Debata Medexpressu Przewlekła białaczka limfocytowa: problem powstaje, kiedy pojawia się oporność na leczenie

Fot. MedExpress TV
Kolejna debata Medexpressu poświęcona jest sytuacji pacjentów chorujących na przewlekłą białaczkę limfocytową.
Iwona Schymalla 2017-12-14 08:48

W debacie udział wzięli:

Edyta Matusik, naczelnik Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia

Prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy ds. hematologii

Beata Ambroziewicz, wiceprezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych

Dzisiejsza debata poświęcona jest wąskiej grupie pacjentów. Jak wielu Polaków choruje na przewlekłą białaczkę limfocytową?

Prof. Wiesław Jędrzejczak: Z naszego punktu widzenia to akurat najczęstsza choroba. Jednak jeśli porównać tych chorych do pacjentów kardiologicznych, to jest ich niewielu. Jednak wśród tych kilkunastu tysięcy zaopiekowanych przez nas liczba chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową jest znacząca. Myślę, że w Polsce z tą chorobą żyje około 10 tysięcy ludzi. Ich sytuacja jest bardzo zróżnicowana, ponieważ jest to bardzo nietypowa choroba. Jest to wprawdzie choroba nowotworowa, ale wynikająca nie z nadprodukcji komórek, ale z niedoumierania komórek. Inaczej mówiąc, jest to choroba z akumulacji starych komórek, które pojedynczo nie są specjalnie groźne, co odróżnia je od komórek ostrej białaczki. I tak długo, jak jest ich stosunkowo niewiele, nie stanowią dla organizmu problemu. Natomiast, kiedy organizm zostaje obciążony bardzo dużą ilością komórek „emerytów”, wtedy zaczynają się problemy, bo one muszą wszystkie być wykarmione, co odbywa się kosztem zdrowych komórek. Choroba jest stosunkowo prosta do zdiagnozowania, dlatego, że takim podstawowym badaniem jest morfologia krwi i stwierdzenie, że jest więcej niż 5 tysięcy limfocytów. Jeśli się to stwierdzi, a nie ma innych zaburzeń towarzyszących we krwi obwodowej, to na 90 procent jest to przewlekła białaczka limfocytowa. Pozostałe 10 procent stanowią choroby podobne do białaczki limfocytowej. W tej chorobie bardziej swoiste jest badanie cystometrii przepływowej, dzięki któremu można stwierdzić, że rzeczywiście są to komórki tej białaczki. Wówczas w wielu wypadkach kolejnym postępowaniem jest obserwacja. To dlatego, że nie udowodniono, by rozpoczynanie leczenia we wczesnym stadium tej choroby dawało pacjentowi jakiekolwiek korzyści.

Rzeczywiście jest pewna grupa pacjentów, u której nie rozpoczynamy leczenia.

Prof. Wiesław Jędrzejczak: 1/3 pacjentów chorych na białaczkę limfocytową nigdy nie będzie wymagała tego leczenia i nie umrze na tę chorobę.

Kiedy zatem trzeba rozpocząć leczenie?

Prof. Wiesław Jędrzejczak: Jeżeli podejmujemy decyzję o obserwacji, jest to z reguły czterokrotna w ciągu roku (raz na kwartał) wizyta u lekarza hematologa. Wtedy powtarzana jest morfologia oraz robione badanie stwierdzające czy pojawiają się określone objawy. Takim objawem przesądzającym o rozpoczęciu leczenia jest podwojenie się liczby nieprawidłowych komórek w okresie krótszym niż pół roku, kiedy przekroczą znaczącą liczbę 100 tysięcy. Drugi objaw to pojawienie się niedoboru prawidłowych komórek tj. sytuacja, kiedy komórek nieprawidłowych jest tak dużo, że stłumią one prawidłowe, i które spowodują albo reakcje autoimmunizacyjne, które są częste w tej chorobie, albo powiększenie śledziony.

Dużo dobrego wydarzyło się, jeśli chodzi o leczenie pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową. Podjęli Państwo w Ministerstwie Zdrowia decyzję o refundacji leku imbruvica. Dlaczego taką decyzję podjęto i jaka grupa pacjentów zostanie tą opieką objęta?

Edyta Matusik: Jest to kolejna decyzja refundacyjna, w której obejmujemy leczeniem pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową. Preparat imbruvica wszedł do refundacji 1 września br. I rzeczywiście mamy tu ograniczoną populację pacjentów nim objętych. Ale wydaje się, że jest to taka grupa, która uzyska najlepszy efekt leczenia. Są to pacjenci z obecnością delecji 17p i/lub mutacji w genie TP53. Ale muszę tu wspomnieć, że wcześniej również został wprowadzony program dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową z obinutuzumabem, do którego kwalifikowani są pacjenci z rozpoznaniem przewlekłej białaczki limfocytowej CD20+.

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych od początku skupiała się na tych grupach pacjentów, którzy chorują hematoonkologicznie, ponieważ grupy te nie mają swojej reprezentacji. Jak z Państwa perspektywy wygląda dostęp do leczenia?

