Panie Profesorze, proszę o przybliżenie rzadkiego wyzwania klinicznego jakim jest rak rdzeniasty tarczycy. Czy znamy przyczyny występowania tego nowotworu? Jakie są rokowania pacjentów z tym wskazaniem?

Słowo „rak” swoim znaczeniem obejmuje bardzo liczną grupę chorób. Również w przypadku konkretnego narządu, na przykład raka tarczycy, mamy do czynienia z grupą chorych, którzy mają bardzo różne nowotwory. Jednym z nich jest właśnie rak rdzeniasty tarczycy. To nowotwór ze wszech miar wyjątkowy. Komórki C, z którego jest zbudowany, dołączają się do tarczycy już w życiu płodowym. Produkują one hormon – kalcytoninę. Z lekarskiego punktu widzenia ten nowotwór jest nowotworem neuroendokrynnym o zupełnie innej biologii, niż pozostałe raki tarczycy. Z uwagi na to, że ma zupełnie inną biologię, leczenie i rokowanie też jest inne. W przypadku choroby wcześnie wykrytej i skutecznie leczonej chirurgicznie rokowanie jest bardzo dobre. Im wyższy stopień zaawansowania, tym rokowanie jest gorsze. U pacjentów, u których pojawiają się odległe przerzuty przeżycie nie przekracza 10 lat na poziomie 25 proc. Naszą rolą jest, by pacjenta jak najwcześniej zdiagnozować i jak najskuteczniej leczyć.

Terapie często posiadają rejestrację do stosowania zarówno w pierwszej jak i kolejnych liniach leczenia. Na którym etapie wdrożenie celowanego leczenia w Pana opinii przyniosłoby największą korzyść pacjentom?

W tej ocenie kierujemy się uznanym standardem postępowania. Jego ostatnia aktualizacja pojawiła się w 2022 roku. Celowane leczenie jest takim, w którym zidentyfikowany jest cel molekularny. Wiemy, która molekuła odpowiada za rozwój nowotworu złośliwego, więc stosujemy ją do tego, by spowolnić ten rozwój i przedłużyć życie pacjenta. W przypadku raka rdzeniastego ten obszar jest dosyć dobrze poznany. Nowotwory te w dużej części są dziedziczne, a protoonkogenem odpowiedzialnym jest RET. Kilkanaście lat temu powstały pierwsze leki mające zdolność zahamowania efektu tej mutacji, czyli zmutowanej kinazy, która wywołuje częstsze podziały. Pacjenta należy włączyć do leczenia w odpowiednim momencie. Jeżeli uda się usunąć nowotwór chirurgicznie, to pacjent jest wyleczony. Nie zawsze to się udaje. Jeśli mamy do czynienia z nowotworem rozsianym czy takim, który nie kwalifikuje się do leczenia chirurgicznego, to w tej chorobie nie mamy skutecznej innej linii leczenia, takiej jak radioterapia czy chemioterapia. Potrzebujemy leku, który będzie działał w tym konkretnie nowotworze. Takie leki już mamy. To inhibitory kinaz. Jest program lekowy, który umożliwia finansowanie tego leczenia. Inhibitory te mają jedną wadę: przy dłuższym leczeniu może się pojawić oporność. Potrzebujemy więc drugiej linii leczenia, czyli leku o innym mechanizmie działania, który przełamie oporność i będzie równie lub bardziej skuteczny.

Czy w przypadku raka rdzeniastego z wykazaną mutacją istnieje kliniczne uzasadnienie do odraczania wdrażania terapii celowanej w późniejszych liniach?

Lekiem dostępnym w programie jest wandetanib. Stosujemy go już od kilku lat i musi pojawić się na niego oporność. To kwestia czasu, nie jest on lekiem, który będzie stale skuteczny. Pojawiają się leki o udokumentowanej skuteczności w drugiej linii leczenia. Takim lekiem jest selperkatynib, który znajduje się w fazie oceny i kwalifikacji do refundacji. Pacjentów leczonych wandetanibem mamy w programie od około dwóch lat. Wcześniej leczyliśmy ich tą substancją w ramach ratunkowego dostępu do terapii lekowej albo badań klinicznych. Zaczyna się już u nich pojawiać oporność. Bardzo potrzebujemy leku, który mógłby być użyty, aby tę oporność pokonać.

Ilu pacjentów w skali roku mogłoby odnieść korzyść z dostępu do takiej terapii?

Uważa się, że w Polsce diagnozuje się około 100-150 raków rdzeniastych tarczycy. Prawdopodobnie około 10-15 proc. może w przyszłości wymagać leczenia zaawansowanego. Rocznie będzie więc tych pacjentów około 20-30. Pamiętajmy, że liczba chorych oczekujących na tę terapię kumulowała się przez lata. Być może w pierwszym okresie po wprowadzeniu leku ta grupa będzie większa, ale nie sądzę, by rocznie przekroczyła ona 50 pacjentów. Nie jest więc ich bardzo dużo, a ta terapia to dla nich naprawdę game changer.

Dziękuję za rozmowę.