Co to jest medycyna personalizowana z Pani perspektywy?
Medycyna personalizowana to bardzo nagłośniona w tej chwili kategoria. Powinniśmy ją wiązać z pewnymi wyznacznikami. Po pierwsze koncepcja terapeutyczna. Wiąże się ona z tym, że staramy się, na podstawie szalonego postępu badań dotyczących nowych terapii i leków oraz innowacji w medycynie, stworzyć coś co nazwałabym profilem molekularnym. Oczywiście jesteśmy w stanie to zrobić na podstawie badań ludzkiego genomu. Jest wiele dziedzin specjalistycznych, ale nie będę do nich nawiązywać, bo to są trudne do wypowiedzenia słowa. I dzięki temu, że mamy profil molekularny jesteśmy w stanie dla każdego pacjenta lub grupy pacjentów stworzyć ścieżkę od profilaktyki do kontroli po leczeniu. Byłoby cudownie gdyby rodzące się dziecko już było poddane stworzeniu takiego profilu molekularnego. Wtedy mielibyśmy już wiedzę o jego zagrożeniach zdrowotnych jeszcze z perspektywy dziecka, które rozwijać się będzie w dorosłego człowieka. Opiekujący się nim lekarz wcześniej wiedziałby czy są zagrożenia zdrowotne, ryzyko, co może się w życiu zdrowotnym młodego człowieka, potem dorosłego, zdarzyć. Na podstawie tego profilu można by podzielić społeczeństwo na pewne grupy, bo mimo że zapadają na te same choroby, to trzeba do nich podejść zupełnie inaczej, ponieważ w różny sposób reagują ze względu na ich charakterystykę genetyczną. Drugą sprawą jest zmiana paradygmatu, która jest konieczna, a więc zmiana podejścia terapeutycznego – jednego podejścia do terapii dla całej populacji na indywidualne podejście, właśnie personalizowane. Kolejna sprawa, o której musimy wiedzieć to zrozumienie różnic pomiędzy ludźmi wynikających z ich charakterystyki, a równocześnie zrozumienie, że w związku z tym będą to różne choroby w różny sposób przebiegający. I to nam daje ogromny materiał do tego byśmy zrobili badania w dziedzinie farmaceutyki, metod leczenia i procedur. To ogromna i różna wiedza dla wielu interesariuszy w systemie. Kolejna tu potrzebna sprawa to świadomość, że medycyna personalizowana polega na tym, że my w sposób wielowymiarowy, interdyscyplinarny podchodzimy do pacjenta oraz do choroby. W medycynie personalizowanej, można powiedzieć, że mamy powiązanie dwóch działalności: terapii i diagnostyki. Diagnostyka jest tu kluczową sprawą, bo po niej dopiero mamy terapię. Wobec czego połączono nawet te dwa słowa i stworzono nową kategorię, którą obecnie nauka posługuje się.
Warto jeszcze podkreślić kwestię, o której już Pani Profesor powiedziała. To jest kierunek, w którym idzie medycyna, rozwój medycyny personalizowanej, niesie ogromne korzyści dla pacjentów. Co dla każdego z nas płynie z faktów, o których już Pani wspomniała?
