• Nowe analizy danych sugerują, że podawanie wyższej dawki nusinersenu może przyczyniać się do klinicznie istotnej poprawy funkcji ruchowych. • Analiza badania NURTURE wykazała, że 92% dzieci, które poddano terapii nusinersenem na etapie przedobjawowym, utrzymało po ok. 4 latach zdolność...
Podczas Konferencji Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) 2021 przedstawiono nowe dane dotyczące programu rozwoju klinicznego nusinersenu, którego celem jest optymalizacja wyników leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) oraz pogłębienie wiedzy na temat tej choroby.
We wtorek 27 kwietnia odbyło się posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Neurologicznych poświęcone SMA.
Komisja Europejska (KE) zatwierdziła lek rysdyplam do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA) u pacjentów w wieku 2 miesięcy i starszych, z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2.
O realizacji programu lekowego dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni i badaniach przesiewowych rozmawiamy z prof. Anną Kosterą-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.
O leczeniu i opiece nad pacjentami z rdzeniowym zanikiem mięśni mówili eksperci podczas konferencji, która odbyła się 25 marca.
Lek Zolgensma stosowany w leczeniu dzieci z rzadkim i często śmiertelnym zaburzeniem zwyrodnieniowym, jakim jest rdzeniowy zanik mięśni, będzie po raz pierwszy dostępny w ramach brytyjskiej publicznej opieki zdrowotnej (NHS).
Będą powszechne badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA - to jedna z najważniejszych tegorocznych wiadomości w obszarze chorób rzadkich. Sprawdźmy co pokazują dane z najdłuższego badania z udziałem pacjentów przedobjawowych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)?
O drodze do stworzenia modelowego programu leczenia w chorobach rzadkich rozmawiamy z prof. Marcinem Czechem, prezesem elektem Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.
Jak przebiegało leczenie Oskara i Zosi oraz Emilki i Mileny za granicą? Czy łatwo było ich rodzicom sprzedać dotychczasowy dorobek życia i zacząć wszystko od nowa? I jakie są motyle i jak zdobywa się Śnieżkę, kiedy odzyskuje się siłę? O tym w drugiej części reportażu pacjenckiego opowiedziały...
„Podobno […] pierwsze zdanie jest zawsze najtrudniejsze. A więc mam je już poza sobą… Ale czuję, że i następne zdania będą trudne, […] aż do ostatniego, ponieważ mam mówić o […]”. Życiu – ale zamiast tego słowa w mowie noblowskiej Wisławy Szymborskiej było „o poezji”. Poznając historię bohaterów...
Badanie RESPOND ma na celu sprawdzenie, czy potwierdzona skuteczność leku nusinersen, polegająca na umożliwieniu trwałej produkcji białka SMN, może przynieść korzyści także pacjentom uprzednio poddanym terapii genowej.
O tym jak leczenie wpływa na życie chorych na SMA i o potrzebie opieki koordynowanej mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.
O realizacji programu lekowego dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni i potrzebie wprowadzenia opieki koordynowanej mówi nam prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.
31 sierpnia 2020 roku, ostatniego dnia miesiąca świadomości o SMA, SMA Europe ogłasza zawiązanie nowego europejskiego Sojuszu na rzecz badań przesiewowych noworodków (NBS) w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
• Terapia genowa onasemnogene abeparvovec uzyskała warunkowe dopuszczenie do obrotu w Europie w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) oraz w klinicznym rozpoznaniu postaci SMA typu 1 lub u chorych na SMA z maksymalnie trzema kopiami genu SMN2 • Wykazano istotną i klinicznie znaczącą korzyść...
O podsumowanie pierwszego roku funkcjonowania programu lekowego "Leczeniem rdzeniowego zaniku mięśni", zapytaliśmy Łukasza Szumowskiego.
Podczas 5. kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) w Oslo przedstawiono nowe dane z badania NURTURE. Potwierdzają one wysoką skuteczność nusinersenu u pacjentów ze rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych zanim pojawią się objawy choroby.
W dniach 5-7 lipca 2019 r. w Hotelu Holiday Inn w Józefowie (Telimeny 1, 05-420 Józefów) społeczność chorych na rdzeniowy zanik mięśni spotka się już po raz siódmy podczas organizowanej przez Fundację SMA konferencji „Weekend ze SMA-kiem”, której celem jest integracja rodzin, wymiana doświadczeń...
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała terapię genową firmy Novartis – Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi). Cena jednorazowego wlewu to ok. 2,13 mln dolarów.
© 2023 Medexpress. Wszystkie prawa zastrzeżone