Ilu pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi i ostrą białaczką szpikową kwalifikuje się do przeszczepu? Czy ta metoda jest bezpieczna?
Przeszczep szpiku jest alternatywą w leczeniu zespołów mielodysplastycznych i ostrej białaczki szpikowej. Niestety, niewielki odsetek chorych może skorzystać z tej metody. Zazwyczaj korzysta z niej poniżej 30 procent pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi oraz około połowy chorych na ostrą białaczkę szpikową. Przeszczep szpiku od dawcy rodzinnego lub dawcy niespokrewnionego jest agresywną metodą leczenia, ale jako jedyna stwarza szansę na wyleczenie tej choroby. Może być ona jednak dedykowana jedynie grupie chorych w młodszym wieku, którzy są w dobrym stanie zdrowia. Na zespoły mielodysplastyczne i ostrą białaczkę szpikową cierpią przede wszystkim osoby starsze, których średnia wieku wynosi 65-70 lat. W związku z tym istotny odsetek chorych z racji wieku i chorób współtowarzyszących nie będzie się do tej opcji terapeutycznej kwalifikować.
Co dzieje się z chorymi, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu?
Chorzy, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu szpiku są kandydatami do innych, mniej intensywnych opcji leczenia. W zespołach mielodysplastycznych wybór optymalnej terapii zależy od grupy ryzyka. W MDS mniejszego ryzyka mamy do wyboru leczenie za pomocą leków stymulujących erytropoezę, immunomodulujących takich jak: lenalidomid w zespole del5q-. Możemy skorzystać także z leczenia wspomagającego za pomocą przetoczeń preparatów krwi. Natomiast w MDS wyższego ryzyka, czyli takich, które charakteryzuje wyższe ryzyko transformacji i przejścia do ostrej białaczki szpikowej, możemy pacjentów leczyć lekami hipometylującymi takimi jak: azacytydyna czy decytabina.
Dlaczego u pacjentów z MDS i AML wykonuje się przetoczenia krwi? Jakim ryzykiem są one obarczone?
W zespołach mielodysplastycznych i ostrej białaczce szpikowej często obserwuje się objawy tzw. nieefektywnej hematopoezy, czyli niewystarczającej produkcji krwinek czerwonych czy białych. Manifestuje się to obniżeniem wartości krwinek w morfologii krwi obwodowej. Leczenie przez przetoczenia krwi oraz inne preparaty takie jak,przetoczenia płytek, są metodami leczenia wspomagającego, które pozwalają choremu uzyskać optymalne wartości krwi w okresie przejściowym, do momentu, gdy inna forma leczenie zadziała. Przetoczenia krwi, prócz tego, że są metodą leczenia, są również obarczone ryzykiem istotnych powikłań. Należy do nich m.in. ryzyko immunizacji pacjenta, ryzyko transmisji zakażeń wirusowych jak WZW B, C czy HIV. Powtarzające się wieloletnie przetoczenia wiążą się z kumulacją żelaza i stanem jego przeładowania w ustroju, które negatywnie odbija się na funkcji wielu narządów.
Jak w Europie leczy się zespoły mielodysplastyczne oraz ostrą białaczkę szpikową? Czy w Polsce obowiązują te same standardy? Czy jednak odstajemy od nich?
Standardy leczenia zespołów mielodysplastycznych zostały opublikowane przez „European Leukemia Net”. Zgodnie z tymi wytycznymi chorzy z rozpoznanym zespołem dysplastycznym niższego ryzyka mogą być leczeni zarówno erytropoetyną lub lekami immunomodulującymi. Z kolei, jeśli rozpozna się u nich zespół del 5q- lub stan pacjenta jest bardzo zły, to należy zastosować leczenie wspomagające. Chorzy z zespołem mielodysplastycznym wyższego ryzyka powinni być kwalifikowani do przeszczepu szpiku. Oczywiście jeśli spełniają ku temu kryteria lub są leczeni lekami demetylującymi. Rekomendowanym lekiem o najwyższym poziomie referencyjności jest azacytydyna. W przypadku ostrej białaczki szpikowej zasady są bardzo podobne. Chorzy z dobrym, ogólnym stanem zdrowia powinni być leczeni za pomocą intensywnej terapii i kwalifikowani do przeszczepu szpiku. Pacjenci, w przypadku przeciwwskazań do transplantacji, braku kwalifikacji do intensywnej terapii wynikającej z gorszego stanu ogólnego pacjenta, wieku czy obciążenia istotnymi dodatkowymi chorobami, powinni być leczeni farmaceutykami z wyboru, takimi jak: leki hipometylujące, azacytydyna lub decytabina. W Polsce leczenie zespołów mielodysplastycznych nie odstaje od rekomendacji europejskich. Natomiast leczenie ostrej białaczki szpikowej u chorych powyżej 60, 65 roku życia nie nadąża za tymi standardami. Leki hipometylujące, azacytydyna są refundowane jedynie w grupie chorych, którzy mają do 30 procent blastów, czyli mniej zaawansowaną chorobę. Natomiast chorzy z odsetkiem blastów w szpiku powyżej 30 procent nadal nie mają dostępu do leczenia. Chociaż wyniki opublikowanych badań jednoznacznie wskazują, że chorzy odnoszą korzyść w postaci wydłużenia całkowitego przeżycia i poprawie jakości życia. Należy podkreślić, że szczególną korzyść z tych opcji terapeutycznych odnoszą chorzy z grupy niekorzystnego ryzyka, czyli pacjenci ze złym kariotypem czy z białaczką z cechami zależnymi od mielodysplazji, którzy przy wykorzystaniu standardowych dostępnych opcji leczniczych, mają szczególnie krótki czas przeżycia, bo do około. 6 miesięcy.
Artykuł powstał w ramach kampanii „Wczesna diagnostyka nowotworów krwi”, której partnerem jest Celgene Sp. z o.o.
