Polski program leczenia SMA jako wzór dla świata. Prof. Anna Kostera-Pruszczyk o siedmiu latach terapii nusinersenem

Pani Profesor, dzisiaj podczas konferencji prasowej Fundacji SMA zostały przedstawione wieloletnie wyniki badań obserwacyjnych dla nusinersenu w szerokim spektrum leczenia. Czy możemy prosić Panią o ich podsumowanie? Jakie są różnice pomiędzy naszymi danymi, a danymi z innych krajów europejskich?

Rzeczywiście jesteśmy w znakomitym miejscu - podsumowujemy 7 lat realizacji programu lekowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce. Mamy w tej chwili do dyspozycji w programie wszystkie trzy zarejestrowane w Europie terapie. Oczywiście dostępność do tych terapii się różni. Z pewnością możemy pochwalić się, nie tylko w naszych polskich warunkach, ale również przed światem, wynikami bardzo długiej obserwacji pacjentów dorosłych, którzy od początku w naszym programie lekowym uzyskali dostęp do pierwszej zarejestrowanej w Europie terapii lekiem, który nazywa się nusinersen.

Wszystkie oceny wykonywane są we właściwych skalach fizjoterapeutycznych. Pokazują, że nasi pacjenci, również ci z bardzo zaawansowaną w momencie rozpoczynania terapii chorobą, odnoszą korzyść, która nie tylko zaznacza się w pierwszych kilkunastu miesiącach terapii. Gdybyśmy uzyskali samostabilizację choroby, to już byłaby to bardzo wyraźna zmiana na lepsze, jeśli chodzi o oczekiwany przebieg tej postępującej choroby neurologicznej, ale widzimy, że każda kolejna dawka wiąże się z kolejnym, nawet niewielkim, ale ładnie sumującym się w kolejnych miesiącach czy latach terapii efektem.

Ukazała się również w ostatnim okresie duża metaanaliza, w której dane z naszego i krakowskiego ośrodka zostały uwzględnione. Po pierwsze nasze wyniki są, generalnie rzecz biorąc, spójne z tym, co raportowane było przez lekarzy z innych części świata. Na szczególne podkreślenie zasługuje fakt, że nasi polscy pacjenci zyskują więcej. Jak to jest możliwe? Dzięki ogromnej determinacji naszych pacjentów i ich bliskich, ponieważ my zdajemy sobie sprawę z tego, jak wielką wartością dodaną do farmakoterapii jest chociażby regularnie prowadzona rehabilitacja, fizjoterapia. Marzymy o tym, żeby dostęp do refundowanej fizjoterapii dla naszych pacjentów był lepszy.

Niestety część kosztów tej walki o swoje zdrowie, w kategoriach chociażby właśnie rehabilitacji, ponoszą sami pacjenci. I to jest z całą pewnością ogromne zaangażowanie polskich lekarzy neurologów i neurologów dziecięcych. W momencie kiedy terapia została refundowana, bardzo szybko udało nam się wspólnie uruchomić program lekowy. Leczymy prawie 100% chorych z SMA w Polsce i rzeczywiście nasze rozwiązania i wyniki stanowią znakomity model również dla krajów Europy Zachodniej czy Stanów Zjednoczonych.

Czy w takim razie polski program lekowy może być wzorcowym dla innych krajów europejskich i jeśli tak, to co, oprócz wcześniej wspomnianych przez Panią Profesor aspektów, może go jeszcze wyróżniać?

Myślę, że takich bardzo ważnych wyróżników jest kilka. Pierwszy, wydaje mi się szczególnie istotny, to jest połączenie znakomicie funkcjonującego programu badań przesiewu noworodkowego w kierunku SMA, który sprawia, że od momentu jego wdrożenia znakomita większość dzieci rozpoczyna leczenie przed ukończeniem pierwszego miesiąca życia, a więc wtedy, kiedy motoneuronów możliwych do uratowania jest jak najwięcej.

Mamy unikalne rozwiązanie, które pozwala nam połączyć bardzo szybką diagnostykę z bardzo dobrą ścieżką dostępu do leczenia choroby. Oczywiście zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi jest możliwość sięgnięcia po terapię genową jednorazową, a tam gdzie dziecko ma cztery razy więcej kopii genu SMN2 jest możliwość wykorzystania jednego z dwóch pozostałych leków.

