Będzie to pierwsza i jedyna w Europie terapia ukierunkowana molekularnie do stosowania w leczeniu glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH (dehydrogenazy izocytrynianowej). O jaki lek chodzi?
Jest nadzieja dla pacjentów z glejakiem
Opublikowano 28 lipca 2025 10:41
fot. iStock
Z tego artykułu dowiesz się:
- W Europie zadebiutuje nowatorska terapia: Terapia worasydenibu, skierowana na glejaka rozlanego z mutacją genów IDH, ma szansę na rejestrację jako pierwsza tego typu w regionie.
- Przełomowe badania kliniczne: Pozytywne wyniki globalnego badania INDIGO potwierdzają skuteczność worasydenibu w leczeniu pacjentów z glejakiem II stopnia, co może zmienić oblicze terapii nowotworowej.
- Innowacyjne podejście do leczenia: Terapia jest dedykowana dorosłym i młodzieży z glejakiem, którzy przeszli jedynie zabieg chirurgiczny, a nie wymaga natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.
- Międzynarodowe uznanie: Worasydenib zyskał już aprobaty w USA, Kanadzie i kilku innych krajach, a jego wprowadzenie do Europy może otworzyć nową erę w leczeniu tego trudnego nowotworu.
Glejaki to nowotwory ośrodkowego układu nerwowego (OUN), rozwijające się z komórek glejowych lub prekursorowych. Zgodnie z klasyfikacją WHO z 2021 roku, wyróżnia się cztery główne kategorie glejaków, w tym glejaki rozlane występujące u osób dorosłych. Glejaki rozlane są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych. W przypadku tych guzów, patogeneza i rokowania są ściśle powiązane z obecnością mutacji (lub jej brakiem) w enzymie metabolicznym dehydrogenazie izocytrynianowej (IDH), a do postawienia prawidłowej diagnozy konieczne są badania molekularne. Od 2021 roku glejaki rozlane u dorosłychpodzielono na trzy podkategorie:
- gwiaździaki z mutacją genów IDH (stopnia II-IV wg klasyfikacji WHO nowotworów OUN);
- skąpodrzewiaki z mutacją genów IDH i kodelacją 1p/19q (stopnia II-III wg klasyfikacji WHO nowotworów OUN);
- glejaki wielopostaciowe z genami IDH typu dzikiego (stopnia IV wg klasyfikacji WHO nowotworów OUN).
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię, rekomendując rejestrację worasydenibu do stosowania w Unii Europejskiej. Ostateczna decyzja Komisji Europejskiej w tej sprawie jest spodziewana w najbliższych miesiącach.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP) rekomenduje rejestrację preparatu do stosowania w monoterapii zasadniczo nieulegającego powiększeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka II stopnia, z mutacją R132 dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1) lub mutacją R172 dehydrogenazy izocytrynianowej 2 (IDH2), u dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat i o masie ciała co najmniej 40 kg, u których przeprowadzono jedynie interwencję chirurgiczną i u których nie jest konieczna natychmiastowa radioterapia lub chemioterapia.
Jeżeli ten preparat zostanie zarejestrowany, to z dumą będziemy mogli udostępnić pacjentom w Europie pierwszą ukierunkowaną molekularnie terapię glejaka rozlanego z mutacją genów IDH, stanowiącą niewątpliwie przełom w leczeniu tej choroby po blisko 25 latach. Dla chorych, daje to szansę na istotny postęp w walce z tym rzadkim i nieuleczalnym rozlanym nowotworem mózgu. Wspomniana decyzja to potwierdzenie niezachwianego zaangażowania firmy Servier we wspieranie pacjentów zmagających się ze złożonymi schorzeniami poprzez oferowanie innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych – stwierdził Claude Bertrand, Wiceprezes ds. Badań i Rozwoju w firmie Servier.
Opinia CHMP jest oparta na pozytywnych wynikach badania INDIGO – globalnego, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania klinicznego III fazy, które dotyczyło stosowania worasydenibu w leczeniu pacjentów z resztkowym lub nawracającym glejakiem II stopnia, z mutacją genu IDH1 lub IDH2, których wcześniejsze leczenie obejmowało jedynie zabieg chirurgiczny. Wyniki badania przedstawiono na sesji plenarnej dorocznego kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2023 roku oraz równolegle opublikowano w czasopiśmie New England Journal of Medicine.
Terapia została zarejestrowana w 2024 roku w Stanach Zjednoczonych przez Agencję Żywności i Leków (FDA), a także uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej i Szwajcarii. Ponadto, firma Servier złożyła wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Wielkiej Brytanii, Japonii i innych krajach, a obecnie trwają prace nad oceną tych wniosków przez organy zajmujące się rejestracją produktów leczniczych w tych krajach.
Źródło: mat. prasowy