Beata Ambroziewicz: Tak. Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych od swojego powstania postawiła sobie za cel opiekę nad pacjentami hematoonkologicznymi. Mocny nacisk położyła też na promowanie standardów oraz wsparcie pacjentów i ich bliskich. Obecnie widzimy duży postęp w dostępności do leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej i dlatego w imieniu środowiska tych pacjentów dziękuję, że grupa ta została zaopiekowana. W ogóle widzimy postęp w hematoonkologii i to, że Ministerstwo Zdrowia dostrzega tę grupę pacjentów. Przez wiele lat pokutowało przeświadczenie, że choroby hematoonkologiczne są przewlekłe, a chorzy żyją przez kolejne lata pod obserwacją, dlatego ważne jest, aby zwrócić uwagę na pacjentów, którzy nabierają oporność i mają nawrotową chorobę. Są to najczęściej właśnie wąskie grupy pacjentów wymagający kolejnych linii leczenia. W tej chwili czekamy na taką kolejną linię, która zagwarantuje kontynuację terapii pacjentom, którzy nabędą oporność.

Jak wygląda dostęp do innowacyjnych terapii, jeśli chodzi o kolejne linie leczenia?

Prof. Wiesław Jędrzejczak: Pierwsza linia na ogół sprowadza się do podania skojarzenia albo FCR. Są to trzy leki, gdzie R oznacza rytuksymab tj. przeciwciało monoklonalne. Prócz tego są dwa cytostatyki fludarabina i cyklofosfamid. Drugą możliwością jest skojarzenie rytuksymabu z lekiem, bendamustyną. To wszystko jest refundowane. Natomiast problem powstaje, kiedy pojawi się oporność na leczenie.

Jak często to się dzieje?

Prof. Wiesław Jędrzejczak: To dzieje się w zasadzie u każdego chorego na przewlekłą białaczkę limfocytową. Pytanie tylko kiedy. Chcielibyśmy, by stało się to jak najpóźniej. W ogóle nawrót choroby po leczeniu pierwotnym jest nawrotem późnym i z reguły reaguje ponownie na to wcześniejsze leczenie. Więc można powtórzyć terapię. Natomiast jest taka populacja chorych, gdzie ten nawrót jest wczesny i gdzie pojawiają się dodatkowe zburzenia wykrywane badaniem tzw. cytogenetycznym, gdzie oglądamy chromosomy i stwierdzamy delecję właśnie chromosomu siedemnastego. To jest sytuacja białaczki, która w tej podgrupie chorych jest najgorzej rokującą. I dlatego, że to była najgorzej pozycjonowana grupa chorych w całym systemie, pokrzywdzona przez los, bo choroba ta nie zależy od zachowania osoby dotkniętej nią, tak bardzo zależało na tym programie z ibrutinibem. Ibrutinib jest inhibitorem enzymu, który nazywa się kinazą Brutona. To enzym odgrywający rolę w dojrzewaniu limfocytów B. Podobnie zresztą idelalisib, który atakuje jeszcze inny enzym, czy wenetoklaks, który z kolei atakuje jeden z onkogenów. Każdy z nich jest lekiem celowanym przeciwko określonej cząsteczce, która odgrywa kluczową rolę dla rozwoju komórek białaczkowych.

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych prowadzi szerokie działania edukacyjne. Pacjenci już wiedzą o tych nowych terapiach i mają pełną świadomość o ich działaniu. Dlatego trudno zaakceptować pacjentowi, że w kolejnej linii leczenia, jak na razie, nie ma refundacji, i że nie może być on nową cząsteczką leczony.

Beata Ambroziewicz: To oczywiście najtrudniejsza dla nas sytuacja, bo spotykamy się z tymi pacjentami i ich rodzinami. Oni zwracają się do nas z tym problemem. Staramy się wtedy znaleźć wspólne rozwiązanie we współpracy z lekarzami. Wiadomo, że to są osobiste dramaty, dlatego staramy się pomagać indywidualnie, ale też walczyć o rozwiązania systemowe pozwalające pomóc wszystkim, którzy mogą znaleźć się w takiej sytuacji. Zwracamy też uwagę na kompleksowe zaopiekowanie się pacjentami. To są osoby właśnie przewlekle chore, dla których ważne jest wparcie psychoonkologiczne i żywieniowe czy wsparcie ze strony innych pacjentów. Stąd też nasz pomysł o grupie wsparcia dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową, który udało nam się zrealizować. Spotykamy się co jakiś czas i wymieniamy doświadczeniami, również z obecnym Panem Profesorem. To bardzo ważna inicjatywa. Przygotowujemy także różnego rodzaju materiały edukacyjne, które trafiają do klinik i pacjentów, tak, aby rosła świadomość o wczesnym wykrywaniu, rozpoznaniu i mechanizmie choroby oraz dostępnych opcji leczenia. Wiemy, że pacjent świadomy lepiej współpracuje z lekarzem. Komunikacja między nimi jest bardzo ważna. I na niej też nam zależy.

Liczymy też na wsparcie Ministerstwa Zdrowia w podejmowaniu decyzji dla tych chorych.

Prof. Wiesław Jędrzejczak: Ministerstwo stara się, tylko czynnikiem ograniczającym są finanse.

PDF

Zobacz także