Kolejne unikatowe rozwiązanie to jest decyzja z wiosny ubiegłego roku, która pozwoliła nam na kontynuację terapii refundowanej właśnie nusinersenem, kobiet z rdzeniowym zanikiem mięśni, które są w tym momencie w ciąży. Nie jest to okres przerwy w terapii, który mógłby przynieść często nieodwracalne, potencjalnie pogorszenie.

Wreszcie to, że od początku mamy dostępność terapii dla pacjentów w pełnym przekroju wiekowym, niezależnie od stopnia nasilenia objawów i nasze doświadczenia, ale również te, które napływają ze świata pokazują, jak znakomita merytorycznie i uzasadniona była to decyzja refundacyjna i jak bardzo nasi pacjenci na tym korzystają.

Pacjentów z SMA w programach lekowych jest jednak coraz więcej. Z jakimi wyzwaniami spotykają się i będą spotykać się w związku z tym lekarze i szpitale?

Oczywiście wyzwaniem, o którym od pewnego czasu już mówi się w przestrzeni publicznej jest kwestia dostępu do programów lekowych przez pewne ograniczenia kontraktowe, szczególnie w przypadku ośrodków leczących pacjentów dorosłych.

Chodzi o proporcje między liczbą ośrodków leczących dzieci, a dorosłych. Dlaczego? Po pierwsze, dzieci rodzi się coraz mniej, a więc podopiecznych oddziałów neurologii dziecięcej będzie ubywało. Dzieci leczone są terapią genową. Znakomita większość z nich najprawdopodobniej będzie funkcjonowała bardzo dobrze, nie będzie wymagała regularnej opieki.

Tymczasem pacjenci dorośli to są jednak osoby, które z definicji rozpoczynały terapię objawowo, a więc to u nich nie możemy oczekiwać pełnego odwrócenia skutków choroby, a poza tym oddziały neurologiczne też muszą stawić czoła rosnącej liczbie pacjentów z chorobami cywilizacyjnymi. Żyjemy coraz dłużej, a niestety te ostatnie lata życia to nie są lata życia spędzane w zdrowiu. To jest sytuacja kiedy niestety potrzeb, jeśli chodzi o opiekę specjalistyczną, jest coraz więcej, więc tu zdecydowanie potrzebne jest więcej ośrodków leczących pacjentów dorosłych, lepsze wsparcie również finansowe ośrodków leczących w tym i innych programach lekowych, poprawa ceny tak zwanej „obsługi”.

I jeszcze coś, co wydaje mi się postulatem powtarzanym przez nas od dawna - staranny przegląd tego, co jest związane z administrowaniem programami lekowymi i próba zmniejszenia tego administracyjnego obciążenia, które z jednej strony rozumiemy i szanujemy, ponieważ są to terapie innowacyjne i tu każda zaraportowana tabletka czy ampułka musi być we właściwy sposób sprawozdana do Narodowego Funduszu Zdrowia. Natomiast chcielibyśmy mieć więcej czasu dla pacjentów, a trochę mniej spędzać go przy naszych systemach komputerowych.

Czy wycena świadczeń jest adekwatna do potrzeb leczenia?

Przedstawialiśmy takie analizy wielokrotnie również w poprzednich latach i ostatnie podobne podsumowanie, które przedstawialiśmy NFZ było za ubiegły rok.

Wycena tego programu była szacowana w różnych ośrodkach na około 40-50% faktycznie ponoszonych kosztów. I dlatego z jednej strony raz jeszcze - niski ukłon wobec zespołów, oddziałów, które pacjentów leczą z ogromnym zaangażowaniem, rozumiejąc jak ważne jest to dla naszych pacjentów, ale z drugiej strony chcielibyśmy móc na przykład zatrudnić kolejną osobę do pracy po to, żeby kolejki były krótsze, żeby dostęp pacjentów do tej i innych terapii był łatwiejszy. Myślę, że na ten temat powiedziane było już bardzo dużo, ale będziemy na pewno o tym przypominać. Nie robimy tego dla siebie, robimy to w interesie naszych pacjentów.