Dr A. Fałek „Nowa opcja w leczeniu SMA wspomaga optymalizację opieki”

Polska od kilku lat jest jednym z liderów w obszarze diagnostyki i leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Mamy zarówno szeroko zakrojony, ogólnopolski program badań przesiewowych noworodków, jak i nowoczesny program lekowy. Dzięki badaniom przesiewowym możliwe jest wykrycie SMA już w pierwszych dniach życia dziecka, co pozwala na rozpoczęcie leczenia jeszcze przed pojawieniem się objawów choroby.

„Leczenie SMA w Polsce jest bardzo dobrze zabezpieczone. Mamy dobrze funkcjonujący program lekowy i nie zastanawiamy się już, czy leczyć pacjentów, tylko w jaki sposób to robić tak, aby było najwygodniej i z najlepszym efektem dla pacjentów i dla systemu. Można powiedzieć, że rozwiązanie w Polsce jest modelowe. Teraz dochodzimy do etapu, w którym pojawiają się nowe technologie i oceniamy ich przydatność systemową” – podkreśla dr Artur Fałek.

Tabletki jako kolejny krok w rozwoju programu lekowego

Wprowadzenie do programu lekowego leku podawanego doustnie – w postaci tabletek – będzie kolejnym krokiem w usprawnianiu terapii SMA. Choć decyzja terapeutyczna zawsze pozostaje w rękach lekarza, nowa forma może istotnie ułatwić codzienne funkcjonowanie pacjentów i ich rodzin.

„Droga podawania leku jest ważna, ale w pierwszej kolejności decydujące są okoliczności kliniczne. To na ich podstawie lekarz dobiera terapię. Wprowadzenie leku doustnego w postaci tabletek, które – ze względu na swoje właściwości farmaceutyczne – mają dłuższą trwałość niż stosowany obecnie roztwór doustny, będzie oznaczać, że pacjent będzie mógł być zaopatrzony w lek na dłuższy czas, nawet na pół roku. Pacjenci nie będą musieli pojawiać się w ośrodku leczniczym tylko po to, żeby odebrać z apteki szpitalnej kolejną porcję leku, lecz będą mogli przyjeżdżać wtedy, kiedy wymaga tego terminarz kontroli. A w programie lekowym SMA obowiązkowe wizyty kontrolne są przewidziane co sześć miesięcy” – wyjaśnia dr Artur Fałek.

Korzyści dla systemu: oszczędności i mniejsze obciążenie ośrodków

Pozytywna rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z października tego roku, dotycząca refundacji postaci tabletkowej, wskazuje na możliwość oszczędności dla płatnika.

„Jeżeli Agencja widzi takie oszczędności, to nie ma powodu, żeby podważać ich obliczenia. Jeśli pojawia się forma niosąca ze sobą szansę na oszczędności, tym większa jest możliwość włączania nowych programów, nowych leków i pacjentów. Pamiętajmy, że wciąż rodzą się dzieci z SMA, więc pacjentów w programie lekowym będzie przybywać. Oszczędności te wynikają z kilku przyczyn. Leczenie doustne – zwłaszcza w postaci tabletkowej – istotnie zmniejsza liczbę hospitalizacji wymaganych przy innych formach terapii. Koszt porady ambulatoryjnej, podczas której pacjent otrzymuje lek do stosowania w domu, jest dużo niższy niż koszt jednodniowej czy kilkudniowej hospitalizacji. Ponadto tabletkowa forma leku nie wymaga angażowania apteki szpitalnej” – mówi dr Fałek.

Jak wskazuje ekspert, tańsze leczenie daje szansę na zwiększenie możliwości finansowych NFZ, a przez to na łatwiejsze dobór terapii i włączanie do leczenia nowych pacjentów z SMA. Równie ważne jest to, że środki pozostawione w budżecie NFZ dają potencjalną możliwość uruchamiania kolejnych, innowacyjnych programów lekowych dla pacjentów z innymi chorobami niż SMA.

Decyzja należy do lekarza

Wprowadzenie leku modyfikującego przebieg SMA w postaci tabletkowej nie zmieni podstawowej zasady, zgodnie z którą wybór terapii pozostaje decyzją lekarza prowadzącego.

„Pacjenci, którzy byli na danych terapiach, będą je kontynuowali, o ile nie ma przeciwwskazań do ich stosowania. Ale pojawia się nowa, wygodna opcja, która może być powodem wybrania terapii doustnej” – dodaje dr Artur Fałek.

Nowa forma leku może więc poszerzyć wachlarz możliwości terapeutycznych, ułatwić logistykę leczenia i przynieść korzyści zarówno pacjentom, jak i całemu systemowi ochrony zdrowia.

Źródło: Informacja prasowa