Chodzi o hemofilię. - W związku z cyklicznie powracającymi w przestrzeni publicznej informacjami, dotyczącymi ograniczeń w dostępie do leczenia hemofilii zapewniamy, że każdy pacjent z hemofilią ma dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego jego chorobę. Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie - zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i odbioru leków. Całą logistyką i obsługą pacjentów zajmuje się Narodowe Centrum Krwi - czytamy w komunikacie Ministerstwa Zdrowia.
Ministerstwo Zdrowia: Potrzebna uczciwa dyskusja
Opublikowano 5 września 2025 07:57
Resort zdrowia przypomina, że leczenie hemofilii obejmuje cztery kluczowe komponenty kliniczne, które każdorazowo są brane pod uwagę przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych:
- skuteczność leczenia, czyli poziom aktywności czynnika zapewniający właściwą hemostazę pacjenta,
- bezpieczeństwo stosowania uzależnione od aktywności pacjenta,
- interwał czasowy podawania leczenia,
- dogodny sposób podania.
Wnioski refundacyjne
Obecnie procedowany jest wniosek o rozszerzenie wskazań do leczenia emicizumabem zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Dodatkowo rozpatrywany jest wniosek o objęcie refundacją czynnika krzepnięcia krwi o wyższej skuteczności, podawanego raz w tygodniu. Rozwiązanie to może stanowić alternatywę dla dotychczas stosowanych czynników krzepnięcia krwi w programie leczenia hemofilii oraz dla emicizumabu.
Resort podkreśla, że emicizumab oraz koncentraty czynnika krzepnięcia to dwie różne terapie stosowane w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią. Koncentraty działają natychmiast, co pozwala szybko zahamować krwawienie. Z tego względu podaje się je również pacjentom leczonym emicizumabem, gdyż szybkie opanowanie krwawienia jest kluczowe dla ratowania zdrowia i życia.
Nowe terapie
Lek Hemlibra (emicizumab) nie jest już jedynym podskórnym lekiem stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią. Pod koniec 2024 r. Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe preparaty: marstacymab oraz koncizumab, które mogą być stosowane u pacjentów z hemofilią A i B. Aktualnie prowadzone są rozmowy z podmiotami odpowiedzialnymi w celu ich udostępnienia w ramach świadczeń gwarantowanych.
W procesie analizowane są dwie terapie o odmiennym mechanizmie działania w tej samej jednostce chorobowej. W celu opracowania jak najkorzystniejszych dla pacjentów kryteriów kwalifikacji do programu lekowego odbyło się spotkanie z ekspertami. Wskazali oni, że największą korzyść z profilaktyki emicizumabem odnoszą pacjenci z utrudnionym dostępem dożylnym, w tym dzieci poniżej 4. roku życia. Pozostali pacjenci powinni stosować profilaktykę przy użyciu długodziałających czynników krzepnięcia, a nawet o ultrawydłużonym działaniu. Podawanie leku raz na 7–10 dni znacząco poprawia jakość życia, jednocześnie skutecznie zabezpieczając przed krwawieniami.
Eksperci podkreślają, że pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego, korzystniejsze dla części pacjentów może być stosowanie dożylnych czynników krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu odpowiada utrzymywaniu aktywności czynnika na poziomie ok. 9–15%, co porównywalne jest z łagodną postacią hemofilii. Zabezpiecza to przed krwawieniami samoistnymi, jednak ryzyko krwawień pourazowych czy związanych z zabiegami chirurgicznymi jest wyższe niż przy koncentratach czynnika krzepnięcia. Pacjentom przyjmującym emicizumab nie zaleca się uprawiania sportów kontaktowych – w tym przypadku konieczne jest stosowanie dożylnych czynników krzepnięcia, do których dostęp jest bezpłatny.
Koszty leczenia
Ministerstwo Zdrowia wskazuje, że roczny koszt profilaktyki jednego pacjenta wynosi od 400 do 900 tys. zł i jest finansowany ze środków publicznych. Profilaktyka nie eliminuje całkowicie ryzyka krwawień, dlatego konieczne jest także leczenie doraźne, które może generować dodatkowe wydatki sięgające kilkuset tysięcy złotych rocznie. Łączny koszt terapii pacjenta z hemofilią może wynosić nawet 2 mln zł rocznie.
Refundacja leku nie jest jednorazową inwestycją, ale długoterminowym zobowiązaniem państwa. Najbardziej kosztowne leczenie pojedynczego przypadku w ciągu ostatnich pięciu lat pochłonęło 43 mln zł ze środków publicznych, a dzienny koszt terapii powikłań związanych z inhibitorem sięgał nawet 200 tys. zł.
Potrzeba dialogu
Resort podkreśla, że negocjacje z firmami farmaceutycznymi i poszukiwanie kompromisowych rozwiązań są konieczne, aby zagwarantować pacjentom skuteczną terapię. Krytycznie oceniane są działania części podmiotów, w tym organizacji lobbingowych i fundacji, które promują wyłącznie jeden produkt, pomijając istotne fakty. Ministerstwo wskazuje, że takie praktyki mogą prowadzić do niekorzystnych dla państwa umów finansowych.
Priorytet pacjenta
Ministerstwo Zdrowia jednoznacznie podkreśla, że priorytetem jest zapewnienie pacjentom bezpłatnego dostępu do skutecznego i bezpiecznego leczenia. Dlatego resort jest zdeterminowany, aby udostępniać terapie długodziałające o wysokiej skuteczności w leczeniu profilaktycznym pacjentów z hemofilią poniżej 18. roku życia w ramach programu lekowego, przy jednoczesnym zabezpieczeniu środków publicznych na finansowanie kontynuacji dotychczas refundowanych terapii.
Źródło: MZ
