Brytyjski National Institute for Health and Care Excellence (NICE) zaaprobował finansowanie przez NHS pierwszej terapii genowej przeznaczonej dla dzieci z ultrarzadką chorobą genetyczną – niedoborem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC).
Terapie genowe i komórkowe (CAR-T) już dziś spowodowały przełom w leczeniu niektórych chorób hematologicznych (chłoniaki, białaczki) i neurologicznych (SMA), a w przyszłości mają szansę być wykorzystywane także w szeregu innych schorzeń. Konieczna jest jednak bardzo wyrafinowana diagnostyka,...
Z punktu widzenia RPO kwestia ograniczenia wiekowego w dostępie do terapii genowej nie jest zakończona – mówił podczas wtorkowego spotkania w Sejmie, poświęconego problemowi dostępności do refundowanej terapii genowej w leczeniu SMA Stanisław Trociuk, zastępca Rzecznika Praw Obywatelskich.
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to ciężka choroba rzadka o podłożu genetycznym. Jeszcze do niedawna medycyna i nauka były wobec niej bezradne, a leczenie ograniczało się do fizjoterapii i wspomagania oddechu. Dziś innowacyjna medycyna pozwala nam zmniejszać jej objawy, a nawet zapobiegać ich...
Pod koniec listopada zeszłego roku odbyła się pierwsza z cyklu debat Medexpressu i Politechniki Warszawskiej. Kolejna dyskusja „Przyszłość onkologii - innowacyjne terapie i ich finansowanie” za nami. Więcej o finansowaniu terapii genowych mówi prof. Marcin Czech.
O Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich, badaniach przesiewowych i nowych perspektywach związanych z Funduszem Medycznym rozmawiamy z wiceministrem zdrowia Maciejem Miłkowskim.
O możliwościach terapii genowych - opowiedział Medexpressowi prof. Mirosław Ząbek, kierownik Kliniki Neurochirurgii i Urazów Układu Nerwowego Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego w Warszawie.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała terapię genową firmy Novartis – Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi). Cena jednorazowego wlewu to ok. 2,13 mln dolarów.
Nasz system ochrony zdrowia jest wystarczająco elastyczny, by bez większych zmian prawnych asymilować najnowocześniejsze technologie. Świadczenia gwarantowane kwalifikowane są na podstawie rozporządzeń ministra zdrowia – mówi dr Artur Fałek, ekspert w Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski.
© 2023 Medexpress. Wszystkie prawa zastrzeżone