Subskrybuj
Logo małe
Wyszukiwanie
banner

Plan dla Chorób Rzadkich – Jak wygląda jego realizacja?

MedExpress Team

Medexpress

Opublikowano 1 lutego 2023 10:41

Plan dla Chorób Rzadkich – Jak wygląda jego realizacja? - Obrazek nagłówka
Fot. MedExpress TV

Od przyjęcia przez Radę Ministrów Planu dla Chorób Rzadkich minęło już prawie półtora roku– uchwała w sprawie przyjęcia Planu datowana jest bowiem na 24 sierpnia 2021 r.[1]

W październiku 2022 r., a więc po ponad roku od uchwalenia Planu, zwróciliśmy się do Ministerstwa Zdrowia z pytaniem o to, jak wygląda jego realizacja. Odpowiedź otrzymaliśmy 15 grudnia 2022 r. i wynika z niej, że:

  1. Jeśli chodzi o kwestię priorytetową dla wielu Pacjentów, czyli dostęp do refundowanych leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich, Ministerstwo Zdrowia zaznacza, że DPLiF przygotował zlecenie do Prezesa AOTMiT dotyczące „analizy możliwości wprowadzenia” wielokryterialnej analizy decyzyjnej do formalnej oceny HTA w chorobach rzadkich.

Kierunek takiej zmiany należy oceniać zdecydowanie pozytywnie, jednak z odpowiedzi MZ nie wynika, czy podjęte działania znajdują się już na etapie realizacji – nie ma informacji, kiedy takie zlecenie zostało wydane oraz czy Prezes AOTMiT rozpoczął jego realizację.

Martwi to, tym bardziej że przecież w procedowanym obecnie projekcie nowelizacji Ustawy refundacyjnej[2] proponuje się dodanie art. 11 ust. 12. Przepis ten wprost przewiduje obligatoryjną odmowę refundacji, jeżeli wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, przekracza sześciokrotność PKB na jednego mieszkańca, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia. W odniesieniu do terapii nowoczesnych, bądź właśnie tych stosowanych w leczeniu chorób rzadkich, to jak wszyscy wiemy, jest warunek praktycznie niespełnialny. Dodatkowo podkreślić trzeba, że wejście w życie tego przepisu w obecnie proponowanym kształcie oznaczać będzie, że w przypadku przekroczenia tego progu opłacalności, terapia nie będzie mogła być refundowana pod żadnym warunkiem (zapisany, w obecnie obowiązującym art. 12 pkt 13 Ustawy refundacyjnej, próg opłacalności - czyli maksymalna kwota 3 x PKB p.c. za jednostkę QALY - nie stanowi natomiast bezwzględnej granicy, po przekroczeniu której MZ zobowiązany jest wydać negatywną decyzję refundacyjną). Obecnie jest to tylko jedno z trzynastu kryteriów zapisanych w art. 12 Ustawy refundacyjnej, w oparciu o które MZ podejmuje decyzję refundacyjną – negatywną lub pozytywną, w zależności od tego, co w uznaniu MZ przeważa.

  1. Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich (OECR) nadal nie zostały utworzone. Zgodnie z pierwotnym założeniem miały one powstać do 31 grudnia 2022 r. (ta data dotyczyła ośrodków, które miały być utworzone na zasadzie uznania kompetencji, zaś te tworzone w trybie konkursowym miały powstać do 30 września 2022 r.). Jednakże, jak poinformowało nas MZ: trwają pracę mające na celu powołanie przez ministra pierwszych Ośrodków Eksperckich w 2023 r. na zasadzie uznania kompetencji ośrodków należących do Europejskich Sieci Referencyjnych chorób rzadkich albo w trybie konkursu na podstawie opracowanych przez zespół ekspertów jednolitych zasad do tych określonych przez Komitet Ekspertów Unii Europejskiej do spraw Rzadkich Chorób (EUCERD).
  2. Plan zakłada także określenie kierunków poprawy diagnostyki chorób rzadkich, w tym dostępności do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem technologii genomowych. Jak idzie realizacja tego zadania? MZ wskazało, że trzy grupy robocze ekspertów (zespół do spraw diagnostyki genetycznej, zespół ds. diagnostyki w kierunku metabolicznych chorób rzadkich, oraz zespół ds. innych niż genetyczne i metaboliczne choroby rzadkie) opracowują m.in. propozycje wykazu wysokospecjalistycznych genetycznych oraz niegenetycznych badań laboratoryjnych wykorzystywanych w diagnostyce i monitorowaniu chorób rzadkich na etapie prenatalnym, postnatalnym oraz pośmiertnym, a ponadto zalecenia postępowania z uwzględnieniem kryteriów kwalifikacji dla badań laboratoryjnych wykorzystywanych w diagnostyce i monitorowaniu chorób rzadkich. Jak czytamy, opracowania te posłużyć mają do dalszej pracy mającej na celu poprawę diagnostyki chorób rzadkich w tym rozszerzenie koszyka świadczeń gwarantowanych.

Nawiązując natomiast do „cyfryzacji chorób rzadkich” (Rejestr, Paszport Pacjenta oraz Platforma Informacyjna) MZ zdawkowo informuje, że w tych obszarach również trwają prace. Niemniej jednak Platforma Chorób Rzadkich, która miała stanowić repozytorium wiedzy, nadal nie powstała, a zgodnie z założeniami Planu Platforma miała powstać do 31 grudnia 2021 r. Termin jej ukończenia jest stale aktualizowany. Jak wynika z informacji przekazanych przez ekspertów podczas niedawnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, realnie można oczekiwać, że start Planu raczej nie nastąpi wcześniej niż do końca 2024 roku[3].

Na zakończenie MZ poinformowało nas, że: opracowano koncepcję biznesowo – techniczną systemu oraz że regularnie odbywają się spotkania robocze, mające na celu wypracowanie założeń Planu. Niestety odpowiedź MZ jest niezwykle lakoniczna i pozostawia wiele nieścisłości. Ponadto należy mieć na uwadze, że równolegle procedowana jest wspomniana już nowelizacja Ustawy refundacyjnej. Nowelizowane przepisy mogą stać w sprzeczności z Planem, który jest jedynie uchwałą, a więc nie stanowi prawa powszechnie obowiązującego i jego założenia dopiero powinny zostać „wdrożone” na poziomie przepisów prawa (np. w formie ustaw czy rozporządzeń).

W styczniu 2023 r. ponownie zwróciliśmy się do MZ z pytaniem, jak przebiega realizacja Planu w zakresie jego punktów, mających zostać zrealizowanych z końcem 2022 r. Ministerstwo poinformowało nas, że odpowiedź z 15 grudnia 2022 r. pozostaje aktualna.

Autorki:

Zuzanna Rosłonowska, adwokat

Zofia Olszewska, prawnik

Szukaj nowych pracowników

Dodaj ogłoszenie już za 4 zł dziennie*.

* 4 zł netto dziennie. Minimalny okres ekspozycji ogłoszenia to 30 dni.