Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Unii Europejskiej rekomenduje rejestrację emicizumabu w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia u osób z hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII. Rekomendacja dotyczy wszystkich grup wiekowych.
Hemofilia A jest poważnym dziedzicznym schorzeniem powodującym zaburzenia krzepnięcia krwi, co prowadzi do samoistnych i często trudno do opanowania krwawień. Cierpi na nią około 320 tysięcy osób na całym świecie, a u 50-60 proc. z nich choroba ma postać ciężką.
U chorych na hemofilię A białko układu krzepnięcia zwane czynnikiem VIII albo zupełnie nie występuje, albo jest go za mało. Gdy dojdzie do krwawienia u osoby zdrowej, czynnik VIII łączy ze sobą czynniki krzepnięcia IXa i X, co stanowi krytyczny etap w tworzeniu się skrzepu krwi pomagającego w zatrzymaniu krwawienia.
Ciężkim powikłaniem leczenia hemofilii jest rozwój inhibitorów skierowanych przeciwko lekom stosowanym w substytucji czynnika VIII. Inhibitory te są przeciwciałami wytwarzanymi przez układ immunologiczny, które wiążą się z podawanym czynnikiem VIII, blokując jego działanie, co utrudnia, a nawet uniemożliwia, uzyskanie stężenia czynnika VIII wystarczającego do opanowania krwawienia. Skutkuje to zwiększonym ryzykiem zagrażających życiu krwawień lub nawracających epizodów krwawienia, które mogą spowodować długotrwałe uszkodzenia stawów. Inhibitory te mogą się pojawić niemal u co trzeciej osoby z ciężką hemofilią typu A.
– Od ponad 20 lat nie wprowadzono do lecznictwa żadnego nowego leku dla chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorami czynnika krzepnięcia VIII, w związku z czym istnieje pilne zapotrzebowanie na innowacyjne metody leczenia, które pozwoliłyby na opanowanie krwawień i ograniczyłyby niekorzystny wpływ choroby na jakość życia – mówi Brian O’Mahony, prezes Irlandzkiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię oraz Europejskiego Konsorcjum Hemofilii.
Emicizumab jest biswoistym przeciwciałem skierowanym przeciwko czynnikowi IXa i czynnikowi X. Lek powoduje łączenie się czynnika IXa z czynnikiem X, białek koniecznych do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia i przywraca prawidłowy proces krzepnięcia krwi u chorych na hemofilię A.
Rekomendacja CHMP opiera się na wynikach dwóch kluczowych badań klinicznych fazy III z udziałem chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem czynnika VIII – HAVEN 1 i HAVEN 2. Rekomendacja pozwala w najbliższej przyszłości oczekiwać ostatecznej decyzji Komisji Europejskiej dopuszczającej lek do obrotu.
Źródło: mat. pras.
