W debacie udział wzięli:
Edyta Matusik, naczelnik w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji w MZ
prof. Jarosław Sławek, Polskie Towarzystwo Neurologiczne
dr Dariusz Koziorowski, Polskie Towarzystwo Choroby Parkinsona
Wojciech Machajek, Fundacja Parkinsona
Dzięki decyzji Ministerstwa Zdrowia o refundacji terapii infuzyjnej udało się wiele zrobić dla pacjentów z chorobą Parkinsona. Jakie to ma znaczenie dla chorych i ich rodzin?
Prof. Jarosław Sławek: Bardzo się cieszę z tej decyzji, bo czekaliśmy na nią kilka lat. Znaleźliśmy w końcu zrozumienie i porozumienie dotyczące pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona. Spotkaliśmy się na debacie w redakcji Medexpressu pół roku temu, jeszcze przed oficjalną decyzją o refundacji leku. Dzięki wypracowanemu wtedy porozumieniu dzisiaj chorzy w Polsce, może jeszcze nie w pełnym zakresie procedur, ale mają szansę na drugie życie. Mówimy o pacjentach, którzy chorują 10-15 lat i doszli do pewnego punktu końcowego, w którym nie jesteśmy w stanie w tradycyjnym trybie leczenia przeprowadzić ich dalej, a nie wszyscy mogą przejść zabieg głębokiej stymulacji mózgu.
Jak liczna jest ta grupa?
Prof. Jarosław Sławek: To trudne do oszacowania i zależy od kryteriów jakie przyjmiemy. Nasze kryteria są bardzo restrykcyjne w porównaniu z innymi krajami. Oceniamy, że po ścisłej selekcji w Polsce kandydatami do tych terapii mogłoby być kilkudziesięciu chorych rocznie, 100 osób docelowo. Na razie mówimy o jednym rozwiązaniu - duodopie, czyli dojelitowej formie podania przez zgłębnik dojelitowy, pamiętając, że w terapiach infuzyjnych mamy jeszcze podskórne iniekcje apomorfiny. Ten proces, jak wiemy, toczy się w tej chwili w AOTMiT i MZ. Gdy po duodopie także apomorfina stanie się dostępna w Polsce, to będziemy w takiej sytuacji, jak pacjenci i lekarze w większości rozwiniętych krajów na świecie. A dostępność leków w krajach UE powinna być podobna.
Dzięki decyzji Ministerstwa Zdrowia o finansowaniu ze środków publicznych duodopy mającej ogromny wpływ na jakość życia osoby cierpiącej na zaawansowaną postać parkinsona Polska dołączyła do grona państw, w których terapie infuzyjne od wielu lat pomagają pacjentom godnie żyć. Jakie czynniki zdecydowały, że podjęli Państwo taką decyzję?
Edyta Matusik: Na pewno oczekiwania pacjentów, ale też nie ukrywam, udało się w negocjacjach cenowych z podmiotem odpowiedzialnym dojść do takiego poziomu odpłatności za tę terapię, która pozwoliła objąć ją refundacją. To był główny czynnik, bo nikt nie miał wątpliwości dotyczących medycznych aspektów. Tego od początku trwania procesu nikt nie kwestionował. Proces trwał długo z powodów stricte finansowych. W toku negocjacji udało się uzyskać takie porozumienie, które pozwoliło objąć terapię refundacją.
Czy to są kosztowne terapie?
Prof. Jarosław Sławek: Tak, to są kosztowne terapie. I to musiał być jeden z głównych czynników zaporowych, powodujących, że proces się przedłużał. Ale te terapie są kosztowne jednostkowo. W globalnym zakresie, jeżeli mówimy w Polsce o kilkudziesięciu nowych pacjentach włączanych w ciągu roku do nawet tego drogiego leczenia, to ten koszt nie jest już taki wielki, co my wielokrotnie z Fundacją wyliczaliśmy. Był tu problem pewnej bariery administracyjnej, jak można pojedynczą terapię w tym rozliczaniu QALY implementować do procedur medycznych w Polsce. Ale udało się.
