Stwardnienie rozsiane (SM) jest przewlekłą chorobą zapalną ośrodkowego układu nerwowego stanowiącą najczęstszą, nieurazową chorobę neurologiczną młodych dorosłych prowadzącą do niepełnosprawności. Wg danych szacunkowych prawie 2,3 milionów osób na całym świecie choruje na SM.
Chociaż objawy podmiotowe choroby mogą się różnić, to jednak najczęściej obserwuje się: nieostre widzenie, drętwienie lub kłucie kończyn oraz zaburzenia siły mięśniowej i koordynacji ruchowej. Rzutowe postacie SM stanowią najczęstszą (ok. 85 proc.) formę tej choroby.
Dokładna przyczyna SM jest nieznana, jednak uważa się, że układ odpornościowy organizmu atakuje mielinę, zakłócając przepływ informacji wzdłuż nerwów. Obecnie nie jest możliwe całkowite wyleczenie SM, jednak dostępne są metody leczenia pozwalające spowolnić przebieg choroby.
Kladrybina w tabletkach jest lekiem doustnym, stosowanym krótkoterminowo (maksymalnie 20 dni w ciągu 2 lat) bez konieczności przyjmowania dodatkowych dawek w 3. i 4. roku leczenia. Lek działa selektywnie na limfocyty potencjalnie stanowiące integralną część procesów patologicznych zachodzących w rzutowej postaci SM.
Na przełomie lipca i sierpnia br. zgłoszony ponownie wniosek o rejestrację nowego leku (NDA, New Drug Application) tj. kladrybiny w tabletkach jako opcji terapeutycznej w leczeniu chorych z rzutową postacią stwardnienia rozsianego, został zaakceptowany przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).
Przyjęcie wniosku wskazuje, że FDA uznała, iż przedstawione przez producenta dokumenty są wystarczająco kompletne, aby uruchomić proces weryfikacji merytorycznej. Ponownie złożenie wniosku nastąpiło w odpowiedzi na wcześniejsze pismo (CRL, Complete Response Letter) Agencji, w którym FDA wystosowała prośbę o poprawienie przejrzystości danych dotyczących ryzyka bezpieczeństwa i ogólnego profilu korzyści do ryzyka.
– Z dodatkowych badań klinicznych przeprowadzonych w ostatnich latach wiemy więcej na temat przebiegu leczenia, profilu bezpieczeństwa i wpływu kladrybiny w tabletkach na kilka kluczowych parametrów przebiegu choroby Dlatego też mamy nadzieję, że ta terapia będzie niedługo dostępna dla osób chorujących na SM w Stanach Zjednoczonych – powiedział dr n. med. Thomas Leist, dyrektor Comprehensive Multiple Sclerosis Center w Jefferson University Hospitals w Filadelfii.
W zaakceptowanym wniosku o rejestrację kladrybiny znajdują się dane obejmujące blisko 12 000 pacjento-lat, ponad 2700 pacjentów włączonych do programu badań klinicznych oraz dane na temat bezpieczeństwa, uzyskane z obserwacji u niektórych pacjentów w okresie do 10 lat. Program kliniczny obejmował dane z trzech badań klinicznych fazy III: CLARITY, CLARITY EXT i ORACLE MS, badania klinicznego fazy II ONWARD i dane z długookresowej obserwacji klinicznej uzyskane z ośmioletniego, prospektywnego rejestru PREMIERE.
Kladrybina w tabletkach jest zarejestrowana w 38 krajach od sierpnia 2017 r., w tym Unii Europejskiej, Kanadzie, Australii, Izraelu, Argentynie, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Chile i Libanie. Złożenie kolejnych wniosków rejestracyjnych w innych krajach zostało zaplanowane na 2018 r.
Źródło: inf. pras.