Są w związku z tym oczekiwania z różnych stron: pacjentów, systemu, lekarzy. Gdyby można było w punktach powiedzieć to po pierwsze jest to z pewnością skrócenie całego cyklu od profilaktyki po kontrolę leczenia. W związku z tym mamy to co najważniejsze w trudnych i złożonych chorobach, mianowicie czas. Ten czas pozwala nam na uchwycenie choroby i wyleczenie. Jest to więc punkt społeczny, medyczny , ale też ekonomiczny dlatego, że czas oznacza też dla nas koszty, i to bezpośrednie oraz pośrednie. Dzięki temu oczekiwania są takie, że medycyna personalizowana otwiera nam drzwi do wprowadzenia nam całego pakietu innowacji medycznych. Medyczne rozumiem tu także od strony organizacyjnej, od strony zarządzania, bo potrzebujemy nowe modele biznesowe zarządzania. Idziemy więc pakietem innowacji. Wiemy, że to jest jedno z najciekawszych pól, na którym rozwijają się innowacje. Bo tu pracują naukowcy (badania podstawowe), prowadzi się badania kliniczne, powstają nowe leki, metody, technologie. To fantastyczna ścieżka! Inną sprawą jest oczekiwanie na to, że będziemy mogli powiedzieć, że nie poruszamy się w ciemności, nie pracujemy na zasadzie prób i błędów tylko mamy znaną ścieżkę. Możemy określić nawet kilka ścieżek, ale najważniejsze, że będziemy mogli przewidzieć skuteczność terapii. Z ekonomicznego punktu widzenia możemy więc robić badania foresightowe, czyli jak będzie przebiegać choroba oraz jaka będzie skuteczność terapii. No i oczywiście będziemy zwiększać efektywność kosztową, ponieważ skracając czas, pomijając błędy oszczędzamy na lekach i zdrowiu pacjenta, bo jeśli porusza się on w nieznanych ścieżkach to cierpi i jednocześnie zażywa dużo leków, w zwitku, z czym jest to mało komfortowe, jeśli chodzi o przebieg całej choroby. Dzięki medycynie personalizowanej, wprowadzeniu jej całościowo, możemy tworzyć profil molekularny co oznacza, że jesteśmy w stanie określić ryzyko zachorowalności, w związku z czym możemy rozwijać to co potrzebne nam przed diagnostyką czyli profilaktykę. Co to znaczy? Możemy edukować pacjentów i lekarzy co do stylu życia, zmian w tradycji i przyzwyczajeniach, czyli także ścieżkę życia pozamedycznego.
Z tego co Pani Profesor mówi, to kluczową sprawą jest spójne, zwarte i logiczne wdrożenie tych rozwiązań. Jak to zrobić?
I to będzie kluczową sprawą naszego tegorocznego Kongresu, który odbędzie się w Krakowie 27 marca. Zapraszamy wszystkich zainteresowanych, bo będzie burzliwa dyskusja, ponieważ mamy takie podejście góra-dół, czyli centralizację i idące z góry decyzje. Jak zainteresować wszystkich zainteresowanych tym indywidualnym podejściem do terapii, kontroli, podejście poprzez pryzmat interesariuszy? A jest ich sporo. Oczywiście wychodzimy od pacjenta. Cóż pacjenci mają do zrobienia w tym całym zestawie obowiązków? Oni przede wszystkim podlegają badaniom genetycznym i współpracują z lekarzami, edukują się więc mają świadomość. Z tego też wynika w jaki sposób będą postępować w swoim życiu, jak się zachowywać i co jeść, czy będą się ruszać czy nie. Następnie mamy cały personel medyczny, który poprzez badania genetyczne wyprowadza nam ten profil molekularny i jest w stanie go wykorzystać do określonych terapii. Personel medyczny może nam się ustawić w kolejce i krok po kroku, od profilaktyki poprzez wykrywanie choroby i dobrą jakościowo diagnostykę, po leczenie pokontrolne. Następnie mamy firmy biofarmaceutyczne, prowadzące badania i przygotowujące określone terapie. Bo, mając leki i innowacyjne metody oraz procedury, przygotowują nam strategie terapeutyczne. Ale to nie wszystko, bo mamy jeszcze firmy diagnostyczne, które wykorzystując wiedzę na temat genomu ludzkiego, czyli z profilu molekularnego one są w stanie ustawić przebieg zachować pozostałych interesariuszy w systemie. Dalej to nie wszystko, ponieważ mamy kolejną grupę interesariuszy – różnego rodzaju firmy sektora tzw. ECD dlatego, że przecież potrzebujemy mieć doskonałe informacje. Jeżeli z profilu molekularnego mamy informacje, które następnie przetworzone są przez personel medyczny, firmy diagnostyczne i biofarmaceutyczne, to z kolei musimy mieć narzędzia i metody gromadzenia informacji, ich przetwarzania oraz dostarczania tym interesariuszom, którym są one potrzebne (np. personel