Halina Pilonis: Czy – zdaniem Rzecznika – nasze państwo jest gotowe do podjęcia wysiłku refundowania drogich, ale potencjalnie skutecznych terapii dla bardzo nielicznych grup pacjentów?
Bartłomiej Chmielowiec: Pacjenci cierpiący na choroby rzadkie z uwagi na zindywidualizowany charakter ich schorzenia wielokrotnie częściej wskazują na problemy związane z dostępnością do leczenia, ośrodków specjalistycznych, leków sierocych. Dlatego uważam, że obowiązkiem Państwa – oczywiście w granicach efektywności wydawanych środków – jest zapewnienie leczenia dla różnych grup pacjentów, w tym również dla osób cierpiących na choroby rzadkie. Proszę zwrócić uwagę, iż służące do tego celu narzędzie, czyli wytyczne oceny technologii medycznych (HTA), według którego pracują analitycy agencji państwowych zajmujący się oceną technologii medycznych, ma przede wszystkim zapewnić pomoc przy efektywnym wykorzystaniu środków publicznych. Ostatecznie jednak decyzje o refundacji terapii celowanych podejmuje organ kreujący w danym państwie polityką zdrowotną, który w Polsce jest ograniczony w swoich decyzjach nakazem prawnym poszanowania warunków równego dostępu do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych. Co oczywiste, realizacja tego zadania musi odbywać się z poszanowaniem dyscypliny finansowanej. Dlatego też dla poprawy dostępności świadczeń zdrowotnych w Polsce niezbędna jest nie tylko polityka polegająca na zwiększeniu efektywności wydatkowania środków publicznych, ale również sukcesywny wzrost nakładów na ochronę zdrowia, co w dłuższej perspektywie wpłynie korzystnie na sytuację wszystkich osób chorych. Z zadowoleniem przyjąłem więc informację o podpisaniu przez Pana Prezydenta nowelizacji ustawy zakładającej przyspieszenie wzrostu nakładów na publiczny system ochrony zdrowia. Nie jestem w tej chwili w stanie ocenić, czy będzie to działanie wystarczające, bowiem oczekiwania pacjentów i ich potrzeby są ogromne. Niewątpliwie jednak jest to krok w bardzo dobrym kierunku.
H.P.: Czy w ramach solidaryzmu społecznego należy stosować inne kryteria oceny efektywności ekonomicznej leków na choroby rzadkie? Jak bowiem sprostać olbrzymim kosztom, a jednocześnie stymulować przemysł do poszukiwań takich terapii?
B.Ch.: Stymulowanie sektora prywatnego do poszukiwania terapii skutecznych w chorobach rzadkich jest ściśle związane z zasadami rynku. W tym obszarze zatem opieka państwa nad pacjentami z chorobami rzadkimi wymaga aktywnej postawy wszystkich podmiotów i instytucji zaangażowanych w ochronę zdrowia. Nie jestem zwolennikiem poglądu, iż finansowanie chorób rzadkich jest zbyt kosztowne, a wygospodarowana kwota środków na ten cel może w innych jednostkach chorobowych być przeznaczona dla większej grupy pacjentów. Jak już wspomniałem, dostęp do leczenia jest równy dla wszystkich. Niestety, należy zdawać sobie sprawę, iż wysokość nakładów finansowych dedykowanych dla chorób rzadkich będzie wiązała się z szybszym wyczerpaniem środków w przypadku dużych kosztów leczenia jednego pacjenta. W mojej ocenie ważne jest uświadomienie społeczeństwu istoty realizowania zasady solidaryzmu społecznego – w szczególności odnośnie tej grupy pacjentów. Solidaryzm zwykle nie bywa świadczeniem bezkosztowym. Pacjent z chorobą rzadką boryka się nie tylko z dostępnością do terapii, ale również z problemem zdiagnozowania tej choroby i uzyskania niezbędnych, adekwatnych do potrzeb świadczeń zdrowotnych. Dlatego tak ważne jest ukończenie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich.
H.P.: Czy finansowanie leków dla dzieci chorych na choroby rzadkie nie powinno być szczególnie uprzywilejowane?
