Ile osób zapada rocznie w Polsce na szpiczaka plazmocytowego i jak się go diagnozuje?
Zgodnie z danymi rejestrowymi w Polsce na szpiczaka plazmocytowego zapada rocznie 1600 nowych pacjentów. Diagnoza jest wykonywana przede wszystkim w ośrodkach hematologicznych. Warto podkreślić, że podejrzenie może wskazać lekarz rodzinny. Rozpoznanie stawiane jest w zasadzie na podstawie dwóch najważniejszych wyników. Pierwszy wynik to obecność białka monoklonalnego, czyli białka wydzielanego przez nieprawidłowe plazmocyty. Drugi to dowiedzenie, że są te nieprawidłowe plazmocyty i konieczne jest do tego badanie szpiku.
Jakie są standardy terapeutyczne w leczeniu szpiczaka plazmocytowego na świecie, a jak wygląda sytuacja pacjentów w Polsce?
W Polsce leczenie w pierwszej linii jest zgodne ze standardami międzynarodowymi. Dostępne są wszystkie leki, które są proponowane w standardzie terapeutycznym dla osób młodszych, czyli chorych poniżej 70 roku życia. Dla nich oferowane jest autologiczne przeszczepienie szpiku. Osobom starszym nie możemy tego zaoferować. Problem się zaczyna w momencie nawrotu. Pierwszy nawrót to jest leczenie lekiem immunomodelującym i sterydem, lub też powtórzenie skutecznego schematu leczenia pierwszej linii terapeutycznej. Można powiedzieć, że jest to zgodne ze standardami, nowe leki, które w ostatnich latach zostały zarejestrowane, dodane do schematu terapeutycznego (lenalidomid, deksametazon) znacznie zwiększyły skuteczność leczenia. Problem zaczyna się w momencie drugiego nawrotu. Tutaj nie mamy nowoczesnych leków. Próbujemy podawać schematy, które mogą z innej strony trafić na wrażliwe komórki szpiczaka. Natomiast szansa leczenia kolejnych nawrotów w Polsce jest ograniczone. Od 2013 roku zarejestrowanych zostało sześć nowych leków w UE, czyli również one są zarejestrowane w Polsce. Niestety, żaden z nich nie jest finansowany a tym samym dostępny dla polskich pacjentów.
Co możemy zaproponować naszym pacjentom, u których wykorzystane zostały wszystkie dostępne metody terapeutyczne?
Hematolog, który leczy chorych na szpiczaka plazmocytowego musi znaleźć możliwość połączenia różnych leków. Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego to najczęściej politerapia, czyli kilka różnych leków o różnych mechanizmach działania. Jeden z leków to zawsze steryd, ponieważ komórki szpiczakowe są wrażliwe na działanie sterydów. Drugi z leków to często lek immunomodelujący lub inhibitor proteasomu. Jeśli wykorzystaliśmy opcję starszej generacji leków, próbujemy zmieniać na nowszą generację leków. I w końcu pojawia się trzeci partner, który najczęściej jest lekiem nowoczesnym, jednym z zarejestrowanych. Co możemy praktycznie w Polsce zrobić? Możemy zaproponować pacjentowi najwyżej udział w badaniu klinicznym. To jest bardzo ważne. Ale wiemy, że badania kliniczne to nie jest rozwiązanie systemowe, bo ośrodki rekrutują w momencie kiedy badanie jest aktywne, później nie mogą zaoferować takiej opcji. Również warto pamiętać, że udział w badaniach klinicznych jest tylko dla wybranej grupy pacjentów, tych mniej obciążonych czynnikami ryzyka czy też innymi chorobami towarzyszącymi. Sytuacja jest więc bardzo trudna. Staramy się powtarzać albo wcześniejsze leczenie lub próbować wracać do starszych, skutecznych metod leczenia, czyli chemioterapeutyki plus nowsze leki. Ale, pamiętajmy, że wszystkie badania dowiodły, że nowoczesne leki są zdecydowanie znacznie skuteczniejsze niż chemioterapia w tej chorobie.
W wachlarzu terapeutycznym pojawiają się kolejne cząsteczki. Które z nich mogłyby być najszybciej wykorzystane w terapii polskich pacjentów biorąc pod uwagę procedury administracyjne?
Procedury administracyjne związane są ze zgłoszeniem programu lekowego przez firmę farmaceutyczną. Wiem, że obecnie są złożone trzy programy lekowe w Polsce. Jest to lek: pomalidomid, czyli nowy lek immunomodelujący, karfilzomib, czyli nowy inhibitor proteasomu, i trzebi lek to nowa grupa leków – nowe ciało przeciwmonoklonalne – daratumumab. Zatem możliwości są w ramach tych trzech leków. Trzy leki z sześciu zrejestrowanych w Polsce są obecnie rozpatrywane przez Ministerstwo Zdrowia. Najbardziej zaawansowana jest procedura dotycząca pomalidomidu. Ale liczymy, że te trzy leki będą dostępne dla pacjentów. Miejmy nadzieję, że w najbliższej przyszłości.
Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej "Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego" prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl
