Szczegółowe podsumowanie najnowszych zmian w programach lekowych

W obwieszczeniu obowiązującym od dnia 1 września 2021 wprowadzono zmiany dotyczące 5 programów lekowych:

• B.4 Leczenie zaawansowanego raka jelita grubego (ICD-10: C18 – C20);
• B.59 Leczenie czerniaka skóry lub błon śluzowych (ICD-10 C43);
• B.65 Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ICD-10 C91.0);
• B.101 Leczenie inhibitorami PCSK-9 pacjentów z zaburzeniami lipidowymi (ICD-10 E78.01, I21, I22, I25);
• B.120 Leczenie chorych na cukrzycowy obrzęk plamki (DME) (ICD-10 H 36.0).

Ponadto utworzono 3 nowe programy lekowe:

• B.61 Leczenie chorych na wczesnodziecięcą postać cystynozy nefropatycznej (ICD-10: E72.0);
• B.122 Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD-10: D84.1);
• B.123 Leczenie pacjentów z Chorobą Wilsona (ICD-10: E83.0).

Poniżej wskazujemy wprowadzone zmiany. Pogrubieniem oznaczono dodane fragmenty, przekreśleniem zaś zapisy usunięte.

B.4 – Leczenie zaawansowanego raka jelita grubego (ICD-10: C18 – C20)

• Dodano kryterium włączenia chorych do leczenia cetuksymabem z chemioterapią według schematu FOLFOX. Zapis po zmianie: „12-miesięczny odstęp od zakończenia uzupełniającej chemioterapii pooperacyjnej zawierającej oksaliplatynę – dotyczy jedynie skojarzenia cetuksymabu z chemioterapią według schematu FOLFOX”;
• Doprecyzowano kryterium włączenia do leczenia pierwszej linii chorych na zaawansowanego raka jelita grubego z wykorzystaniem substancji czynnej panitumumab w skojarzeniu z chemioterapią według schematu FOLFOX: „12-miesięczny odstęp od zakończenia uzupełniającej chemioterapii pooperacyjnej zawierającej oksaliplatynę” (było: niestosowanie wcześniej chemioterapii uzupełniającej z oksaliplatyną).

B.59 – Leczenie czerniaka skóry lub błon śluzowych (ICD-10 C43)

• Poszerzono program lekowy w I linii leczenia niwolumabem z ipilimumabem zaawansowanego czerniaka skóry i błon śluzowych poprzez usunięcie restrykcji dotyczącej oznaczenia poziomu PDL1. Zapis po zmianie: brak kryterium PDL1 (było: „Do leczenia niwolumabem w skojarzeniu z ipilimumabem kwalifikowani są pacjenci z ekspresją PDL1 poniżej 5%”).
• Usunięto zapisy dotyczące zastosowania ipilimumabu w monoterapii. Zapis po zmianie: „Kryteria kwalifikacji do leczenia niwolumabem lub pembrolizumabem, lub terapii skojarzonej niwolumabem z ipilimumabem”. Usunięcie zapisów w kryteriach i badaniach przy kwalifikacji do leczenia ipilimumabem w monoterapii w programie, usunięcie czasu leczenia ipilimumabem w monoterapii, kryteriów wyłączenia z programu, schematu dawkowania ipilimumabu w monoterapii w drugiej linii leczenia oraz monitorowania leczenia (było: „Kryteria kwalifikacji do leczenia ipilimumabem, lub niwolumabem, lub pembrolizumabem, lub terapii skojarzonej niwolumabem z ipilimumabem”).

B.61 – Leczenie chorych na wczesnodziecięcą postać cystynozy nefropatycznej (ICD-10 E72.0) – nowy program

• Program przewiduje stosowanie cysteaminy w postaci produktu Cystagon firmy Recordati Rare Diseases (data wydania pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: 23 czerwca 1997 r.).
• „Kryteria kwalifikacji:
  • stężenie hemicystyny (cystyny) w leukocytach krwi obwodowej > 2 nmol/mg białka komórkowego;
  • aktualnie lub w wywiadzie cechy tubulopatii (tj. zespół Fanconi-de Toni-Debre) potwierdzające rozpoznanie cystynozy nefropatycznej.
    Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.”

