W tej chorobie szczególnie liczy się czas, stąd tak ważny jest dostęp do leczenia i skrócenie okresu oczekiwania, jaki upływa od diagnozy do rozpoczęcia terapii, poprawa organizacji leczenia oraz wzrost poziomu wiedzy pacjentów i lekarzy na temat tego schorzenia.
Zagadnieniom tym poświęcona była debata pt. „Kompleksowa opieka medyczna nad pacjentami chorymi na stwardnienie rozsiane ‒ sytuacja województwa łódzkiego”, zorganizowana w czerwcu 2017 r. na Uniwersytecie Medycznym w Łodzi przez Instytut Ochrony Zdrowia i Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego. Wzięli w niej udział lekarze specjaliści, przedstawiciele instytucji publicznych i organizacji pacjenckich oraz pacjenci.
Naturalny przebieg SM charakteryzuje się okresowo pojawiającymi się zaostrzeniami (rzutami). Między nimi, choć objawy mogą ustępować, stopień niesprawności powoli się kumuluje. – Nasilający się stopień nieprawności to jest to, co determinuje los chorego w przebiegu choroby – tłumaczył prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Łodzi. – Klasyczne zmiany patologiczne w rozwiniętej postaci, to demielinizacja, czyli uszkodzenie istoty białej w układzie nerwowym, ale dziś już wiemy – tłumaczył prof. K. Selmaj – że na początku choroby mamy do czynienia z procesem zapalnym, który poprzez demielinizację prowadzi do neurodegeneracji, czyli uszkodzenia neuronów. A te zmiany są nieodwracalne. Istotne jest, aby leczenie rozpocząć jak najszybciej, już w fazie zapalnej.
Leczenie SM wczoraj i dziś
– Wszystko zaczęło się w latach 90. XX w. – mówił prof. K. Selmaj. – W 1995 r. w Europie miała miejsce pierwsza rejestracja interferonu beta1 do leczenia SM. Następnie wprowadzono inne jego postaci. Potem był glatiramer. Przełom nastąpił, gdy pojawił się natalizumab – przeciwciało monoklonalne – a potem kolejne, coraz bardziej skuteczne leki.
Obecnie do leczenia SM zarejestrowanych jest kilkanaście preparatów, w tym leki podstawowe oraz tzw. leki wysokiej skuteczności.
Jak wyjaśnił prof. K. Selmaj, leki podstawowe zmniejszają aktywność rzutową w ok. 20–30 proc. przypadków, zdecydowanie mniejszy jest ich wpływ na hamowanie tempa rozwoju niesprawności. Leki wysokiej skuteczności hamują aktywność rzutową w ok. 50–70 proc. przypadków, a tempo rozwoju niesprawności u ok. 30 proc. chorych. Mimo pojawiania się nowych leków, cele terapeutyczne nadal są te same: zmniejszenie aktywności rzutowej choroby, gdyż to ona ma związek ze zmianami neurodegeneracyjnymi, oraz prewencja postępu trwałej niesprawności.
Strategie terapeutyczne
Podstawową strategią jest terapia eskalacyjna, która, jak wyjaśnił prof. K. Selmaj, zaczyna się od leczenia „spokojnego i delikatnego”, czyli leków tzw. I linii. – Jeśli po lekach I linii nie ma efektu terapeutycznego, to trzeba przejść do leków II linii. Tutaj także dokonuje się oceny skuteczności leczenia wybranym lekiem – tłumaczył prof. K. Selmaj. – Jeśli nie przynosi on efektów, to zmienia się go na inny z tej samej grupy, czyli dokonuje się tzw. obracania lekami w danej grupie preparatów. W terapii eskalacyjnej lek zmienia się wtedy, kiedy okazuje się nieskuteczny.
Drugą jest tzw. terapia indukcyjna. W tym przypadku od początku podaje się leki bardzo mocno działające, które powodują silne zahamowanie układu immunologicznego. Celem jest tzw. rekonstytucja układu immunologicznego. Po zahamowaniu układ odpornościowy regeneruje się i, jak wyjaśnił prof. K. Selmaj, „liczmy na to, że będzie się regenerował w sposób właściwy”. Typowym przykładem jest przeszczep komórek hematopoetycznych. – Ta metoda przeżywała swoje wzloty i upadki – mówił prof. K. Selmaj – ale w ostatnim czasie ukazała się praca wskazująca, że terapia ta może być skuteczna.
