Hemofilia w Polsce. Eksperci wskazują kluczowe kierunki zmian

Hemofilia jest chorobą wyjątkowo dobrze zabezpieczoną przez system ochrony zdrowia – ale ciągle nie jest to model optymalny. Dostęp do terapii farmakologicznych jest coraz lepszy, natomiast w sferze wyzwań pozostają m.in. kompleksowa i skoordynowana opieka, zwłaszcza w przypadku chorób współistniejących, dostęp do rehabilitacji czy braki kadrowe.

28 października zostały zaprezentowane dwa raporty przedstawiające aktualny stan opieki nad chorymi na hemofilię, kluczowe wyzwania oraz kierunki rozwoju systemu leczenia hemofilii w Polsce. „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju” to raport Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego pod redakcją dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki, a „Systemową analizę organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją” przygotowało EconMed Europe.

- Całkowite koszty hemofilii w Polsce daleko wykraczają poza finansowanie leków i procedur medycznych. Roczne koszty bezpośrednie, ponoszone przez NFZ i Ministerstwo Zdrowia, wynoszą 521 mln zł. Pacjenci i ich rodziny są także obciążeni finansowo – ich wydatki bezpośrednie to ok. 10 mln zł (w tym blisko 2 mln zł stanowią koszty dojazdu do ośrodków prowadzących leczenie), a koszty pośrednie to 433 mln zł (składają się na nie m.in. absenteizm i prezenteizm, czyli zmniejszona produktywność). – Koszty pośrednie stanowią znaczącą część całości obciążeń i choć są niższe od kosztów bezpośrednich, pozostają na zbliżonym poziomie – tłumaczył dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, specjalista zdrowia publicznego i epidemiologii, współpracownik Wydziału Lekarskiego i Nauk o Zdrowiu Krakowskiej Akademii im. Frycza Modrzewskiego podczas konferencji prasowej poświęconej obu raportom.

Koszty pośrednie i potrzeba uwzględniania ich przy podejmowaniu kluczowych decyzji dotyczących – na przykład – refundowania nowych technologii medycznych to jeden z motywów przewodnich dyskusji poświęconych chorobom przewlekłym, w tym chorobom rzadkich, już od lat. Częścią raportu przygotowanego przez EconMed są wyniki ankiety, w której wzięło udział kilkudziesięciu pacjentów (lub opiekunów pacjentów). Jak podkreślał dr Seweryn, choć liczba ankietowanych nie jest zbyt imponująca, warto zauważyć, że podobnego badania próżno szukać zarówno w Polsce jak i za granicą. - W naszej analizie pacjenci informowali m.in. o częstych zwolnieniach lekarskich, konieczności redukcji czasu pracy czy rezygnacji z aktywności zawodowej z powodu choroby. Podobne zjawisko obserwujemy wśród opiekunów dzieci z hemofilią, bo połowa z nich zadeklarowała, że musiała zrezygnować z pracy, a kolejne 30 proc. ograniczyło wymiar etatu. To pokazuje, że ekonomiczne konsekwencje hemofilii dotykają całe rodziny – mówił ekspert. Jednocześnie dr Seweryn przyznał, że zaskakująco wysoki okazał się odsetek aktywnych zawodowo – zatrudnionych lub samozatrudnionych – który przekroczył 80 proc. respondentów.

Aktywni zawodowo i społecznie pacjenci tym bardziej potrzebują nowoczesnego modelu opieki, który powinien – jak podkreślał dr Seweryn – opierać się na następujących filarach:

- indywidualizacja terapii dostosowanej do potrzeb pacjenta,

- rozwój sieci skoordynowanych ośrodków referencyjnych,

- zapewnienie dostaw leków do domu,

- cyfryzacja opieki oraz edukacja chorych oraz ich rodzin.