medyczny) i tak by w każdej chwili informacja była dostępna dzięki doskonałym kanałom umożliwiającym przepływ informacji. W tej chwili wiemy, że takich kanałów nie ma. To nie wszystko. Firmy muszą zabezpieczyć informacje. Musimy mieć świadomość tego, że wymagana jest tu gwarancja pełnego bezpieczeństwa, zachowanie prywatności. Tu mamy problem, ponieważ nie mamy do tego procedur legislacyjnych. Kolejna sprawa to powiązania różnych środowisk np. stowarzyszenia działające na jakąś rzecz, media czy organizacje pacjenckie. One łączą wszystkich interesariuszy i jednocześnie robią naciski pokazując co jest potrzebne, czego brakuje, robią rekomendacje, pokazują w którą stronę powinny pójść regulacje. To taki, powiedziałabym, merytoryczny nacisk na regulatora by pokazać co jest potrzebne aby była współpraca między interesariuszami. Na końcu wreszcie jest płatnik, którego zadaniem jest tworzenie modeli biznesowych. One dla medycyny personalizowanej musza być inne, bo muszą się w nich zmieścić specyficzne strategie finansowania i zarządzania np. badaniami molekularnymi czy dostarczaniem określonych leków oraz ich dopuszczaniem, a także wszystkimi innymi rzeczami mającymi indywidualny charakter. Co polityka zdrowotna? Polityka to zestaw różnych instrumentów i narzędzi w ręku państwa, które może wyzwalać określone współzależności albo wymuszać określone zachowania. W związku z tym ten regulator przez politykę zdrowotną, przez tworzenie takich narzędzi, regulacji, może ostatecznie doprowadzić do współdziałania i współpracy na rzecz tego, żebyśmy te wszystkie oczekiwania, o których mówiłam wcześniej, mogli zrealizować. Gdyby to ująć w jedno zdanie to właśnie poprzez wywołanie tej współpracy mamy załatwione dwie strony. Z jednej strony mamy wykorzystanie doskonałej wiedzy naukowej i technicznej powstającej nieustająco w nauce, postępu. Z drugiej strony mamy zabezpieczenie i dobre leczenie pacjentów.
I chciałoby się już widzieć te dobre zmiany w decyzjach politycznych. Czy Pani je dostrzega?
Z otwartym sercem patrzę na to co będzie się działo. Pierwsze jaskółki, o ile się nie mylę to zmiana o której czytałam czyli sieć szpitali. To bardzo ciekawa rzecz, ponieważ dokonuje ona pewnych grup, poziomów a także specjalizacji. Jedną z tych specjalizacji, w której oddolnie rozwinęła się medycyna personalizowana, jest onkologia. I będziemy mogli ja tu rozwijać. W niej powstały już wzorce traktowania i opierania się na profilu molekularnym w profilaktyce leczenia, diagnostyce itd. Udaje się więc już „nie zgubić” pacjenta w systemie. Myślę, że uda się to przenieść na inne specjalizacje. Kolejna rzecz to zwrócenie uwagi na coś, co jest absolutnie konieczne w medycynie personalizowanej, mianowicie na rolę POZ. Im daje się wiodącą rolę. W POZ mają pracować grupy, ja je już nazwałam eksperckimi, bo tworzą je zespoły mające ze sobą współpracować. Dzięki temu możemy szybciej, bez oczekiwania, diagnozować pacjenta i od razu wysyłać go tam, gdzie należy. Badania, jakie robiliśmy, dotyczące modelowej ścieżki pacjenta w schorzeniu takim jak rak jajnika oraz płuca, wykazały dziesiątki niepotrzebnych pętli w systemie aż do „zgubienia” pacjenta. Następnie, takie dobre sformułowanie: opieka koordynowana, oznacza już, że zaczynamy iść małymi kroczkami. Czy trzeba małymi? Problem polega na tym, że jeżeli my będziemy wprowadzać jeden element, to nie będzie to medycyna personalizowana i znów zgubimy resztę, bo nie da się w systemie coś wymontować czy zmontować. System, jak nazwa wskazuje, musi mieć elementy i powiązania, czyli sprzężenia zwrotne pomiędzy tymi elementami. Jeżeli tego nie ma, czyli dajemy jeden element, to on się zgubi. Kolejną istotną sprawą jest podwyższenie finansowania czyli udział nakładów na ochronę zdrowia do 6 procent z 4, które mamy. Ale, medycyna personalizowana czyli koncepcja terapeutyczna oznacza, że my musimy uporządkować te terapie i wyjść od oceny ryzyka przez poszczególne fazy, o których mówiłam. Jeśli tego nie uporządkujemy, nie wyrzucimy i nie pokarzemy gdzie tracimy czas, dlaczego pacjenci nie mogą dostać się od jednego do drugiego specjalisty, gdzie są te pętle, to wówczas sypiemy, a z drugiej strony się wysypuje. Warto zastanowić się nad oczyszczeniem przedpola.
