Projekt Narodowego Planu na rzecz Chorób Rzadkich jest w Komitecie Stałym Rady Ministrów. Jak tylko zostanie przyjęty przez Komitet, wówczas – w formie uchwały - trafi na posiedzenie rządu – zapewniał w poniedziałek pełnomocnik ministra zdrowia ds. wdrażania Narodowego Planu na rzecz Chorób Rzadkich Zbigniew Król.
Według Króla przyjęcie dokumentu przez rząd jest kwestią „najbliższych dni, tygodni”. Wydaje się jednak, że bardziej tygodni. Uczestnicy konferencji „Choroby rzadkie - diagnostyka i leki dedykowane ich terapii. Wyzwania dla Polski 2020” ocenili, że choć rząd powinien działać szybko – na Plan na rzecz Chorób Rzadkich pacjenci czekają od lutego 2011 roku, gdy po raz pierwszy jego uchwalenie obiecała publicznie ówczesna minister zdrowia Ewa Kopacz – nadmierny pośpiech mógłby być złym doradcą: większość zgromadzonych uznała, że rząd powinien wywiązać się z zadania do końca marca 2020 roku.
Plan zakłada zarówno zmiany w podejściu do refundacji leków jak i – przede wszystkim - pełną integrację opieki międzysektorowej. Opieka medyczna nad pacjentami będzie świadczona w centrach referencyjnych. Ich zadaniem będzie m.in. tworzenie planów postępowania, rozpoznanie konkretnych etapów terapii lub opieki. Powstaną też rejestry chorób rzadkich.
Integracja międzysektorowa ma sprawić, że bardziej efektywnie będzie wkraczać pomoc społeczna. Większość chorób rzadkich jest diagnozowana w dzieciństwie, chodzi więc zarówno o zapewnienie socjalnego wsparcia dla całej rodziny dotkniętej taką chorobą, jak i dostosowanie edukacji, by chorzy mogli korzystać z ról społecznych. By, na przykład, mimo swoich ograniczeń, mogli być uczniami – przynajmniej częściowo realizującymi obowiązek szkolny w grupie rówieśników, w dostosowanych placówkach, by mieli perspektywy zdobycia zawodu, jeśli to jest możliwe.
Jednym z kluczowych obszarów, wymagających zmiany, jest dostęp do leków. - Leki na choroby rzadkie powinny być dopuszczane do refundacji na innych zasadach - stwierdził Król, stwierdzając jednocześnie, że nie jest zwolennikiem wydzielania odrębnego funduszu na refundację leków na choroby rzadkie. - Przy okazji pracy nad Narodowym Planem przyjęliśmy inną perspektywę, że każdy lek który działa, powinien być pacjentowi udostępniony. Do ministra zdrowia dochodzą na bieżąco informacje o efektywności danych leków dla wybranych grup chorych – przekonywał.
- Poziom refundacji leków sierocych w Polsce jest najniższy w Unii Europejskiej. Polskie regulacje prawne z obszaru ochrony zdrowia nadal nie dostrzegają istnienia chorób rzadkich i leków sierocych – przypominał Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum Orphan, podkreślając że niezbędne jest wprowadzenie odrębnych kryteriów oceny leków w obszarze chorób rzadkich oraz nowelizacja ustawy refundacyjnej, zakładająca ograniczenie stosowania kryterium QUALY przy ocenie HTA i w postępowaniach refundacyjnych dotyczących leków dedykowanych chorobom rzadkim.
Z kolei Jakub Gierczyński z Uczelni Łazarskiego przekonywał, że pod względem dostępu do leków na choroby rzadkie w Polsce nie jest dobrze, ale nie jest też najgorzej. - Na 337 leków sierocych i leków stosowanych w chorobach rzadkich zarejestrowanych w Unii Europejskiej w Polsce refundowanych jest 116 leków, co stanowi 34 proc. – tłumaczył. Jednak, jak wskazywali eksperci, te dane nie do końca oddają problem, bo duża część z owych 116 leków dotyczy chorób onkologicznych – a onkologia, nawet w chorobach rzadkich, rządzi się swoimi prawami.
Dlaczego leki na choroby rzadkie są takie drogie? Marek Macyszyn z Komitetu Farmaceutycznego Amerykańskiej Izby Handlowej w Polsce przypominał, że wprowadzenie nowego leku na rynek to ok. 10-15 lat badań i koszt wynoszący 2-2,5 mld zł. - Tylko ok. 12 proc. badań klinicznych kończy się pomyślnie refundacją leku - podkreślał. Te dane dotyczą leków w ogóle. W chorobach rzadkich wynalezienie leku jest jeszcze trudniejsze: w przypadkach lwiej części chorób w ogóle nie znamy ich przyczyn. Dodatkowym problemem są nieliczne grupy pacjentów, trudno ich nawet zidentyfikować i zrekrutować do badań. - Obecny system oceny leków jest nieadekwatny do leków na choroby rzadkie. Próg efektywności kosztowej trzeba znieść lub zmienić. Trzeba wprowadzić inne sposoby oceny wartości terapii – przekonywał.