Mówimy o rozszerzeniu refundacji, o tym, że pacjenci mają dostęp do terapii. Jak różni się życie pacjenta z parkinsonem, który jest prowadzony dobrze i ma dostęp do tej terapii oraz jego rodziny, od pacjenta, który tego dostępu nie miał?
Dr Dariusz Koziorowski: Terapię infuzyjną wymyślono po to, by poprawić jakość życia chorych w zaawansowanym stadium choroby Parkinsona. Są trzy terapie: głęboka stymulacja mózgu, terapia infuzyjna za pomocą pompy morfinowej oraz terapia infuzyjna za pomocą dojelitowego wlewu lewodopy, czyli tzw. duodopa. Każda z tych terapii ma udokumentowaną w sposób naukowy skuteczność. Ta skuteczność opiera się na: skróceniu czasu tzw. off, kiedy nie działają leki, zmniejszeniu ruchów mimowolnych, czy też poprawie jakości życia. I to odpowiednimi badaniami najwyższej jakości udokumentowano w każdej z tych terapii. Oczywiście każda z nich jest dedykowana trochę innemu pacjentowi. Restrykcje dotyczące, np. głębokiej stymulacji mózgu dotyczą, np. zaburzeń poznawczych u pacjenta. Te osoby, które mają zaburzenia poznawcze, które wykrywamy, np. badaniem psychologicznym nie mogą być kwalifikowane do tej terapii. Są też innego rodzaju obostrzenia. U nas najbardziej restrykcyjne. Pacjent w tej chwili nie ma specjalnie wyboru. Pierwszą ścieżką wyboru leczenia zaawansowanego jest tylko i wyłącznie głęboka stymulacja mózgu. Dopiero, jeżeli z jakiegoś powodu chory nie może skorzystać z tej terapii, to przechodzi kwalifikacje pozwalające na włączenie duodopy. My chcielibyśmy więcej.
Prof. Jarosław Sławek: Dwa tygodnie temu w Berlinie odbyło się światowe spotkanie grup prowadzących terapie duodopą. Dyskutowano na nim m.in. o wskazaniach. Jaki pacjent powinien być kwalifikowany? W tej chwili wydaje się, że tu również głos pacjenta powinien mieć znaczenie, bo terapie te jednak się różnią. Inaczej czasami przez pacjenta jest postrzegana ingerencja w obręb mózgu poprzez moc elektrod, a inaczej przez zgłębnik dojelitowy. Nie każdy akceptuje taką formę leczenia. Dzięki temu programowi mamy już pierwszą chorą włączoną do tej terapii. To 74-letnia kobieta z chorobą trwającą ponad 10 lat, w bardzo dobrym stanie biologicznym i mentalnym, nieobciążona innymi chorobami, bardzo aktywna życiowo, która połowę czasu w ciągu dnia była w tzw. offie, czyli była niesprawna. W tej chwili, po założeniu systemu duodopa, jest sprawna cały dzień, z małymi okresami, w których ruchy mimowolne jeszcze się pojawiają. Ale jesteśmy w okresie dostosowywania dawek.
Fundacja Parkinsona też ma dobry ogląd tego, jak pacjenci zareagowali na terapie infuzyjne. Jakie to ma znaczenie z perspektywy wiceprezesa Fundacji, do którego zgłasza się wiele udręczonych chorobą osób i który dzieli życie z osobą doświadczoną postępem choroby?
Wojciech Machajek: Przez wiele lat staraliśmy się o to, żeby wszystkie metody leczenia zaawansowanej choroby Parkinsona były w Polsce dostępne. To ważne, bo chorzy, którzy się nie kwalifikowali na DBS (głęboka stymulacja mózgu) mieli potężną obawę, że nie ma już dla nich nadziei. Jak się ludziom zabiera nadzieję, nie jest dobrze. Pojawienie się infuzyjnych metod, refundacja metody dojelitowej, spowodowało, że chory wie, że jeśli nie zakwalifikuje się na DBS, to pozostaje mu jeszcze duodopa. Mieliśmy już przykłady ludzi, którzy niestety nie zakwalifikowali się na DBS i których już wśród nas nie ma. Choroba Parkinsona ich zmogła. Dlatego to jest tak ważne nawet ze względu psychologicznego. Wiadomo, że nie wszyscy zakwalifikują się na to leczenie, ale liczymy na to, że następna metoda też wejdzie i będzie można pomóc wszystkim chorym. Powiemy wtedy: „Witamy w Europie!”.