Dosyć dużo mówimy ostatnio o kosztach pośrednich. Zaczęliśmy nareszcie je liczyć w przypadku niektórych terapii i chorób. Jaki jest związek między rozwojem medycyny personalizowanej a kosztami pośrednimi?
Wynika on, można powiedzieć, z wielu rzeczy, zarówno z tych określonych funkcjonalności dla interesariuszy, ale także dla oczekiwań, ponieważ koszty pośrednie związane są z wyłączenia pacjenta chorego z funkcjonowania w gospodarce – człowiek taki nie bierze udziału w wytwarzaniu produktu społecznego. Jeśli tak popatrzymy to da się to najszybciej policzyć. Ale prócz tego są zupełnie inne koszty. To koszty społeczne mające zupełnie inną skalę. Jeżeli potraktujemy to tylko w taki sposób, że policzymy tylko jakie są straty w PKB spowodowane wyłączeniem ludzi na dłuższy lub krótszy czas, bo najpierw leczenie, potem kontrola leczenia i rekonwalescencja, następnie mogą być też powikłania, więc, być może, człowiek będzie musiał wrócić do systemu, ale cały czas jest w wieku produkcyjnym, i to jest najłatwiej policzyć. Jeżeli jest to rencista, czyli są trwałe zmiany, albo jest to emeryt wyłączony a przecież korzysta z ochrony zdrowia. Wobec tego, co z tym zrobimy w XXI wieku, w okresie odpowiedzialności biznesu oraz umowy społecznej? Wracam do medycyny personalizowanej. Skuteczność terapii, skrócenie czasu, możliwość szybkiego przywrócenia ludzi do systemu. Dalej, jeżeli człowiek jest przywrócony do systemu gospodarowania oraz do gospodarstwa domowego, bo są pewne funkcje w nim i ludzie chorzy z tymi dolegliwościami czy ich nawrotami nie mogą w nim funkcjonować, więc potrzebują do pomocy dodatkowe osoby, a to są dodatkowe koszty. Żeby w jakiś sposób przewidzieć co będzie się działo oraz przewidzieć skuteczność terapii, monitorować i kontrolować to co się dzieje potem z pacjentem, to daje nam informację i możemy wówczas przygotować interesariuszy w systemie do pełnienia określonych ról i funkcji. Myślę, że to jest otwarta dyskusja. Mamy już metody liczenia. Bardzo wiele ośrodków tym się zajmuje. Chodzi też o to, by obecnie wszyscy, którzy tym się zajmują z socjologicznego, psychologicznego i ekonomicznego widzenia, usiedli razem i po prostu wmontowali to do systemu bo inaczej będziemy mieć metody, będziemy o tym dyskutować a w systemie tego nie będzie.
Przed nami pasjonujące dyskusje w czasie II Kongresu Medycyny Personalizowanej 27 marca br. w Krakowie.
