Tag: "nusinersen"

28 artykułów

Światowy Dzień Chorób Rzadkich
SMA: Z tęsknoty mówiła całą noc

Julka ma pięć lat. Jest najmłodszą z trzech córek. - Jej przyjście na świat to był moment...

Katarzyna Kotulska-Jóźwiak:
Program leczenia SMA w Polsce odniósł ogromny sukces

Na temat możliwości terapeutycznych w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) rozmawialiśmy z...

Rusza globalne badanie kliniczne dla pacjentów z SMA

Firma farmaceutyczna Biogen ogłosiła plany rozpoczęcia globalnego badania klinicznego fazy 3b,...

„Premiera historii pacjentów z SMA” – cz. I.

Jest dwóch braci - Antek i Jaś. I jest koniec roku 2015. Rodzice chłopców, Ola i Tomek,...

SMA: Każde podanie leku przekłada się na postęp

SMA to ciężka postępująca choroba genetyczna. Wie o tym doskonale Monika Małkowska, mama...

SMA: kropka nad „i” przed Światowym Dniem Chorób Rzadkich

Będą powszechne badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA - to jedna z najważniejszych...

SMA: Nusinersen po terapii genowej?

Badanie RESPOND ma na celu sprawdzenie, czy potwierdzona skuteczność leku nusinersen, polegająca...

SMA: Czy leczenie jest skuteczne u dorosłych? Są wyniki badania

Dostęp do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) był przełomowy i na zawsze zmienił...

SMA warto leczyć w każdym wieku

Podczas 5. kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) w Oslo przedstawiono nowe dane z badania...

Kongres AAN w Filadelfii:
Ogłoszono najnowsze wyniki badań nad terapią SMA

Podczas dorocznego spotkania Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) zaprezentowano dane...

Nusinersen z pełną refundacją w Polsce

Na ten moment czekały w Polsce setki chorych na SMA oraz dziesiątki rodzin, które szukały...

Prestiżowe wyróżnienie dla innowacyjnego leku na SMA

Nusinersen, pierwszy i jedyny lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), został wyróżniony nagrodą...

Badanie NURTURE:
Nowe dowody na korzyści z leczenia presymptomatycznych dzieci z SMA

Podczas 23. Dorocznego Kongresu Światowego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych (WMS) w...

SMA: Lek jest, ale go nie ma

Czy lek, o którego refundację walczą polscy pacjenci oraz rodzice dzieci z SMA, rzeczywiście...

SMA z perspektywy rodziców chorego dziecka

O swojej walce o dostęp do terapii dla chorego na rdzeniowy zanik mięśni syna opowiada Agnieszka...

To więcej niż przełom, to rewolucja

Około 550 dzieci i dorosłych ze rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) wciąż czeka w Polsce na...

Józefa Szczurek-Żelazko:
Ministrowi zdrowia zależy na refundacji leku na SMA

O szanse na refundację przełomowej terapii rdzeniowego zaniku mięśni pytamy wiceminister zdrowia...

Roman Topór-Mądry: Nie tylko efektywność kosztowa się liczy

- Kiedy analiza kliniczna z dużą siłą potwierdza skuteczność i bezpieczeństwo leczenia...

SMA: Wymierne korzyści z leczenia w różnych grupach wiekowych

Podczas corocznej konferencji Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) w Los Angeles ogłoszono...

Kongres MDA:
Rdzeniowy zanik mięśni można skutecznie leczyć

W Arlington w stanie Wirginia zakończyła się właśnie Konferencja Kliniczna Towarzystwa...

SMA: Leczyć można nie tylko najmłodszych

Czasopismo „The New England Journal of Medicine” opublikowało końcowe wyniki badania CHERISH z...

SMA:
Wcześnie leczeni pacjenci nigdy nie będą niepełnosprawni

O potrzebie wprowadzenia badań przesiewowych w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni rozmawiamy z...

SMA:
Jesteśmy świadkami prawdziwego przełomu

O postępach w terapii rdzeniowego zaniku mięśni rozmawiamy z prof. Anną Kosterą-Pruszczyk,...

SMA: Wcześniej wdrożone leczenie to lepsze efekty terapii

Z prof. Enrico Bertinim ze Szpitala Pediatrycznego Dzieciątka Jezus w Rzymie rozmawialiśmy podczas...

Rdzeniowy zanik mięśni:
Końcowe wyniki badania ENDEAR

Rdzeniowy zaniku mięśni (SMA) może prowadzić do trudności z oddychaniem i połykaniem – a w...

Prix Galien USA 2017

W Nowym Jorku wręczono nagrody Prix Galien USA 2017, prestiżowe wyróżnienia przyznawane za...

Nadzieja dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

U chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) postępujące osłabienie mięśni upośledza...

Pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni

Komisja Europejska wydała zgodę na stosowanie nusinersenu w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni...