Na temat amyloidozy oraz dostępnych terapii w leczeniu tej choroby, rozmawialiśmy z Jackiem Grzybowskim, kierownikiem Oddziału Kardiomiopatii Narodowego Instytutu Kardiologii.
- Amyloidoza jest chorobą ogólnoustrojową, która bardzo często atakuje serce pacjentów. Polega na odkładaniu nieprawidłowego białka (amyloid) między komórkami, powodując pogrubienie ścian mięśnia sercowego, co może prowadzić do niewydolności serca z zachowaną frakcją wyrzutową.
- Jest to choroba bardzo rzadka, Rozpoznano ją u ok. 50 pacjentów w Polsce, ale możliwe, że ta liczba jest dużo większa. Jej pierwszymi objawami są dolegliwości sercowe i ograniczenie możliwości wysiłku fizycznego.
- Choroba jest bardzo uciążliwa dla pacjentów, dlatego zachodzi konieczność leczenia zarówno objawowego jak i przyczynowego.
- W Europie zarejestrowany jest jeden lek na amyloidozę – tafamidis, który hamuje rozwój choroby na wczesnym etapie, utrudniając powstawanie cząsteczek amyloid. Terapia nie jest wciąż refundowana przez NFZ, dlatego pacjenci muszą liczyć na producentów leku.
- Profesor Grzybowski podkreśla, że trzeba zwiększać świadomość istnienia amyloidozy również wśród lekarzy, którzy często nie mieli styczności z tą chorobą.