Jaki jest ten następny krok? Jak powinna być skonstruowana opcja dla pacjentów z zaawansowanym parkinsonem?
Dr Dariusz Koziorowski: Powinno być szersze udostępnienie tej metody. Bo nie ma co ukrywać, że jest ona dostępna w dwóch ośrodkach w Polsce. W ośrodku Pana Profesora Sławka i u nas w Warszawie. Na pewno trzeba troszkę pokryć mapę Polski tymi ośrodkami, tak, żeby pacjenci przynajmniej w odległości 200 kilometrów mogli dojechać i odbierać lek, i być prowadzeni. To jest cel na najbliższą przyszłość. To oczywiście wymaga działań edukacyjnych również z naszej strony. Musimy przeszkolić ludzi, przekazać nasze doświadczenia, przetrzeć szlaki. Kolejny etap, to poszerzenie naszego portfolio o kolejną metodę leczenia infuzyjnego, jaką jest pompa apomorfinowa. To stworzyłoby znacznie szerszą opcję terapeutyczną. To dla trochę innego pacjenta. Jak już Pan Profesor Sławek powiedział, nie każdy może się decydować na ingerencję neurochirurgiczną, implantowanie czegoś do mózgu. Ale z drugiej strony, w przypadku duodopy wiemy, że obsługa tej pompy nie jest taką prostą rzeczą i wymaga dużej pomocy ze strony opiekunów. Tu jest bardzo ważna rola rodziny, opiekunów co jest jednym z kluczowych elementów przy kwalifikacji do tego leczenia.
Prof. Jarosław Sławek: Krokiem, który nam bardzo usprawni i zracjonalizuje kosztowo opiekę nad pacjentami z chorobą Parkinsona jest projekt kompleksowej opieki. Taki projekt powstaje w tej chwili na Uczelni Łazarskiego. Wcześniej powstał dla stwardnienia rozsianego wraz z ośrodkami, które będą go pilotażować. Ośrodki referencyjne ze wszystkimi nowoczesnymi metodami w całej Polsce będą mogły profesjonalnie obsłużyć pacjentów. Będą oni mogli być zakwalifikowani do leczenia i być dalej prowadzeni. Czyli wydatkowanie środków będzie racjonalne. Inne ośrodki, jeśli chodzi o duodopę, podejmą wkrótce działania w Polsce. Wiemy, że w konkursie ogłoszonym przez NFZ zostały zaakceptowane.
Dzięki decyzji MZ wydarzyło się wiele dobrego. Eksperci cały czas mówią, że ten projekt należy rozszerzyć o dalszą grupę pacjentów. Jakie są plany Ministerstwa, jeśli chodzi o poszerzenie tego wachlarza terapeutycznego dla pacjentów z parkinsonem?
Edyta Matusik: Mamy złożone wnioski. Na ten moment wniosek, który dawał szansę na to, że zostanie udostępniona kolejna opcja dla pacjentów, trafił do Agencji, ale został zawieszony. Z tego co wiemy, podmiot odpowiedzialny przygotowuje nową analizę, która trafi do AOTMiT, a na jej podstawie zostanie przygotowana ocena tego wniosku. Mamy nadzieję, że w ciągu najbliższych miesięcy ocena zostanie dokonana i zostanie wydana rekomendacja prezesa AOTMiT oraz że wniosek ponownie trafi do MZ, gdzie przejdzie negocjacje cenowe.
Czy to są dla Fundacji najpilniejsze potrzeby?