Procedura przeszczepu jest jednak skomplikowana i niesie ze sobą ryzyko powikłań. Czy można zastosować prostsze, ale równie skuteczne jak terapia indukcyjna, leczenie? – Prostszą metodą jest wykorzystanie tych najbardziej skutecznych leków, które spełniają kryteria terapii indukcyjnej, np. alemtuzumabu – tłumaczył prof. K. Selmaj. – Podanie go powoduje, że poziom limfocytów B i T gwałtownie spada, ale potem ich populacje stopniowo się odbudowują i następuje rekonstytucja układu immunologicznego; w tak odtworzonym, skaza autoimmunologiczna jest mniej nasilona.
Znany jest też nowszy rodzaj terapii indukcyjnej – leczenie przeciwciałami monoklonalnymi, które niszczą limfocyty B. Daje ono prawie 50-proc. zahamowanie aktywności rzutowej w stosunku do leczenia interferonem beta, ma też pozytywny wpływ na progresję choroby. Niestety, wiążą się z nim poważne objawy uboczne. Optymalna byłaby terapia skuteczna i bezpieczna. Jedną z nich może się okazać tzw. indukcja tolerancji immunologicznej, do której prowadzi podanie jednego, konkretnego antygenu, np. mielinowego. – To tylko z pozoru jest paradoks – wyjaśniał prof. K. Selmaj. – Stosując antygen, można wywołać SM, ale jeśli jest on podany w odpowiedniej dawce i we właściwy sposób, może dać oczekiwaną tolerancję immunologiczną.
Programy lekowe w SM
Jak podkreśliła w wystąpieniu pt. „Sytuacja chorych na SM w województwie łódzkim” dr n. med. Bożena Adamkiewicz, konsultant wojewódzki ds. neurologii, liczba pacjentów objętych skuteczną terapią jest w Polsce zdecydowanie niższa niż w innych krajach i wynosi ok. 13 proc. chorych. – Wydaje się, że jest to efekt bardziej restrykcyjnych kryteriów kwalifikacji do programów lekowych. Mimo że wyniki badań wskazują, iż mamy do czynienia z chorym na SM, to wg kryteriów nie możemy włączyć leczenia, tylko czekamy na kolejny rzut albo aktywność rezonansową.
Jak wynika z danych NFZ, w 2015 r. programem lekowym było objętych 9370 pacjentów, najwięcej w województwach: mazowieckim – 1541 osób, wielkopolskim – 1979, małopolskim – 1717 oraz na Śląsku – 955 osób. W Polsce dostępne są dwa programy lekowe. Pierwszy, to program leczenia stwardnienia rozsianego – tzw. I linia leczenia. Drugi to leczenie SM po niepowodzeniu terapii lekiem pierwszego rzutu lub szybko rozwijającej się ciężkiej postaci stwardnienia rozsianego, czyli tzw. II linia leczenia.
Leczenie w ramach programów wymaga uwzględnienia kryteriów kwalifikacji do leczenia, przeciwwskazań, kryteriów wyłączenia i charakterystyki produktu leczniczego. – W tym roku odbyła się konferencja, na której sformułowane zostały postulaty zmian w programach lekowych SM, zmniejszające obostrzenia – tłumaczyła dr B. Adamkiewicz. – Między innymi zaproponowano wykreślenie ciąży, jako przeciwwskazania do stosowania niektórych leków, czy umożliwienie wejścia do programu lekowego pacjentom z badań klinicznych. Inne, postulowane w ramach programu lekowego II linii zmiany, to wydłużenie ważności badania rezonansowego MR z 30 do 60 dni, czy umożliwienie kobietom powrotu do leczenia po ciąży, bez konieczności ponownej kwalifikacji. I co najważniejsze – zniesienie ograniczenia czasu leczenia, wynoszącego 5 lat.
Dostępność terapii
Na SM choruje ok. 2,5 mln osób na świecie; w Europie ok. 0,8 mln, w USA – ok. 0,5 tys. Dane na temat liczby chorych w Polsce są szacunkowe, gdyż brakuje rzetelnego rejestru chorych. Różne źródła wskazują, że na SM może chorować od 45 tys. do ponad 70 tys.