B.65 – Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ICD-10 C91.0)

• Poszerzono program lekowy o możliwość zastosowania tisagenlecleucelu w populacji pacjentów w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, co jest związane z objęciem refundacją leku Kymriah firmy Novartis Europharm Limited (data wydania pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: 23 sierpnia 2018 r.) - pierwsza refundowana terapia CAR-T:
  • Kryteria kwalifikacji: „Do leczenia kwalifikowani są pacjenci w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, u których spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków oraz wszystkie kryteria funkcjonalne:
    • o drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;
    • o nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;
    • o pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po
    • 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;
    • o ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;
    • o brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującego przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.
  • kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie:
    • prawidłowa funkcja nerek (klirens kreatyniny powyżej 60 ml/min/1,73 m2 albo stężenie kreatyniny w surowicy w normie według wieku i płci);
    • aktywność aminotransferazy alaninowej ≤ 5 razy powyżej górnej granicy normy dla wieku;
    • stężenie bilirubiny <2,0 mg/dl;
    • funkcja skurczowa lewej komory ≥28% potwierdzona przez echokardiogram lub frakcja wyrzutowa lewej komory ≥45% potwierdzona za pomocą echokardiogramu;
    • stan sprawności wg skali Karnofsky’ego (wiek ≥16 lat) lub Lansky’ego (wiek <16 lat) ≥50;
    • przewidywany czas przeżycia pacjenta co najmniej 12 tygodni od momentu kwalifikacji do programu”.

B.101 – Leczenie inhibitorami PCSK-9 pacjentów z zaburzeniami lipidowymi (ICD-10 E78.01, I21, I22, I25)

• Zmieniono kryteria kwalifikacji do leczenia pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną (potencjalne rozszerzenie populacji docelowej o pacjentów z niższym poziomem LDL-C i krótszą historią intensywnego leczenia statynami):
  • Zapisy po zmianie: „spełnienie kryteriów kwalifikacji do leczenia LDL aferezą (…); kryteria kwalifikacji do LDL aferezy: LDL-C > 160 mg/dl100 mg/dl (4,1 mmol/dl2,5 mmol/dl) pomimo stosowania diety i:
    • intensywnego leczenia statynami w maksymalnych dawkach tj.: atorwastatyna 80 mg lub rosuwastatyna 40 mg, a następnie atorwastatyna 40-80 mg lub rosuwastatyna 20-40 mg w skojarzeniu z ezetymibem 10 mg; stosowanego łącznie przez 6 miesięcy3 miesiące, w tym leczenia skojarzonego przez minimum 1 miesiąc, lub
    • o intensywnego leczenia statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach, a następnie w skojarzeniu z ezetymibem 10 mg; stosowanego przez łącznie 6 miesięcy3 miesiące, w tym leczenia skojarzonego przez minimum 1 miesiąc”.

B.120 – Leczenie chorych na cukrzycowy obrzęk plamki (DME) (ICD-10 H36.0)

