Ilu jest w Polsce pacjentów z SPMS i na jakie leczenie może dzisiaj liczyć ta grupa chorych?
Prof. Konrad Rejdak: Znając statystykę SM i oceniając, że w Polsce jest ok. 55 tys. chorych, to wśród nich 20-25% to chorzy z wtórnie postępującym SM, czyli ok. 10-12 tysięcy chorych. Pamiętajmy, że jest to bardzo heterogenna grupa pod względem zaawansowania choroby, ale są to pacjenci, którzy w głównej mierze mogli mieć w przeszłości próby leczenia, a obecnie zgodnie ze wskazaniami leków i ich rejestracją mają bardzo ograniczone możliwości terapeutyczne. Jest to grupa specjalnej troski, z tego też względu, że walczą z dużym poziomem niepełnosprawności, a tym samym wymagają rehabilitacji, pielęgnacji, opieki, to są wszystko czynniki, które sprawiają, że musimy dołożyć wszelkich starań, aby pomóc tym pacjentom.
Mówi się, że pacjenci z SPMS to ostatnia grupa chorych z SM, która nie ma dostępu do nowoczesnego leczenia, choć istnieje terapia o udowodnionej wysokiej skuteczności, czyli siponimod. Czy mamy tu do czynienia z nierównym traktowaniem pacjentów?
Prof. K.R: Dopiero niedawno pojawił się nowy lek, stąd nasza wielka nadzieja i radość, że możemy coś tym pacjentom zaoferować. Grupa, która mogłaby skorzystać z tego leczenia, jest dość zawężona. Zgodnie z rejestracją leku, odnosi się to do podgrupy pacjentów z zachowaną aktywnością choroby pod postacią rzutów lub nowych ognisk rozpoznanych w badaniu rezonansu magnetycznego. Spośród tych 10-12 tysięcy dotyczy ok. 10% chorych. Jest to grupa fazy przejściowej miedzy rzutowo-remisyjną, a rozpoczynającym się już procesem neurozwyrodnieniowym progresywnym. Dlatego też nadal nie mamy w pełni leków, by spełniały oczekiwania i potrzeby tych chorych. Obecnie na tym koncentruje się duża część świata naukowego. Tym bardziej cieszy pojawienie się leku o udowodnionej skuteczności dla tej podgrupy, aby uchronić ich przed postępem niepełnosprawności oraz przejściem w fazę choroby, gdzie de facto nie mamy leków.
Zgodnie z wynikami raportu „Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorób neurologicznych” korzystny trend refundacyjny w neurologii zatrzymał się całkowicie w 2020 roku. W zeszłym roku nie objęto refundacją żadnej nowej cząsteczki podczas gdy np. EMA lub FDA podtrzymały trend rejestracji nowych leków neurologicznych, w tym leku na wtórnie postępująca postać SM. Co ma na to wpływ?
Prof. K.R: Należy uściślić fakty, ale istotnie dynamika wpisów spadła. W neurologii przez tyle lat nie mieliśmy leków, iż pojawienie się jakiegokolwiek leku jest rodzajem święta. Obecnie proces opiera się na finalnej fazie rejestracji między płatnikiem a producentem leku, ale mimo wszystko z niepokojem przyjmujemy fakt, że jest opóźnienie, co skutkuje tym, że pacjenci czekają i tracą cenny czas na rozpoczęcie leczenia.
Poprosiliśmy o komentarz w sprawie refundacji siponimodu Tomasza Połcia, przewodniczącego Polskiego Stowarzyszenia Stwardnienia Rozsianego:
"Jeszcze niedawno padały deklaracje z ust przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia, że nowy lek, o którym mówimy, będzie wprowadzony właśnie na tę listę refundacyjną. Tymczasem go nie ma. Pojawił się pomysł włączenia interferonu. Jest to lek od lat stosowany w SM, natomiast jakichś rewelacyjnych osiągnięć w leczeniu wtórnie postępującej postaci SM nie dostrzegamy. W związku z tym, trochę nas to dziwi i niestety smuci, że ten lek (przyp. red. siponimod) nie pojawił się na liście. Żaden ośrodek bez refundacji nie będzie prowadził leczenia, a wątpię, żeby prywatnie pacjentów było stać na opłacenie terapii. Ta grupa pacjentów to osoby, które zmagają się z chorobą już jakiś czas i z reguły są to osoby na rentach. Jako PTSR będziemy spotykać się z przedstawicielami ministerstwa i tłumaczyć, jak bardzo potrzebne jest to leczenie i mam nadzieję, że osiągniemy skutek jak najszybciej, bo jak wszyscy wiemy, w stwardnieniu rozsianym czas ma kolosalne znaczenie."
Prof. K.R: Wspieram to stanowisko oraz podzielam ten niepokój i troskę o pacjentów. Faktycznie wpisanie leku, który od dawna jest na listach refundacyjnych w tym nowym wskazaniu owszem ma pewne uzasadnienie w oparciu o badania naukowe, ale nie zaspokaja potrzeb tej grupy pacjentów, która idealnie kwalifikowałaby się do leczenia nowym lekiem, ponieważ nadal bardzo wielu pacjentów w Polsce jest aktywnie leczonych interferonem. W momencie, gdy mimo leczenia pojawiają się cechy postępu choroby, naturalnym krokiem będzie myślenie o przełączeniu tej terapii, zmianie, a nie kontunuowaniu. Na pewno nie będą zaspokojone potrzeby osób ww. grupy pacjentów, która od dawna czeka na szansę leczenia. W tym miejscu bardzo liczymy na wpisanie siponimodu na listę refundacyjną.
