Czy można powiedzieć, że pacjenci z mukowiscydozą są pod dobrą opieką? Czy mają dobry program lekowy, dobre ośrodki gdzie są leczeni, czy opieka jest kompleksowa?
Tak, z mojego punktu widzenia jako organizacji pacjenskiej mogę powiedzieć, że tak. Pacjenci z mukowiscydozą od wielu lat są pod dobrą opieką, dobrze skoordynowaną na wzór modeli europejskich. To co w tej chwili jest tworzone w Polsce, czyli Centra Chorób Rzadkich, jest właściwie wypracowane dużo wcześniej w mukowiscydozie.
Problemem jest to, że taki ośrodek leczenia mukowiscydozy zajmujący się jakąś liczbą chorych, nie powinien być w dużych ośrodkach medycznych, z uwagi na indywidualne problemy tej choroby. Myślę tutaj nawet o cross-infection, o tym, żeby były specjalne korytarze wydzielone dla tych pacjentów, na co nie możemy sobie pozwolić w ośrodkach akademickich.
Pytanie, jak my się jako mukowiscydoza, będąca pilotażowym i właściwie wzorcową jednostką chorobową, wpasujemy się w nowe ustawy, rozporządzenia, które nam to regulują. Mam nadziej, że Kongres Patient Empowerment, który mówi o sprawczości, w jakiś sposób zadziała pozytywnie i znajdziemy wspólny mianownik, aby, coś co zostało już dawno wypracowane właśnie w tej jednostce z uwagi na dużą populację, z uwagi na trudność tej choroby, mogło potem zaowocować lepszym opieką dla chorych.
To samo ze sprawczością możemy powiedzieć o nowych rozporządzeniach, o rozszerzeniu programu lekowego. To są wspaniałe rzeczy, które zostają decyzją ministerstwa wprowadzane, ale pozostaje problem finansowania i nie lękania się ośrodków medycznych przed rozszerzaniem tego programu, bo jednak on jest fakultatywny, on nie jest obowiązkowy.
Dyrektorzy szpitali podejmując to ryzyko, muszą liczyć się z ewentualnymi zastojami finansowymi, a leki w jednostkach chorobowych rzadkich są bardzo drogie, a w dzisiejszych czasach, niekoniecznie fake newsów, które mówią o deficycie finansowym Narodowego Funduszu, mogą powodować u dyrektorów uzasadnione obawy, bo jednak jest to parę milionów zamrożonych pieniędzy z brakiem decyzji odzyskania ich.
Więc to wspólne zaufanie, ta wspólna sprawczość między decydentami, płatnikiem, organizacjami pacjenckimi, firmami, hurtowniami, gwarantuje dobro dla pacjenta i wspaniałą jakość leczenia. I tego byśmy sobie życzyli dla jednostek takich jak mokowiscydoza, ale też dla wszystkich jednostek chorób rzadkich, dla których istnieje leczenie, a jest ich zaledwie 5%.
Czy poza taką obawą o finansowanie, jeśli chodzi o program lekowy: czy są tu jakieś ograniczenia, czy można by coś poprawić?
Na pewno są i na pewno zawsze może być lepiej, ponieważ kilkudziesięciu pacjentów nie otrzyma tego leczenia, ale to wynika z trudności, jaką jest mukowiscydoza. Mamy ponad 2000 mutacji w tej jednostce chorobowej, czyli nie możemy mówić o leczeniu choroby genetycznej, która ma jedną mutację i jeden obraz. Tu mamy 2000 obrazów, więc zawsze będzie niedosyt, badania nie są prowadzone na całej grupie uszkodzeń genu, ale dla tej najczęstszej grupy, więc zawsze będzie deficyt i ci, którzy nie sięgną jeszcze po ten lek dopóty, dopóki firma nie rozszerzy tego.
Oczywiście są rozwiązania, o które byśmy apelowali, może do tego w niedługim czasie dojdzie. Miejmy nadzieję, że też przy okazji polskiej prezydencji nasze ministerstwo dawało takie deklaracje, żeby rozwiązania, które wprowadza EMA były już wdrażane na poziomie lokalnym albo rozszerzane grupy pacjentów na poziomie lokalnym bez całej procedury, bo to dawałoby przyspieszenie wprowadzenia produktu, który już funkcjonuje na rynku, a tylko rozszerza swoją grupę odbiorczą.