B.Ch.: Problem dostępności do drogich terapii, zwłaszcza jeśli chodzi o choroby rzadkie jest bardzo złożony. Farmakoterapia może być najlepszym, często jedynym, sposobem leczenia – pod warunkiem jednak, że zostanie wdrożona w porę i adekwatnie do potrzeby klinicznej pacjenta. Musimy być świadomi, że im wcześniej rozpoczęta terapia – tym najczęściej – jej większa skuteczność. W ramach publicznych środków refundacja powinna objąć jak najszerszą populację pacjentów, również cierpiących na choroby rzadkie. Jednak zakres refundacji zależy od zamożności kraju oraz umiejętności podejmowania decyzji przez zarządzających procesem leczenia.
H.P.: Czy zatem jeśli pojawił się skuteczny lek na SMA- rdzeniowy zanik mięśni – chorobę, która jest największym genetycznym zabójcą dzieci, nie powinien być on dostępny małym pacjentom zanim schorzenie dokona spustoszeń w ich organizmach?
B.Ch.: Jak wskazują specjaliści, należałoby wprowadzić badania przesiewowe noworodków w zakresie SMA, co pozwoliłby zdiagnozować wszystkie dzieci z tą chorobą tuż po urodzeniu. Dzięki temu moglibyśmy otoczyć je właściwą opieką medyczną, oczywiście gdybyśmy mieli zapewniony dostęp do refundowanego leku. Zdaniem ekspertów mając zdiagnozowane dzieci w ciągu tygodnia od urodzenia i w 8-9. dobie podali im lek, który byłby aplikowany do końca ich życia, to dzieci te nie miałyby objawów choroby. Tak więc badanie przesiewowe i wczesne leczenie mogą wyeliminować SMA.
H.P.: Czy do Rzecznika wpływały skargi dotyczące braku dostępności leczenia dzieci z SMA?
B.Ch.: Odnośnie choroby Werdniga-Hoffmanna (rdzeniowy zanik mięśni SMA) do Rzecznika Praw Pacjenta nie wpływały skargi stricte dotyczące tej konkretnej choroby. Natomiast osoby kontaktujące się z moim Biurem w zakresie tematyki chorób rzadkich, często wskazywały na długi czas oczekiwania na świadczenia zdrowotne w zakresie AOS (np. ortopedia, reumatologia, choroby metaboliczne, endokrynologia, hematologia, neurologia). Zgłaszały również utrudnienia w dostępie do świadczeń dla osób kończących 18. rok życia w ramach zapewnienia ciągłości leczenia pacjentów. Skarżą się również na brak wyspecjalizowanych podmiotów leczniczych zajmujących się kompleksową opieką nad osobami cierpiącymi na choroby rzadkie. Pacjenci sygnalizują również brak dostępności do innowacyjnych terapii, w tym programów zdrowotnych, które poza Polską są już stosowane.
H.P.: Wciąż nie mamy zapowiadanego Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Zapisy o respektowanie praw pacjenta w tym dokumencie powinno być konsultowane z Rzecznikiem.
B.Ch.: Przestrzeganie praw pacjenta określonych w ustawie jest obowiązkiem organów władzy publicznej odpowiedzialnych za politykę zdrowotną w naszym kraju, Narodowego Funduszu Zdrowia, placówek medycznych jak i personelu medycznego. Jako rzecznik interesu pacjentów jestem otwarty na wszelkie prace, konsultacje oraz udział w grupach roboczych. W pracach nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich – co mnie bardzo cieszy – uczestniczą przedstawiciele organizacji pozarządowych działających na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi, którzy najlepiej znają potrzeby tego środowiska. Ze swojej strony co roku występuję do Ministerstwa Zdrowia z zapytaniem o stan zaawansowania prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Jak tylko projekt tego dokumentu ujrzy światło dzienne, poddam go bardzo dogłębnej analizie pod kątem zawartych w nim rozwiązań i propozycji w zakresie poprawy komfortu życia i rozwiązania problemów zdrowotnych tej grupy pacjentów.