Choroba jest najbardziej agresywna na początku, gdy proces zapalny przebiega najintensywniej. W związku z tym leczenie trzeba wdrożyć jak najwcześniej, by nie dopuścić do utraty funkcji motorycznych pacjenta. A z tym bywa różnie. Według WHC, w 2016 r. średni czas oczekiwania pacjenta z SM na włączenie leczenia w ramach programu lekowego wynosił ok. 0,9 miesiąca, a na świadczenie w poradni neurologicznej ok. 3,5 miesiąca. Badaniem, które ocenia dostęp do leczenia w poszczególnych krajach jest tzw. Barometr SM. – W 2008 r. Polska była na przedostatnim miejscu, gorzej było tylko w Bośni i Hercegowinie – mówiła Dominika Czarnota z Rady Głównej Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego. – W Polsce występowały wówczas ograniczenia w dostępie do leczenia m.in. ze względu na wiek i czas prowadzenia leczenia.
W tym samym badaniu w 2013 r. Polska była na ostatnim miejscu, w 2015 r. na 17. Jak wynika z Barometru SM, niezwykle ważna jest poprawa dostępu do wczesnej diagnostyki i spersonalizowanego leczenia oraz opieki multidyscyplinarnej i wprowadzenie rejestru chorych na SM.
Bariery w dostępie do diagnostyki i leczenia występują już na poziomie współpracy POZ i poradni specjalistycznych. – Wyobraźmy sobie pacjenta, u którego wystąpiły objawy sugerujące SM i który dostał skierowanie od lekarza POZ do poradni specjalistycznej, i dowiaduje się, że szansy na spotkanie z neurologiem w najbliższym czasie nie ma – mówiła dr B. Adamkiewicz. – Co robi? Po prostu szuka alternatywnych ścieżek i traci czas. Chyba że wcześniej trafi do szpitala z powodu ostrego rzutu pod postacią zaniewidzenia lub niedowładu – dodała.
Mimo że z roku na rok kontrakty na leczenie SM rosną, to nadal występują kolejki. Ich długość jest różna. Zwykle są dłuższe do tych ośrodków, które cieszą się dużą renomą. W niektórych ośrodkach wąskim gardłem jest też długi czas oczekiwania na badanie MRI. – Nie do końca jednak wiadomo, czy kolejki to problem finansowy, czy organizacyjno-sprawozdawczy, gdyż dane na ich temat potrafią się zmieniać dość szybko, łącznie z przesunięciami z przypadków pilnych na stabilne – tłumaczyła dr B. Adamkiewicz. – Jednakże każde oczekiwanie na leczenie to strata czasu, którego chory nie ma.
Ze względu na nierówny dostęp do programów występuje zjawisko tzw. turystyki lekowej. – Np. w woj. łódzkim aż 15 proc. pacjentów włączonych do programu lekowego jest spoza tego województwa – wyjaśniła dr B. Adamkiewicz. I dodała: – Dobrym rozwiązaniem, porządkującym system opieki nad chorym z SM, byłoby stworzenie opartych na istniejących klinikach ośrodków referencyjnych, które zapewniłyby kompleksową opiekę, w tym prowadziły pogłębioną diagnostykę i właściwą, zindywidualizowaną terapię, oraz sieci poradni leczenia SM, współpracujących z takimi ośrodkami. Należy też rozważyć, czy wszystkie ośrodki prowadzące terapię I-liniową powinny prowadzić terapię II-liniową. Z pewnością konieczne jest jednak zapewnienie chorym z SM dostępu do programów rehabilitacyjnych, opartych na pracy wielodyscyplinarnego zespołu, np. fizjoterapeuta, urolog, neuropsycholog itd.
Ponieważ w leczeniu SM bardzo ważny jest czas, niezwykle istotne jest, by pacjent miał dostęp do systemu informacji, gdzie może się leczyć oraz że może leczyć się w innym ośrodku, niż ten, do którego się zgłosił, a w którym jest długi czas oczekiwania na wejście do programu lekowego. System ten może mieć charakter odgórny, np. takie informacje można znaleźć na stronie NFZ, ale ważne są też działania oddolne, podejmowane przez PTSR.
W poprawie dostępności i efektywności leczenia ważna jest koordynacja opieki nad chorymi z SM, czyli zarządzanie przepływem pacjentów w systemie i wymiana informacji pomiędzy lekarzami różnych specjalności i ośrodkami.
Źródło: czasopismo "Służba Zdrowia"