Te filary wzmocnione wsparciem psychologicznym, rehabilitacją, aktywizacją zawodową i wsparciem społecznym oznaczają nic innego jak podejście intedyscyplinarne, ponad silosowe – łączące zadania systemu ochrony zdrowia, polityki społecznej i edukacji. Tylko w ten sposób można uzyskać zarówno poprawę wyników klinicznych, ale też zoptymalizować koszty systemowe i znacząco podnieść jakość życia osób chorujących na hemofilię. - Im bardziej zintegrowana ścieżka pacjenta i im lepsza współpraca między ośrodkami, tym skuteczniejsze leczenie. To uniwersalna zasada, która dotyczy również innych chorób rzadkich. Chcielibyśmy, żeby narzędzia wspierające personalizację terapii funkcjonowały jak najszerzej i żeby pacjenci korzystali z tego, że istnieje możliwość podejmowania decyzji terapeutycznych w oparciu o ich indywidualne potrzeby i preferencje.

Z raportu przygotowanego przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego wynika, że co prawda system leczenia hemofilii jest dobrze rozwinięty w zakresie organizacji i logistyki, ale wymaga dalszej modernizacji, aby sprostać światowym standardom, w szczególności w zakresie leczenia. Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie podkreślała, że w obszarze leczenia hemofilii bardzo dużo udało się osiągnąć, ale to nie znaczy, że nie można osiągnąć jeszcze więcej.

Kluczowe braki dotyczą: ograniczonej dostępności nowoczesnych terapii, niewystarczającej kompleksowości opieki, fragmentaryczności rejestrów i przerw w ciągłości leczenia dorosłych pacjentów.

Obecne rozwiązania organizacyjne i finansowe oparte są na Narodowym Programie Leczenia Hemofilii (NPLH) i programie lekowym B.15. Stanowią one fundament leczenia hemofilii A i B, jednak na tle wytycznych międzynarodowych – zarówno Światowej Federacji Hemofilii, jak i Międzynarodowego Towarzystwa Zakrzepicy i Hemostazy – widoczne są luki w opiece nad chorymi. Szczególnie dotyczą one dostępności terapii, kompleksowości opieki oraz systemu monitorowania i raportowania efektów leczenia.

Jak podkreśliła dr Gałązka-Sobotka, polski system leczenia chorych na hemofilię skupia się niemal wyłącznie na monitorowaniu farmakoterapii i wskaźnikach klinicznych (liczba krwawień lub wyniki badań laboratoryjnych). Brakuje wykorzystania wskaźników pacjentocentrycznych, które powinny – według międzynarodowych wytycznych – stanowić integralny element oceny skuteczności leczenia, ponieważ monitorują wpływ stosowanych terapii na życie codzienne pacjenta, jego zdolność do nauki, pracy i aktywności społecznej. Ekspertka podkreślała, że obecnie celów terapeutycznych nie wyznacza tylko lekarz – są (a na pewno powinny być) one wynikiem uzgodnień z pacjentem.

Leczenie hemofilii w naszym kraju finansowane jest w ramach dwóch ścieżek – Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (NPLH), który ma charakter programu polityki zdrowotnej i obejmuje wszystkie grupy wiekowe, a także programu lekowego B.15, dedykowanego dzieciom z ciężką hemofilią A i B. Narodowy Program Leczenia Hemofilii, funkcjonujący w Polsce od dwóch dekad, od początku istnienia finansowany z budżetu państwa, natomiast program lekowy, w ramach którego (podobnie jak w przypadku innych programów lekowych) refundowane są drogie i bardzo drogie terapie innowacyjne – przez NFZ. Od 2022 roku oba te programy są finansowane ze środków Narodowego Funduszu Zdrowia, ale programy lekowe są pod ścisłym nadzorem Funduszu (sprawowanym przez zespoły koordynujące, odpowiedzialne za kwalifikację pacjentów i monitorowanie efektów leczenia, wskaźników efektywności). To konieczne, bo – jak przypominała ekonomistka – w tym roku wydatki na leki udostępniane w ramach programów lekowych przewyższyły już wartość refundacji aptecznej.

