Jak wygląda sytuacja pacjentów z chorobami ultrarzadkimi? Czy państwo polskie zapewnia im dostęp do leczenia?
Myślę, że jest pewna nierówność w chorobach ultrarzadkich, ponieważ dostępność do leczenia jest związana z rodzajem choroby. Są choroby jak np. mukopolisacharydoza typu czwartego, choroba Niemanna Picka, gdzie zabezpieczenie w produkty lecznicze jest mocno ograniczone, lub ich w ogóle nie ma. Więc, występuje nierówność.
Co się dzieje z tymi pacjentami? Jaki jest ich los?
Sytuacja jest zła, dlatego, że ci pacjenci nie są leczeni. Oddzielnym problemem jest, o którym też warto mówić, pewna ciągłość opieki państwa. Otóż, pacjenci w innych chorobach, mający przerwane leczenie ze względu na złą efektywność terapeutyczną, co się zdarza w medycynie, są pozostawieni samym sobie. I dochodzi do takich paradoksalnych sytuacji, że pazurami bronią się od oderwania od leków, które im nie pomagają, ale tylko dlatego, by nie być pozostawionym samemu sobie, na ulicy.
W jakim, i czy dobrym kierunku idą zmiany proponowane przez Ministerstwo Zdrowia, jeśli chodzi o ocenę i finansowanie sierocych terapii i technologii medycznych?
Największym sukcesem jest to, że zaczęto o tym mówić. Dotychczas był to temat tabu. Dzisiaj mówimy i szukamy rozwiązań. Ja mam świadomość, że rozwiązania, które znajdziemy może nie są najlepsze, ale będą modyfikowane. Chciałbym powiedzieć również, że warto by się zastanowić nad definicją choroby ultrarzadkiej, rzadkiej oraz nad wprowadzaniem produktów leczniczych do refundacji. Jest tu przy okazji wiele pytań, dlatego, że możemy to robić, tak jak jest to czynione w innych krajach. Możemy to robić w oparciu o liczbę konkretnych pacjentów w danej chorobie występującej w Polsce. W każdym razie trzeba podjąć jakieś działania. Usłyszałem na jednej z konferencji o grupach zakupowych. Jestem do tego sceptycznie nastawiony, ponieważ grupa zakupowa ma sens tylko wtedy, kiedy tworzący grupę są na tym samym poziomie finansowym. Natomiast, wchodzenie Polski do grupy zakupowej, składającej się z bogatych krajów starej UE, jest ryzykowne.
