19 listopada w Warszawie rozpocznie się konferencja „Rzadkie choroby i sieroce produkty lecznicze – wyzwania dla Polski”. Jej organizatorem jest Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób rzadkich - ORPHAN.
W Polsce mamy blisko 3 miliony osób, które chorują na choroby rzadkie, ale często słyszymy, że ich potrzeby są marginalizowane – brak jest ośrodków referencyjnych, brak jest właściwego dostępu do leków, niedostępna jest diagnostyka. Czy to było bezpośrednim pretekstem, by spotkać się w gronie ekspertów i przedyskutować te ograniczenia oraz wypracować pewne rekomendacje?
Środowisko pacjentów, w tym organizacja zrzeszająca 37 organizacji pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi zabiega o poprawę systemu opieki zdrowotnej dla tej wąskiej grupy. Bo mówimy o pacjentach chorujących na choroby występujące z rzadką częstotliwością. Jak wielu państwach, tak i w Polsce trwają przygotowania i prace nad zbudowaniem jak najlepszej opieki dla tych pacjentów. Niemniej, u nas idzie to troszeczkę zbyt wolno w porównaniu do pozostałej części państw UE. Polska nie doczekała się jeszcze Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, który kompleksowo reguluje, poczynając od diagnostyki, a kończąc na kwestiach edukacyjnych, zagadnienia związane z chorobami rzadkimi. Przyczyną braku takiego planu jest zapewne obawa przed wysoko kosztowymi terapiami lekowymi. Dlatego chcemy zdjąć to zaczarowane odium z leków przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich tak, aby zgodnie z zaleceniem wydanym w roku 2009 przez UE, poprawić dostęp do terapii, w tym lekowych. Zaznaczę, że tylko 3 procent chorób rzadkich ma wynalezioną jakąkolwiek opcję lekową.
Czy jest to kwestia zmiany mentalności? Czy jednak są to pewne obciążenia dla systemu - rozszerzenie procesu refundacyjnego na leki sieroce?
Myślę, że nie jest to kwestia mentalności i trudno by było znaleźć osobę, która nie przyznałaby racji, że te osoby powinniśmy leczyć. Uważam, że jest to kwestia tylko rozwiązań systemowych, do których różne państwa w różny sposób podchodzą, w zależności od możliwości finansowych i strukturalnych. Dla przykładu, w państwach z grupy bogatszej UE jak Francja, Niemcy, system opieki nad chorobami rzadkimi jest bardzo zaawansowany, są też państwa, jak Bułgaria, z dużo mniejszymi zasobami, ale starają się i mają swój plan i narodowe agencje, ale też jest Szwecja, która nie ma planu krajowego, ale ma landowe.
Poznaliśmy niedawno założenia dokumentu Polityka Lekowa Państwa, który reguluje system refundacji. Czy uważa Pan, że powinien być on zmodyfikowany, bo jednak brakuje w nim systemowych rozwiązań dotyczących refundacji leków sierocych?
Dokument o charakterze politycznym, określający wolę i kierunki jakim jest polityka lekowa, dokonał już pewnej zapowiedzi w zakresie terapii dla chorób rzadkich, proponując odstąpienie od stosowania kryterium kosztowego w oparciu o wskaźnik QALY. Nadmienię, że w UE już dawno przeważająca liczba państw odeszła od stosowania tego współczynnika. Posługują się nim pomocniczo. Natomiast jako kryterium obligatoryjne istnieje tylko w dwóch państwach: Polsce i Wielkiej Brytanii, gdzie iloczyn PKB jest odpowiednio dopasowany. W WB jest to sześciokrotność PKB, ale pamiętajmy, że PKB w WB jest dużo wyższe niż w Polsce. U nas proponowałbym jednak rozważenie całkowitego odstąpienia i posiłkowania się innymi kryteriami oceny, o której z resztą polityka lekowa mówi.
Kto przyjedzie i będzie brał udział w dyskusjach? Czy będą goście zagraniczni?
Tak. Poczynając od gości zagranicznych, mamy przedstawiciela DG Sanco tj. europejska dyrekcja generalna z obszaru zdrowia, pana Antoniego Montserrat. On podzieli się z nami tą atmosferą, która towarzyszyła Europie od początku w poprawie traktowania rzadkich chorób, upowszechnianiu dostępu do leków i budowaniu planów narodowych. Ta wiedza na pewno będzie nam przydatna, bo musimy posiąść tę perspektywę, która jest bezwzględnie konieczna, żebyśmy z tym poszli o krok do przodu. Świadomy jestem, że nie zrobimy wszystkiego. Kolejnym gościem będzie pan Francois Houyez, który jest przedstawicielem Eurordis, europejskiej organizacji pacjenckiej zrzeszającej pacjentów z całej Europy. Krajowe Forum ORPHAN ma tam status koalicji narodowej. Pan Houyez jest również przedstawicielem EUnetHTA i dotknie też spraw związanych z nową propozycją UE dotyczącą wspólnej oceny na poziomie klinicznym. Oczekujemy przybycia pana ministra Szumowskiego, zgodnie z zapowiedzią oraz ministra Czecha. Ponadto będzie przedstawiciel z ramienia NFZ oraz prezes AOTMiT – Roman Topór-Mądry. Będą klinicyści, przedstawiciele naszej grupy eksperckiej – Polska dla chorób rzadkich w tym: pani prof. Sykut-Cegielska, prof. Anna Latos-Bieleńska, dr Jakub Gierczyński. Będą przedstawiciele przemysłu farmaceutycznego oraz pacjentów. Oczekujemy, poza samymi wykładami, formuły debaty. Mamy też pewną ciekawostkę – pomiar telemetryczny do zagadnień, które będziemy tam poruszać. Zapraszam zatem 19 listopada do hotelu Novotel Centrum.
Szczegóły konferencji na stronieWWW.OMP-POLSKA.PL
