Program lekowy w SMA modelowy w leczeniu chorób rzadkich

O drodze do stworzenia modelowego programu leczenia w chorobach rzadkich rozmawiamy z prof. Marcinem Czechem, prezesem elektem Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.
Medexpress 2020-12-07 09:25

Program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce jest wyjątkowy nawet na skalę europejską, ponieważ zakłada, że zostaną do niego włączeni wszyscy pacjenci. Jak udało się stworzyć taki program?

Rzeczywiście, nie w założeniach, ale w realnym świecie włączymy pacjentów ze wszystkimi typami SMA od typu pierwszego do czwartego. Dostęp ten w Polsce jest bardzo szeroki. Oczywiście, kiedy podejmowaliśmy decyzję o tym, czy ograniczyć tę populację, toczyliśmy rozmowy i konsultacje z ekspertami. Patrzyliśmy na decyzje innych państw. W wielu z nich ta populacja była zwykle ograniczona do pierwszego typu SMA. My wyszliśmy z założenia, że istnieją wystarczająco silne dowody, choć w badaniach klinicznych dotyczących innych typów choroby one nie były tak jednoznaczne, że nastąpi poprawa stanu klinicznego u tych pacjentów. W związku z tym wykorzystując instrumenty dzielenia ryzyka, czyli takie zabezpieczenie płatnika publicznego, które w jakiś sposób ograniczałoby budżet przeznaczony na SMA w pierwszym i drugim roku (bo przypominam, że te decyzje podejmowane są na dwa lata), zdecydowaliśmy się na całą populację. I teraz mamy potwierdzenie tego, co założyliśmy z dużym prawdopodobieństwem - są już pierwsze publikacje płynące z realnej praktyki klinicznej, pochodzące z Niemiec i Włoch. Mam nadzieję, że Polska w niedługim czasie będzie mogła pochwalić się swoimi sukcesami w tej dziedzinie, a my będziemy mieli jeszcze większą grupę chorych, którą możemy przeanalizować, i o której możemy powiedzieć, że dla wszystkich pacjentów niezależnie od typu SMA leczenie to jest bardzo skuteczne i widzimy nie tylko zahamowanie choroby, ale wprost powrót funkcji motorycznych. Proszę pamiętać o tym, że ci pacjenci i ich rodziny chcą być pełnoprawnymi członkami społeczeństwa, chcą pracować i być aktywnymi, w mniejszym stopniu zajmować się opieką, a w większym np. własnym rozwojem. I my to umożliwiliśmy naszą decyzją.

Szacowano, że pacjentów chorych na SMA w Polsce jest około 700. Teraz wiemy, że jest ich około 1000. Z czego to może wynikać, że kiedy pojawia się program lekowy, wzrasta liczba pacjentów?

To zjawisko występuje często, kiedy pojawia się nowy typ terapii, szczególnie skutecznej i z której pacjenci mogą skorzystać. Mamy, mówiąc epidemiologicznie, nieoszacowaną liczbę tych chorych. Tak naprawdę ten 30-proc. błąd nie jest duży. W innych jednostkach chorobowych potrafimy populację niedoszacować, rzadziej przeszacować, w większym stopniu. Nie mieliśmy żadnych podstaw, aby wiedzieć (nie mieliśmy badań przesiewowych), jaki w polskim społeczeństwie ma ono genotyp czy ilu rzeczywiście takich pacjentów może być. Ale eksperci szacowali, że ta populacja może sięgnąć właśnie tysiąca. W tej chwili, co cieszy, mamy dwie trzecie tych osób rozpoznanych i leczonych. A jeszcze skrining noworodkowy spowoduje, że zapadalność na tę chorobę, którą będziemy w stanie wychwycić, to będzie 50-60 pacjentów rocznie, dodając do puli. Proszę pamiętać, że objęliśmy opieką tych chorych, dla których nie było do tej pory opcji terapeutycznej, nie było też takiej opcji terapeutycznej przez jakiś czas w Polsce. W związku z czym teraz niejako nadrabiamy zaległości. Potem będzie tylko dodawanie nowych pacjentów.

Czy aktualny program leczenia SMA mógłby posłużyć jako modelowy program leczenia w innych chorobach rzadkich?

Bardzo bym chciał, żeby tak było. Rzeczywiście, dzięki znakomitej współpracy ekspertów, decydentów, płatnika, organizacji pacjenckich, ośrodków, diagnostów, wszystkich, którzy biorą udział w tym procesie, udało się taki modelowy program stworzyć, wdrożyć i realizować. W tej chwili stoimy u progu ogłoszenia Narodowego Programu dla Chorób Rzadkich, w którym są bardzo dobre zapisy. Sam miałem przyjemność uczestniczyć w pracy podgrupy zajmującej się aspektami chorób rzadkich. I to jest naprawdę bardzo dobry dokument. Czekamy tylko na zapalenie zielonego światła – zgodę ministra Gadomskiego. I mam nadzieję, że Polska dołączy do grupy krajów, prawie wszystkich w UE, które takie plany posiadają. Wówczas, w ramach koordynowanej opieki zdrowotnej ten program może posłużyć jako benchmark dla innych chorób rzadkich. I pacjenci cierpiący na te choroby mają to szczęście, że mają leczenie farmakologiczne skuteczne i bezpieczne, po które mogą sięgnąć.

PDF

Zobacz także