- Wokół Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewnych Skaz Krwotocznych powinniśmy zbudować rozwiązania, które pozwoliłyby na to, żeby do tego programu wchodziło nowoczesne leczenie zgodne z aktualną wiedzą medyczną, w oparciu o narzędzia, które są w Europie powszechnie dostępne. Szukajmy rozwiązań, które by wniosły zalety programu lekowego do NPLH. Nasze rozmowy ze środowiskiem klinicystów, ale też przedstawicielami pacjentów wyraźnie wskazują, że NPLH jest bardzo dobrą bazą do tego, aby w nim budować potencjał do unowocześnienia opieki - mówiła dr Gałązka-Sobotka.

- Mogę powiedzieć, że w tej chwili opieka w Polsce nad chorymi z hemofilią jest naprawdę na dobrym poziomie. Świadczy o tym na przykład ilość jednostek czynników krzepnięcia VIII i IX, które mamy do dyspozycji na mieszkańca, a także liczba ośrodków leczenia hemofilii. Natomiast, oczywiście, jest trochę problemów – stwierdził prof. Jacek Treliński, kierownik Ośrodka Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii w Łodzi.

Ekspert podkreślił, że w kolejnej edycji NPLH powinien się znaleźć wymóg zatrudniania w ośrodkach zapewniających opiekę pacjentom z hemofilią fizjoterapeutów, psychologów i stomatologów. Rozszerzany powinien być też program dostaw domowych leków. - I wreszcie dostęp do nowoczesnych leków. Jako lekarze stale poszerzamy naszą wiedzę, jeździmy na zagraniczne zjazdy, czytamy publikacje i wiemy, że świat idzie do przodu. Jesteśmy właściwie już za progiem wielkiej rewolucji, która miała miejsce w leczeniu hemofilii, czyli podawanie leków niesubstytucyjnych oraz innych leków i chcielibyśmy mieć do nich dostęp – mówił, dodając, że głos pacjenta powinien być w sprawie wyboru terapii kluczowy. - Są tacy, którzy chcą pozostać przy starych, dobrych metodach, czyli przy profilaktyce czynnikami krzepnięcia i nie mamy nic przeciwko. Jeśli jest to skuteczne, a chory nie zraża się tym, że musi sobie podawać czynnik krzepnięcia 150 razy w roku – przypomniał. Ekspert zaznaczył jednocześnie, że nowe terapie, czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu, do których w tej chwili pacjenci w Polsce nie mają dostępu, pozwalają na znaczące zredukowanie liczby podań. Rewolucją nazwał leki podawane podskórnie. – My, lekarze, chcielibyśmy mieć dostęp do wszystkich. I prawdę mówiąc, niewiele nas interesuje, czy to jest w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii czy w ramach programu lekowego – podkreślił.

Pacjenci pediatryczni w tej chwili w pełni – do czasu osiągnięcia pełnoletności – mogą korzystać z programu lekowego. Do września tego roku z programu mogły korzystać tylko najmłodsze dzieci. - Zmiana, która nastąpiła od października, czyli rozszerzenie dostępności zarówno do leku podskórnego, jak i czynników o przedłużonym działaniu, pozwoli na optymalne zabezpieczenie wszystkich pacjentów pediatrycznych do ukończenia 18. roku życia, tak abyśmy mogli mieć spersonalizowaną w pełni tego słowa znaczenia terapię – mówiła dr hab. Olga Zając-Spychała, kierownik Regionalnego Ośrodka Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych Dla Dzieci w Poznaniu. Jak podkreśliła specjalistka, najmłodsze dziecko, jakie zostało zakwalifikowane do programu, miało zaledwie 5 tygodni. U najmłodszych dzieci, które jeszcze się nie poruszają, również dochodzi do krwawień i to szczególnie niebezpiecznych, bo do ośrodkowego układu nerwowego.

I u dzieci, i u dorosłych, jak przypominał prof. Treliński, celem klinicznym jest wyeliminowanie krwawień, co oznaczałoby normalną jakość życia pacjenta z hemofilią, który mógłby – jak zdrowe dziecko, zdrowy dorosły – uczyć się, pracować, ale też choćby uprawiać sporty. Ten cel jest możliwy do osiągnięcia, jak mówił ekspert, przy stosowaniu nowoczesnych terapii.