SMA

Stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych w sprawie terapii genowej

Medexpress

Opublikowano 12 listopada 2021, 09:26

Medexpress

Opublikowano 12 listopada 2021, 09:26

Publikujemy treść oświadczenia:

„W związku z publikacją sprawozdania Komisji Ekonomicznej dotyczącego wyniku negocjacji dla leku Zolgensma w ramach procesu objęcia finansowaniem z Funduszu Medycznego, jako Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wyrażamy nadzieję na pozytywne rozstrzygnięcie toczącego się procesu.
Z wielką satysfakcją obserwujemy, jak z sukcesem program przesiewu noworodków w kierunku SMA obejmuje swoim zasięgiem kolejne województwa. Dzięki temu mamy możliwość leczenia pacjentów z SMA na wczesnym etapie, nawet przed wystąpieniem objawów choroby.
Terapia genowa jest szczególnie potrzebna dla pacjentów zdiagnozowanych w ramach przesiewu. Wczesna diagnostyka w połączeniu z jednorazowym podaniem terapii genowej może dać szanse pacjentom na rozwój podobny do zdrowych rówieśników, zapewniając im i ich rodzinom wysoką jakość życia.
Decyzja o wyborze terapii powinna należeć do lekarza w porozumieniu z rodzicami, aby zapewnić pacjentowi optymalne leczenie. Z tego względu powinien być zapewniony dostęp do wszystkich zarejestrowanych terapii, w tym terapii genowej. Objęcie refundacją terapii genowej da możliwość wyboru przez lekarzy optymalnej metody leczenia.
Ze swojej strony deklarujemy gotowość do współpracy w celu przygotowania ścieżki wdrażania i wypracowania optymalnych kryteriów programu lekowego dla terapii genowej.
Zarząd Główny PTND”

Źródło: PTND

Pobierz ten artykuł w formacie .pdf

Tematy

choroby rzadkie / PTND / SAM / Fundusz Medyczny
PN WT ŚR CZ PT SO ND
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30