Oceny HTA w raku piersi: Polska vs Europa

Personalizacja leczenia w raku piersi nie jest już obietnicą przyszłości. Testy wielogenowe takie jak Oncotype DX® pomagają wskazać pacjentki z wczesnym HR-dodatnim/HER2-ujemnym rakiem piersi, u których korzyść z chemioterapii jest mało prawdopodobna – ograniczając nadmierne leczenie, toksyczność i koszty. Mimo solidnych podstaw naukowych i licznych analiz opłacalności, dostęp do tych testów w Europie – i w Polsce – pozostaje nierówny. Nowe opracowanie naukowe przygotowane przez ekspertów onkologii z kilku krajów UE pokazuje cztery bariery systemowe w upowszechnianiu wykorzystania testów wielogenowych w raku piersi. Główne przeszkody to regulacje prawne dotyczące diagnostyki molekularnej, kryteria oceny technologii medycznych (HTA), zakres refundacji i typowanie populacji priorytetowych do badań.

Współautorem analizy opublikowanej w Future Oncology, jest prof. dr hab. n. med. Renata Duchnowska - kierownik Kliniki Onkologii Wojskowego Instytutu Medycznego – PIB w Warszawie.

Regulacja: IVDR podnosi poprzeczkę – i czas oczekiwania

Nowe unijne regulacje - In Vitro Diagnostic Regulation (IVDR) wprowadzają obowiązkowe, szczegółowe oceny wydajności analitycznej i klinicznej, udokumentowaną „scientific validity”, rozbudowaną sprawozdawczość i szerszy nadzór jednostek notyfikowanych. To poprawia bezpieczeństwo, ale zwiększa koszty i czas wejścia nowoczesnych metod diagnostycznych na rynek Europejski. Ograniczona przepustowość jednostek notyfikowanych dodatkowo spowalnia procesy.

HTA: różne wymagania – różne decyzje

Autorzy pokazują, jak bardzo rozbieżne są modele HTA w Europie – od obowiązkowych, mocno sformalizowanych procesów po systemy, gdzie pozytywna rekomendacja HTA nie gwarantuje wdrożenia do praktyki klinicznej. Przykładowo, w Anglii pozytywna rekomendacja NICE nie oznacza automatycznej implementacji, podczas gdy w Niemczech po ocenie Institut für Qualität undWirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) oraz Gemeinsamer Bundesausschuss (GBA), przypisanie taryfy przełożyło się na ogólnokrajowy dostęp do testu wielogenowego Oncotype DX®. Rozporządzenie (UE) 2021/2282 wprowadza HTAR/JCA jako krok ku harmonizacji klinicznej oceny technologii, ale molekularne diagnostyki pozostają poza zakresem JCA do 2030 r. To oznacza, że jeszcze przez lata kluczowe będą krajowe procedury HTA.

Analiza czasu i dostępności do wielogenowego testu rokowniczego Oncotype DX®, kwalifikującego do chemioterapii w raku piersi, w Europie:

• Irlandia – dostęp kliniczny od 2007 r., HTA 2011, refundacja 2013 (wydłużony, etapowany proces)
• Niemcy – po ocenie IQWiG/G-BA przyznano taryfę w 2021 r. i wdrożono ogólnokrajową refundację
• Włochy – najpierw decyzje regionalne (2019), refundacja ogólnokrajowa dopiero w 2021 r. (znaczna zmienność w dostępie przed centralizacją)
• Norwegia – scentralizowane HTA (NIPH) → szybka decyzja o wdrożeniu w 2024 r. (przykład jak centralizacja może przyspieszać dostęp)

Refundacja – kto płaci, a kto zyskuje?

Nawet gdy dowody kliniczne i ekonomiczne są solidne, model finansowania bywa barierą. W wielu systemach koszt testu wielogenowego spada na budżety laboratoriów/szpitali, a korzyści (mniej chemioterapii, mniej powikłań/hospitalizacji) pojawiają się „gdzie indziej” np. koszty społeczne i koszty pośrednie. Ten silosowy podział kosztów i efektów osłabia bodźce do wdrażania diagnostyki nawet przy dobrych wynikach HTA. Z tego powodu, w krajach takich jak Polska, tak ważne jest określenie całościowego wpływu na budżet państwa, finansowania ze środków publicznych testów wielogenowych, uwzględniając uniknięte koszty chemioterapii, leczenia wspomagającego i leczenia powikłań, jak również koszty absencji chorobowych i koszty pośrednie.

RWE – luka dowodowa i ryzyko nierówności

Przegląd podkreśla potrzebę dostarczenia silniejszych danych z praktyki klinicznej: aktualne badania kliniczne bywają mało reprezentatywne (ryzyko wysokiej heterogenności populacji i problemów z równością dostępu). Równocześnie istnieją już dane z praktyki klinicznej (RWE) – również z Polski (PONDx) – dokumentujące użyteczność kliniczną wielogenowych testów rokoewniczych. Problem w tym, że format i akceptacja RWE różnią się między krajami.

Testy wielogenowe w raku piersi – gdzie jest Polska?

Onkolodzy w licznych wystąpieniach i opracowaniach eksperckich apelują o objęcie finansowaniem publicznym wielogenowych testów rokowniczych o zdolności prognostycznej i predykcyjnej. Zestawienie europejskie pokazuje, że w Polsce (AOTMiT) HTA dla diagnostyki jest „centralne” i obowiązkowe, ale pozytywna ocena nie gwarantuje finansowania, które zależy od dalszych decyzji refundacyjnych i taryfikacyjnych.

Najnowsze europejskie opracowanie stawia sprawę jasno: dowody są – wdrożenie kuleje. Jeśli chcemy wyrównać szanse pacjentek i uniknąć barier w dostępie do medycyny personalizowanej, potrzebujemy jednocześnie przewidywalnej, spójnej ścieżki HTA/refundacyjnej dla testów wielogenowych, strategii finansowania badań molekularnych, oraz systemowego programu gromadzenia i wykorzystania danych RWE, w tym na potrzeby lepszego doboru populacji, która odnosi korzyści kliniczne z wdrożonej technologii. To nie tylko kwestia innowacyjności – to warunek racjonalnej, opartej na wartościach opieki onkologicznej w raku piersi. Inaczej europejska harmonizacja pozostanie na papierze, a pacjentki – w kolejce.

Pełna treść artykułu naukowego dostępna jest pod adresem: Genomic tests to guide management of breast cancer in Europe: regulation, reimbursement, adoption, and challenges - PubMed

Verrill M, Lux MP, Gligorov J, Geisler J, Duchnowska R, Elsberger B, Martin M. Genomic tests to guide management of breast cancer in Europe: regulation, reimbursement, adoption, and challenges. Future Oncol. 2025;21(27):3573-3583. doi: 10.1080/14796694.2025.2577335.