Wojciech Machajek: Tak, są to najbardziej pilne oczekiwania. Ale mamy jeszcze cały pakiet rehabilitacyjny dla chorych na parkinsona, i też na inne choroby. W Polsce i nie tylko tu pojawia się coraz większy problem, jeśli chodzi o choroby mózgu. Jest to 25 chorób z pogranicza neurologii i psychiatrii, w których występuje i depresja, i schizofrenia. Kiedy sprawdziłem ilu ludzi zapada na te choroby, zobaczyłem, że robi nam się duży problem medyczny i społeczny. Według danych NIK w Polsce jest prawie pół miliona ludzi chorych na alzheimera i z każdym rokiem będzie przybywać ok. 30 tysięcy nowych przypadków, ale nikt o tym obecnie nie myśli.
Prof. Jarosław Sławek: Problem ten podnoszony jest w Europie przez European Brain Council, reprezentowany w Polsce przez Polską Radę Mózgu (organizacja w Polsce czeka jeszcze na rejestrację). I rzeczywiście jest tak, jak mówi Pan Wojciech - w tej chwili koszty leczenia chorób mózgu w Europie wielokrotnie przekraczają razem wzięte koszty leczenia chorób układu krążenia i nowotworów. A tendencja jest wzrastająca. W 2025 roku będzie znacznie więcej ludzi starszych zagrożonych chorobami Parkinsona, Alzheimera i innymi. To ogromne wyzwanie dla sytemu i już dziś powinniśmy o nim mówić: o tym jak się do tego przygotować i jak zapobiegać tej, w pewnym sensie, epidemii chorób mózgu.
Naszej rozmowie towarzyszy piękny bukiet tulipanów. Jest to symbol działalności Fundacji Parkinsona.
Wojciech Machajek: Tak. Czerwony tulipan jest symbolem choroby Parkinsona. I wydaje mi się, że ktoś to przewrotnie wymyślił, bo te piękne kwiaty symbolizują chorobę powodującą, że człowiek się bardzo zmienia. Korzystając ze spotkania, chciałem złożyć podziękowania dla Ministerstwa Zdrowia na ręce obecnej tu Pani Edyty Matusik, bo od kiedy (dwa lata temu) nastąpiła zmiana w Ministerstwie, znajdujemy w nim partnerów i rozmawiamy, dyskutujemy, nie odbijamy się od ściany. Te podziękowania kieruję do Pań: Edyty Matusik, Izabeli Obarskiej i Pana Wiceministra Marka Tombarkiewicza. To ludzie, którzy podjęli z nami dialog i pochylili się nad problemem ludzi chorych na parkinsona, którzy dostrzegli, że trzeba i warto tym chorym pomóc. Podziękowania kieruję też do firm - podmiotów odpowiedzialnych, jak określiła je Pani Edyta - za to, że przez sześć lat cierpliwie pukali do Ministerstwa i przekonywali o skuteczności metod leczenia. Serdecznie dziękuję Panom Profesorom Sławkowi i Koziorowskiemu za to, że nas wspomagali radą i eksperckim głosem. Za to, że na każdą z moich próśb, a było ich wiele, o uczestnictwo w spotkaniach, zawsze brali udział. Powtarzali, że trzeba pomóc tym chorym, tak aby zachować ich godność. Dziękuję mediom, które stawały po naszej stronie i nagłaśniały problem ludzi chorych na parkinsona. Dzięki tym ludziom mamy metodę infuzyjną. Dziękuję. Teraz liczymy na następny krok. Na to, że będziemy mogli ogłosić kolejną dobrą zmianę w leczeniu choroby Parkinsona.
Prof. Jarosław Sławek: Podziękowania dla redakcji Medexpressu, w której spotykaliśmy się na debatach. Myślę, że rozmowa i wzajemne słuchanie przynosi sukces. Proces trwał lata, zostało zorganizowanych wiele akcji, pięknym przykładem jest akcja pt. „Parkinson za zamkniętymi drzwiami” z udziałem wielu znanych osób, takich jak Anna Seniuk, Stanisław Sojka. Wszystkim tym ludziom trzeba teraz powiedzieć: dziękuję, że się udało. To wielka satysfakcja.
