Subskrybuj
Logo małe
Wyszukiwanie

SMA: Nowe dane nt. leku nusinersen

MedExpress Team

medexpress.pl

Opublikowano 13 lipca 2023 09:10

SMA: Nowe dane nt. leku nusinersen - Obrazek nagłówka
Fot. Getty Images/iStockphoto
Nowe dane zaprezentowane podczas tegorocznego kongresu medycznego Cure SMA podkreślają potencjalne korzyści ze stosowania leku nusinersen u niemowląt i małych dzieci z niezaspokojonymi potrzebami klinicznymi po uprzednim zastosowaniu terapii genowej onasemnogene abeparvovec.

  • Wstępne wyniki badania RESPOND wskazują na poprawę funkcji ruchowych u większości uczestników leczonych lekiem nusinersen po zastosowaniu terapii genowej onasemnogene abeparvovec.
  • Biogen przedstawia również nowe dowody skuteczności nusinersenu uzyskane w codziennej praktyce lekarskiej (RWE) oraz informacje o postępach w opracowywaniu nowego urządzenia medycznego, które ma poprawić jakość leczenia pacjentów.

Firma Biogen publikuje nowe dane dotyczące leku nusinersen, które udzielają odpowiedzi na kluczowe pytania dla społeczności SMA (rdzeniowego zaniku mięśni). Dane zostały zaprezentowane w tym tygodniu w Orlando, w stanie Floryda, na posiedzeniu zorganizowanym przez Cure SMA, poświęconym badaniom oraz opiece klinicznej w leczeniu SMA.

„Coroczna konferencja Cure SMA to wyjątkowa okazja, aby nawiązać kontakt i czerpać wiedzę od obecnych na niej świadczeniodawców opieki zdrowotnej, pacjentów i opiekunów oraz dzielić się informacjami o badaniach mających na celu zaspokojenie potrzeb społeczności SMA” - powiedziała Maha Radhakrishnan, M.D., Chief Medical Officer w Biogen. - „Z przyjemnością przedstawiamy nasze nowe dane, w tym wczesne wyniki badania RESPOND oceniającego korzyści kliniczne i bezpieczeństwo leczenia nusinersenem po uprzednim podaniu terapii genowej.”

Wstępne wyniki kliniczne badania RESPOND

Badanie RESPOND to trwające nadal, dwuletnie badanie fazy 4. mające na celu ocenę wyników klinicznych i profilu bezpieczeństwa przy stosowaniu terapii nusinersen u niemowląt i małych dzieci z SMA, których potrzeby kliniczne pozostają niezaspokojone po leczeniu terapią genową (onasemnogene abeparvovec). Wstępne wyniki badania dotyczące skuteczności leczenia po sześciu miesiącach, uzyskane od 29* uczestników leczonych lekiem nusinersen wykazują:

  • Poprawę u większości uczestników funkcji ruchowych mierzoną jako zwiększona średnia całkowita punktacja w skali Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2 (HINE-2) w stosunku do wartości wyjściowej
    • U uczestników z dwiema kopiami SMN2 (n=24) poprawa wynosiła średnio ponad 5 punktów w skali HINE-2
    • Poprawa nastąpiła u wszystkich uczestników z trzema kopiami SMN2 (n = 3); ze względu na małą liczbę uczestników nie obliczono średniej zmiany w stosunku do wartości wyjściowej
  • U większości uczestników (25/27), u których badacz stwierdził na początku badania nieoptymalne funkcje ruchowe, nastąpiła poprawa

Po medianie wynoszącej w badaniu 230,5 dnia poważne zdarzenia niepożądane (AE) zgłoszono u 13/38 (34%) uczestników. Żadne poważne zdarzenia niepożądane nie zostały uznane za związane z lekiem nusinersen ani nie doprowadziły do rezygnacji z badania. U włączonych uczestników, którzy otrzymywali lek nusinersen po uprzednim podaniu leku onasemnogene abeparvovec, nie zidentyfikowano żadnych nowych, pojawiających się negatywnych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa. Dodatkowe wstępne wyniki kliniczne z badania RESPOND zostały przedstawione na konferencji podczas tegorocznego kongresu medycznego Cure SMA.

„Okazuje się, że terapia genowa może nie leczyć wszystkich neuronów ruchowych, pozostawiając możliwość progresji choroby” - powiedziała Crystal Proud, M.D., neurolog dziecięcy w Szpitalu Dziecięcym King's Daughters. „Badanie RESPOND pozwoliło poznać niezaspokojone potrzeby niektórych pacjentów z SMA leczonych lekiemonasemnogene abeparvovec, u których wyniki leczenia nie spełniły oczekiwań klinicznych. Te wstępne wyniki dostarczają naszej społeczności pierwszych danych z badań klinicznych oceniających leczenie lekiem nusinersen po zastosowaniu leku onasemnogene abeparvovec i sugerują, że nusinersen może przynieść dodatkowe korzyści.”

Nowa analiza oceniająca wpływ leczenia lekiem nusinersen w oparciu o informacje z codziennej praktyki lekarskiej

Przedstawiono systematyczny przegląd literatury i metaanalizę oceniającą rzeczywisty wpływ leku nusinersen na przebieg SMA o początku w wieku dziecięcym i podkreślono znaczenie generowania rzeczywistych dowodów w celu osiągnięcia kompleksowego zrozumienia korzyści z leczenia nusinersenem. Obserwowana w rzeczywistej praktyce klinicznej poprawa funkcji ruchowych i osiąganie kamieni milowych rozwoju funkcji motorycznych były większe lub porównywalne do obserwowanych
w badaniach klinicznych. Poprawa utrzymywała się przy dłuższym czasie leczenia lekiem nusinersen.

Postępy w pracach nad nowym urządzeniem medycznym mającym na celu poprawę jakości leczenia

Wspólnie z Alcyone Therapeutics Biogen pracuje nad opracowaniem pierwszego wszczepialnego urządzenia zaprojektowanego w celu uzyskania podskórnego dostępu umożliwiającego podawanie antysensownych oligonukleotydów. W tym tygodniu spółka Alcyone ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zwolnienie dotyczące badanego urządzenia (Investigational Device Exemption) umożliwiające rozpoczęcie kluczowego badania systemu ThecaFlex DRx™ (ThecaFlex). Latem tego roku Alcyone planuje rozpocząć wstępną rekrutację do badania PIERRE (clinicaltrials.gov), które oceni bezpieczeństwo i skuteczność urządzenia ThecaFlex w celu podawania leku nusinersen pacjentom z SMA.

Źródło: mat. prasowy

Tematy

neurologia / SMA

Szukaj nowych pracowników

Dodaj ogłoszenie już za 4 zł dziennie*.

* 4 zł netto dziennie. Minimalny okres ekspozycji ogłoszenia to 30 dni.