Polska Grupa Szpiczakowa oraz Polskie Konsorcjum Szpiczakowe prowadziły w zeszłym roku program wczesnego wykrywania szpiczaka mnogiego. Jakie są wyniki tego programu? Ilu pacjentów udało się Państwu zdiagnozować i poprzez jakie badania?
Program miał na celu opracowanie algorytmu ułatwiającego lekarzom rodzinnym postępowanie diagnostyczne: na podstawie jakich objawów i jakich wyników badań mogą podejrzewać szpiczaka plazmocytowego. Właściwą diagnozę może postawić dopiero hematolog po analizie szpiku, ale lekarz rodzinny może zauważyć obecność białka monoklonalnego, które występuje mniej więcej u 1% zdrowych osób. Udało nam się przeanalizować kilkanaście tysięcy osób, u których wykonano badanie immunofiksacji. Jest to badanie na obecność białka monoklonalnego. U 780 pacjentów, czyli u około 1/10, wykryliśmy białko monoklonalne. Algorytm, który zaproponowaliśmy lekarzom rodzinnym pokazał, że potrafimy identyfikować białko monoklonalne 10 razy skuteczniej. Czy będą to pacjenci ze szpiczakiem? Okaże się. To badanie tylko ułatwia diagnostykę szpiczaka – kiedy hematolog usłyszy, że u pacjenta występuje białko monoklonalne, że ma objawy, które mogą wskazywać na szpiczaka plazmocytowego, z pewnością takiego pacjenta szybko skieruje na badanie biopsji szpiku.
Panie Profesorze, jako doświadczony klinicysta, czym kieruje się Pan przy wyborze terapii? Czy ma Pan możliwość zastosowania wszystkich dostępnych terapii?
Leczenie trzeba podzielić na leczenie pierwszego rzutu i leczenie nawrotu. W odniesieniu do leczenia pierwszego rzutu uważam, że sytuacja w Polsce nie odbiega istotnie od sytuacji w krajach Europy Zachodniej, czy w Stanach Zjednoczonych. Problem zaczyna się przy pierwszym i przy kolejnych nawrotach. Szpiczak plazmocytowy jest u wielu pacjentów chorobą nawrotową i niestety oporną na leczenie. Istnieje konieczność „żonglowania” różnymi schematami terapeutycznymi. Od liczby i dostępności schematów terapeutycznych zależy kumulacyjna skuteczność leczenia i długość życia pacjentów. Niestety w Polsce sytuacja nie wygląda najlepiej w odniesieniu do leczenia pacjentów z nawrotowym szpiczakiem. Mamy jeden nowoczesny lek dostępny w ramach programu lekowego - lenalidomid. Problem pojawia się w momencie, kiedy pacjent ma progresję i wymaga kolejnego leczenia po lenalidomidzie. Za granicą zarejestrowano 6 nowych leków, niestety te leki nadal nie są dostępne w Polsce. Ponadto zastanawiamy się co robić z pacjentami, którzy są oporni na 4 lub 5 leków. W Polsce istnieje ogromna potrzeba, żeby znaleźć leczenie. Pewnym rozwiązaniem jest udział tych pacjentów w badaniach klinicznych, ale badania kliniczne obejmują tylko wybiórczą część populacji. Potrzebne jest rozwiązanie systemowe dla wszystkich pacjentów. 3 leki są obecnie rozpatrywane na różnych etapach. Jeden to carfilzomib, czyli nowej generacji inhibitor proteasomu, drugi to pomalidomid, immunomodulujący lek nowej generacji i trzeci lek to przeciwciało monoklonalne anty-CD38, daratumumab. Każdy z tych leków znalazłby miejsce w leczeniu szpiczaka plazmacytowego, są one bardzo potrzebne.
Jak forma doustna przyjmowanych leków wpływa na jakość życia pacjentów?
Na jakość życia pacjentów wpływają dwa parametry. Pierwszy: skuteczność leczenia. Nie możemy mówić, że tylko te leki, które są wygodne dla pacjenta, poprawiają jakość życia. Badania prowadzone w ostatnich latach łączyły skuteczność leczenia, ustępowanie objawów choroby z poprawą jakości życia. Drugim parametrem jest forma. Mamy coraz więcej leków doustnych dla chorych na szpiczaka plazmocytowego. Są to zarówno inhibitory proteasomu – w nowej formie doustnej jest iksazomib, dawkowany bardzo wygodnie, raz w tygodniu. Również leki immunomodulujące – cała paleta tych leków, zaczynając od najstarszego talidomidu, przez lenalidomid i pomalidomid. Uzupełnieniem terapii są zawsze sterydy, na szczęście dawkowane doustnie. Od zeszłego roku dostępna jest dużo lepsza forma, również tabletkowa. Pacjenci połykają jedną lub dwie tabletki. To też jest bardzo ważne w odniesieniu do jakości życia i funkcjonowania chorych na szpiczaka plazmocytowego.
Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej "Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego", prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozujszpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl
