Fundacja Sanguis z apelem

Na łamach Medexpress wielokrotnie podejmowaliśmy temat potrzeb pacjentów z hemofilią. W lipcu w ramach tygodnia pacjenckiego w Medexpress.pl mieliśmy okazję wysłuchać głosu pacjentów z Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne, reprezentujących chorych na hemofilię. We wszystkich rozmowach wybrzmiewała potrzeba udostępnienia podskórnej profilaktyki krwawień emicizumabem szerszej grupie pacjentów – dzieciom oraz dorosłym z ciężką postacią hemofilii bez inhibitora.

Jak wynika z oświadczenia podmiotu odpowiedzialnego opublikowanego 28 sierpnia 2025 r., procesy dotyczące udostępnienia emicizumabu dla pacjentów bez inhibitora w Polsce trwają już niemal 3 lata. W lipcu 2024 decyzją Ministra Zdrowia dostęp do emicizumabu otrzymała tylko zawężona grupa dzieci określona ścisłymi kryteriami programu lekowego. W kwietniu 2025 r.,
w wyniku oczekiwań środowiska chorych na hemofilię, producent złożył wniosek o rozszerzenie dostępu do emicizumabu, którego rozstrzygnięcie udostępniłoby lek bez konieczności spełnienia dodatkowych kryteriów (np. dot. wieku, liczby odnotowanych krwawień czy wymienionych portów naczyniowych). Wniosek ten w dniu 28 sierpnia 2025 r. uzyskał negatywną uchwałę Komisji Ekonomicznej i oczekuje na rozstrzygnięcie Ministra Zdrowia.

29 sierpnia Fundacja Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne opublikowała na swoim profilu na kanale Facebook stanowisko w tej sprawie. – „Z ogromnym żalem i rozczarowaniem przyjęliśmy informację, że Komisja Ekonomiczna przy Ministrze Zdrowia negatywnie zaopiniowała wniosek o refundację emicizumabu dla dorosłych i dzieci z ciężką hemofilią A bez inhibitora. Wniosek ten był odpowiedzią na ogromne oczekiwania pacjentów i środowiska medycznego. Proponowane rozwiązania zostały przygotowane w taki sposób, aby nie obciążały dodatkowo budżetu państwa, a jednocześnie dawały możliwość dostępu do terapii wszystkim potrzebującym. Niestety, mimo tych argumentów, pacjenci w Polsce nadal pozostają bez szans na nowoczesne leczenie”.

Dostęp do refundowanej terapii emicizumabem pozwoliłby uwzględnić potrzeby pacjentów dotyczące personalizacji terapii i umożliwić lekarzowi oraz pacjentowi większą elastyczność w doborze leczenia w zależności od rzeczywistej sytuacji klinicznej chorego.  Jak dodają przedstawiciele fundacji, która zrzesza rodziny dzieci chorych na hemofilię: – „Uważamy, że odrzucenie wniosku o refundację emicizumabu to działanie na szkodę pacjentów. Takie decyzje odbierają ludziom szansę na normalne życie, ograniczają możliwości lekarzy i podważają poczucie sprawiedliwości w dostępie do nowoczesnych terapii . Jako Fundacja apelujemy, aby Ministerstwo Zdrowia obudziło się i wsłuchało w głos pacjentów. To nie jest kwestia luksusu, ale życia, zdrowia
i godności chorych. Nie możemy się na to zgodzić. Będziemy walczyć o to, aby emicizumab był dostępny w Polsce dla wszystkich pacjentów, którzy go potrzebują, niezależnie od wieku i obecności inhibitora”.

Producent leku – jak wynika z jego oświadczenia - deklaruje otwartość na pełną współpracę z przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia oraz zapewnia gotowość do dalszego dialogu. – „Wierzymy, że nasza propozycja finansowa będzie skutkowała pozytywnym rozstrzygnięciem Ministra Zdrowia i umożliwi jak najszybsze udostępnienie terapii pacjentom, którzy jej potrzebują. Pozostajemy otwarci na dialog z Ministerstwem Zdrowia w celu wypracowania rozwiązania”.

Źródło: FB Fundacji Sanguis