Rozmowa z prof. Zbigniewem Żuberem, przewodniczącym Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich „Medycznej Racji Stanu”.
- Diagnostyka w chorobach rzadkich jest podstawą, aby wspomóc systemowo pacjentów i zaoferować im dedykowane leczenie – podkreślała Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich podczas Medycznej Racji Stanu, która odbyła się 13 lipca br. Dyskusja poświęcona była...
Mimo postępu w refundacji innowacyjnych terapii, w niektórych chorobach rzadkich wyzwań ciągle jest bardzo wiele – wynika z dyskusji panelowej podczas Szczytu Zdrowie 2023. Jakie są dziś realia życia i perspektywy osób cierpiących na choroby rzadkie? Jakie są szanse na przełom w ich leczeniu?
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek tofersen w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) związanego z mutacją w genie SOD1 w przyspieszonej procedurze rejestracyjnej - To pierwszy lek ukierunkowany na genetyczną przyczynę ALS i znaczący postęp naukowy w leczeniu tej...
Rozmowa z prof. Zbigniewem Żuberem, kierownikiem Katedry Pediatrii Krakowskiej Akademii im. Andrzeja Frycza Modrzewskiego, przewodniczącym Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu.
Stan potrzeb chorych na choroby rzadkie z zakresie dostępu do innowacyjnych technologii medycznych: diagnostyki i leków ze szczególnym uwzględnieniem chorób hematologicznych i metabolicznych
W przeddzień Światowego Dnia Chorób Rzadkich, który tradycyjnie jest obchodzony 28 lutego, w Sejmie RP odbyło się posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, któremu towarzyszyło otwarcie wystawy przygotowanej przez MukoKoalicję pt. „Moje życie z mukowiscydozą”, będącej zwieńczeniem...
Mukowiscydoza to ciężka, wieloukładowa i skracająca życie rzadka choroba genetyczna, która objawia się przede wszystkim postępującymi i nieodwracalnymi zmianami w układzie oddechowym oraz upośledzeniem czynności trzustki i układu pokarmowego. O życiu z mukowiscydozą, transplantacji płuc i nadziei...
Wiedza na temat rzadkich chorób hematologicznych, takich jak amyloidoza czy chłoniak z komórek płaszcza, wciąż jest niewielka w społeczeństwie i wśród lekarzy. Dlatego są one za późno rozpoznawane, gorzej leczone, a pacjenci, którzy na nie cierpią mają groszy dostęp do nowych terapii.
15 kwietnia to Światowy Dzień Choroby Pompego. Ta ultrarzadka, genetyczną choroba to trudny przeciwnik, zarówno do zdiagnozowania, jak i leczenia, tym bardziej, że proces postępowania choroby oraz wiek wystąpienia objawów są zmienne. Pierwsze objawy mogą wystąpić w każdym wieku, jednak im...
Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji raz w roku przygotowuje dla ministra zdrowia wykaz technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności. Jakie terapie znalazły się propozycjach dla MZ?
Choć sama nazwa „choroby rzadkie” może sugerować, że to unikalne problemy zdrowotne i dotykające tylko niewielkiej części społeczeństwa, to statystyki nie pozostawiają złudzeń – pomimo tytułowania ich „rzadkimi” – łączna liczba chorych jest ogromna. Na choroby rzadkie zapadają miliony, a przez...
Gościem Iwony Schymalli jest poseł Barbara Dziuk, jedna z najaktywniejszych w obszarze zdrowia osób w polityce.
Mamy świadomość, iż chorób genetycznych nie można w pełni uniknąć, jednak mając wiedzę w tym zakresie można właściwie reagować, a także minimalizować ich skutki, podnosząc tym samym jakość życia. Edukacja zdrowotna o skłonnościach i chorobach genetycznych ma ogromny wpływ na właściwą i skuteczną...
– U pacjentów leczonych wandetanibem zaczyna się już pojawiać mechanizm oporności. Bardzo potrzebujemy leku, który mógłby być użyty, aby tę oporność pokonać. W fazie oceny i kwalifikacji do refundacji jest selperkatynib. Dostęp do tej terapii w drugiej linii leczenia będzie dla chorych prawdziwym...
- Przyjęty Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2021-2023 to wielkie osiągniecie, ale i zobowiązanie, bo musimy go zrealizować – podkreślali 2 marca br. eksperci ds. chorób rzadkich Medycznej Racji Stanu.
W poniedziałek 13 marca kolejne posiedzenie Rady Przejrzystości.
Choroba Wilsona to rzadka choroba genetyczna, polegająca na nadmiernym gromadzeniu się miedzi w organizmie. Może dawać objawy zarówno ze strony wątroby, jak i układu nerwowego. Do niedawna polscy pacjenci mogli być leczeni tylko d-penicylaminą i siarczanem cynku. Od 2021 roku w programie...
Barbara Dziuk, przewodnicząca sejmowych podkomisji ds. onkologii i chorób rzadkich: Strategia ds. Chorób Rzadkich wypracowana została we współpracy z ekspertami oraz z organizacjami pacjenckimi. Prowadzimy dialog, słuchamy oczekiwań pacjentów, rozmawiamy z Ministerstwem Zdrowia o finansowaniu...
© 2023 Medexpress. Wszystkie prawa zastrzeżone