• Poszerzono program lekowy o możliwość zastosowania ranibizumabu w leczeniu chorych na cukrzycowy obrzęk plamki (DME), co jest związane z poszerzeniem wskazań refundacyjnych dla leku Lucentis firmy Novartis Europharm Limited (data wydania pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: 22 stycznia 2007 r.).
  • Zapis po zmianie: „Leczenie cukrzycowego obrzęku plamki afliberceptem, bewacyzumabem, deksametazonem w postaci implantu oraz ranibizumabem”.
• Dostosowano zapisy w części dotyczącej kryteriów kwalifikacji do programu:
  • Zapis po zmianie: „Stężenie HbAIc ≤ 9% w przypadku kontynuacji leczenia afliberceptem/ranibizumabem lub deksametazonem”.
• Dostosowano zapis w części dotyczącej kryteriów włączenia do programu pacjentów leczonych w ramach innego sposobu finansowania terapii:
  • Zapis po zmianie: „Do programu kwalifikowani są również pacjenci wyłączeni z niego w oparciu o pkt. 1.4 (kryteria przerwania terapii), gdy przyczyna przerwania terapii trwała dłużej niż 4 miesiące w przypadku bewacyzumabu, afliberceptu, ranibizumabu oraz którzy przed wprowadzeniem programu rozpoczęli leczenie cukrzycowego obrzęku plamki iniekcjami doszklistkowymi bewacyzumabu, afliberceptu, ranibizumabu lub deksametazonu w postaci implantu: w ramach świadczeń gwarantowanych rozliczanych w JGP B84 lub u świadczeniodawców, którzy nie posiadali umowy na udzielanie świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych - pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia terapii spełniali kryteria włączenia do programu. Jeżeli wykazano w tym czasie skuteczność leczenia, wtedy terapia powinna być kontynuowana zgodnie z zapisami programu”.
• Dostosowano zapisy w części dotyczącej kryteriów wyłączenia z programu:
  • Zapis po zmianie: „Nadwrażliwość na bewacyzumab, aflibercept, ranibizumab lub deksametazon, lub na którąkolwiek substancję pomocniczą”.
• Ranibizumab został dodany do części programu lekowego dotyczącej schematu dawkowania leków w programie:
  • Zapisy po zmianie: „Dawkowanie ranibizumabu:
    • Zalecana dawka ranibizumabu wynosi 0,5 mg, co odpowiada 50 mikrolitrom roztworu (0,05 ml) na jedno wstrzyknięcie doszklistkowe;
    • Leczenie rozpoczyna się od jednej iniekcji na miesiąc (tj. w odstępach co najmniej 28 dni, ale nie później niż 7 dni po upływie tego terminu) do czasu uzyskania maksymalnej ostrości wzroku lub braku cech aktywności choroby, tj. braku zmian w ostrości wzroku oraz innych objawów przedmiotowych choroby podczas kontynuowania leczenia;
    • Następnie odstępy pomiędzy podaniem kolejnych dawek oraz częstotliwość wykonywania badań kontrolnych są ustalane przez lekarza prowadzącego i powinny być uzależnione od aktywności choroby, ocenianej na podstawie ostrości wzroku lub parametrów anatomicznych;
    • Odstęp pomiędzy wstrzyknięciem dwóch dawek do tego samego oka powinien wynosić co najmniej 4 tygodnie;
    • W przypadku, gdy odstęp między podaniem kolejnych dawek został ustalony na więcej niż 2 miesiące, badania kontrolne pacjenta muszą być wykonywane nie rzadziej niż co 2 miesiące (tj. nie rzadziej niż co 62 dni);
    • W przypadku pacjentów zakwalifikowanych do programu, którzy rozpoczęli wcześniej leczenie DME iniekcjami doszklistkowymi przeciwciała monoklonalnego anty-VEGF lub rekombinowanego białka fuzyjnego: u świadczeniodawców, którzy nie posiadali umowy na udzielanie świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych – schemat dawkowania należy dostosować do etapu leczenia, na jakim znajduje się pacjent”.

B.122 – Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD-10 D84.1) – nowy program

• Program przewiduje stosowanie lanadelumabu w postaci produktu Takhzyro firmy Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd/Takeda (data wydania pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: 22 listopada 2018 r.).
• „Kryteria kwalifikacji:
  • rozpoznany dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) typu I lub typu II;
  • wiek od 12 roku życia;
  • udokumentowane, częste występowanie ciężkich ataków obrzęku naczynioruchowego – minimum 12 ataków (brzuch, krtań, gardło) z udokumentowanym użyciem leku ratunkowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci powyżej 12 roku życia, którzy byli leczeni skutecznie lanadelumabem w ramach innego sposobu finansowania terapii (z wyjątkiem badań klinicznych), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.”

B.123 – Leczenie pacjentów z chorobą Wilsona (ICD-10 E83.0) – nowy program

• Program przewiduje stosowanie trientyny w postaci produktu Cuprior firmy Orphalan (data wydania pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: 5 września 2017 r.).
• „Kryteria kwalifikacji:
  • rozpoznanie choroby Wilsona;
  • wiek ≥ 5 lat;
  • w postaci neurologicznej, bezobjawowej lub skąpoobjawowej stwierdzona nietolerancja leczenia D-penicylaminą i siarczanem cynku;
  • w postaci wątrobowej lub mieszanej z cechami istotnego uszkodzenia wątroby (hepato i/lub splenomegalia i/lub wydłużenie INR i/lub znaczny wzrost ALT i /lub cholestaza) stwierdzona nietolerancja leczenia D-penicylaminą.
• Kryteria kwalifikacji 1), 2) i 3) lub 4) muszą być spełnione łącznie.”

Źródło: IQVIA