Fundusz Medycznym oknem dla chorób rzadkich

Fundusz Medyczny, nazywany też ratunkowym, ma pozwolić sfinansować leczenie, które do niedawna było niemożliwe ze względu na brak środków. Jest przeznaczony przede wszystkim na terapię chorób rzadkich i onkologicznych, szczególnie u dzieci.

Inicjator powstania Funduszu Medycznego prezydent Andrzej Duda podkreślał, że będzie on „pomocą w przypadkach, w których rodzice często zrozpaczeni, zapłakani, poszukiwali środków finansowych po różnego rodzaju fundacjach, błagali o pomoc”. - To okno do wielu procedur medycznych, które umożliwią leczenie chorób rzadkich, jak choćby SMA - dodał premier Mateusz Morawiecki.

Ponad podziałami politycznymi

Ustawa o Funduszu Medycznym została przyjęta w tym roku ponad podziałami politycznymi głosami 440 posłów i weszła w życiu 26 listopada br. Fundusz stanowi element dopełniający system finasowania opieki zdrowotnej w Polsce. Umożliwi wykorzystanie najnowszego sprzętu, procedur i leków dzięki dodatkowym środkom. Od 2021 r. będzie zasilany z budżetu państwa ponad 4 mld zł. Łącznie to niemal 40 mld zł w ciągu najbliższych 10 lat. O przeznaczeniu tych środków zdecyduje minister zdrowia. W ramach Funduszu wyodrębnione zostały cztery subfundusze: subfundusz infrastruktury strategicznej, subfundusz modernizacji podmiotów leczniczych, subfundusz rozwoju profilaktyki oraz subfundusz terapeutyczno-innowacyjny. Dla pacjentów najistotniejszy jest terapeutyczno-innowacyjny.

Nowe źródło finansowania

W ramach środków z subfunduszu terapeutyczno-innowacyjnego możliwe będzie wprowadzenie bezlimitowych świadczeń szpitalnych i specjalistycznych dla dzieci. Sfinansowane mogą być też koszty leczenia zagranicznego dla pacjentów oraz terapii w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). O finansowaniu w ramach RDTL będzie decydował szpital, który musi uzyskać pozytywną opinię konsultanta krajowego lub wojewódzkiego. W ramach ustawy Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przygotuje do końca sierpnia przyszłego roku wykaz technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej oraz wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności – obejmujący terapie dotyczące onkologii i chorób rzadkich, który ma być gotowy w marcu przyszłego roku.

Fundusz dla SMA

Prof. Czauderna, kierownik Kliniki Chirurgii i Urologii Dzieci i Młodzieży Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, koordynator Sekcji Ochrony Zdrowia w Narodowej Radzie Rozwoju przy Prezydencie RP powiedział podczas konferencji Rynku Zdrowia, że najważniejsze jest zbudowanie systemu, dzięki któremu opieka zdrowotna wobec osób cierpiących na choroby rzadkie będzie realizowana. - Mówiąc o chorobach rzadkich, mamy ogromny problem finansowy oraz dotyczący badań klinicznych. Te dwie kwestie wiążą się ze sobą, bo często brakuje dostępu do innowacyjnych terapii, gdyż te są zbyt kosztowne - powiedział prof. Czauderna, Zaznaczył, że konieczne jest wprowadzenie dodatkowych środków do systemu ochrony zdrowia. Dodał, że pomocny może okazać się w tej kwestii Fundusz Medyczny, dzięki któremu zostaną wprowadzone nowe środki dedykowane szczególnie pacjentom z chorobami rzadkimi i onkologicznymi.

SMA to rzadka, postępująca choroba nerwowo-mięśniowa, która nieleczona stanowi najczęstszą, genetycznie uwarunkowaną przyczynę śmierci niemowląt i małych dzieci. 50-60% chorych nigdy nie osiąga zdolności samodzielnego siedzenia, a bez leczenia nie dożywa drugiego roku życia. Rocznie w Polsce rodzi się około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Szansa na terapię genową

Terapia genowa w SMA ma potencjał, aby doprowadzić do tego, że choroba niemalże przestanie istnieć. Aby tak się stało, konieczne są badanie przesiewowe noworodków. Jeśli na wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przygotowywanym przez AOTMiT znajdzie się terapia genowa w SMA, decyzja o refundacji mogłaby zapaść w połowie przyszłego roku. Przy wczesnym podaniu terapii jest szansa, że w połączeniu z rehabilitacją i specjalistycznym wsparciem dzieci będą się rozwijać całkiem normalnie albo objawy choroby będą bardzo słabe.