W organizmach niemal co trzeciej osoby z ciężką hemofilią typu A mogą pojawić się inhibitory leków stosowanych w substytucji czynnika VIII. Skutkuje to zwiększonym ryzykiem zagrażających życiu krwawień lub nawracających epizodów krwawienia, które mogą spowodować długotrwałe uszkodzenia stawów.
Chorzy na hemofilią typu A powikłaną inhibitorem obciążeni są też o 70% wyższym ryzykiem zgonu w porównaniu do osób, u których inhibitory nie występują.
– Pozytywna opinia KE to doskonała wiadomość dla europejskich pacjentów cierpiących
na hemofilię A powikłaną inhibitorem czynnika VIII. Pojawienie się inhibitorów nie tylko jest przyczyną wzrostu ryzyka częstych i ciężkich krwawień, ale także utrudnia leczenie tego schorzenia przy ograniczonych dotychczas możliwościach terapeutycznych – powiedział prof. Johannes Oldenburg z Instytutu Hematologii Eksperymentalnej i Transfuzjologii Uniwersytetu w Bonn.
Pozytywna opinia w sprawie leku opiera się na dwóch największych kluczowych badaniach klinicznych z udziałem chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem, w których wykazano wyższą skuteczność emicizumabu w porównaniu z dotychczasowymi koncentratami omijającymi (ang.: bypassing agents, BPA) w zastosowaniach profilaktycznych lub doraźnych.
W badaniu HAVEN 1 obejmującym pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią A powikłaną inhibitorem profilaktyka z użyciem emicizumabu doprowadziła do istotnego statystycznie zmniejszenia częstości występowania wymagających leczenia krwawień o 87% w porównaniu z brakiem profilaktyki. Jak wykazała pierwsza tego typu analiza porównująca dane poszczególnych pacjentów zebranych w badaniu nieinterwencyjnym przed włączeniem pacjentów do badania, profilaktyka z użyciem emicizumabu doprowadziła do istotnego statystycznie zmniejszenia częstości występowania leczonych krwawień o 79% w porównaniu z wcześniejszym profilaktycznym stosowaniem leku omijającego.
W analizie pośredniej wyników badania HAVEN 2 u dzieci w wieku poniżej 12 lat z hemofilią A powikłanej inhibitorem stwierdzono, że u 87% dzieci, u których zastosowano profilaktycznie emicizumab, nie wystąpiło ani jedno krwawienie wymagające leczenia. Zgodnie z analizą porównawczą - profilaktyczne podawanie emicizumabu doprowadziło do zmniejszenia częstości występowania leczonych krwawień o 99% w porównaniu z wcześniejszym leczeniem BPA.
Źródło: mat. pras.
