Nowoczesne leczenie kontra rozproszony system. Pacjenci z rakiem pęcherza bez rekomendowanego leczenia od pierwszej linii

Rak pęcherza moczowego był w 2022 r. czwartym najczęściej diagnozowanym nowotworem złośliwym wśród polskich mężczyzn i stanowił czwarty nowotwór o największym odsetku zgonów wśród mężczyzn. Czym się charakteryzuje ta choroba i jakie są jej objawy?

Rak pęcherza moczowego to choroba, która głównie dotyka mężczyzn po 60 roku życia. Mężczyźni chorują mniej więcej 3 razy częściej niż kobiety. Głównym czynnikiem ryzyka wystąpienia raka pęcherza jest palenie tytoniu i przewlekły kontakt z pewnymi substancjami chemicznymi, np. w przemyśle farbiarskim, gumowym, metalurgicznym.
Rak pęcherza rozwija się najczęściej powoli, początkowo ograniczając się do błony śluzowej (postać nienaciekająca). W części przypadków może przejść w formę naciekającą, która wnika głębiej w ścianę pęcherza i daje ryzyko przerzutów. Zdecydowana większość wykrywanych raków pęcherza to raki nienaciekające, mniej więcej 75%.

Raki nienaciekające mają tendencję do nawrotów, dlatego pacjenci wymagają regularnych kontrolnych cystoskopii.
Wczesne objawy są często nieswoiste, ale kluczowe są: krwiomocz - najczęstszy objaw, często bez bólu, widoczny gołym okiem lub wykrywany jedynie w badaniu ogólnym moczu. Oprócz tego częste oddawanie moczu, nagłe parcia na mocz, pieczenie lub ból przy oddawaniu moczu (tzw. objawy dyzuryczne).

Jakie są rokowania pacjentów z rozpoznaniem raka pęcherza moczowego? Czy jest to choroba, którą można wyleczyć?

Rokowanie w raku pęcherza moczowego jest zróżnicowane i zależy głównie od stopnia zaawansowania choroby w momencie rozpoznania, czyli od tego, czy nowotwór jest nienaciekający, naciekający, czy dał przerzuty. W wielu przypadkach raka pęcherza można skutecznie leczyć, a wczesne wykrycie znacznie poprawia szanse na wyleczenie. Postać nienaciekająca jest najlepiej rokująca. Przeżycia 5-letnie w tej grupie sięgają około 90–95%. Rak naciekający mięsień pęcherza (MIBC) wymaga bardziej agresywnego leczenia (cystektomia radykalna, chemioterapia, radioterapia). Szanse wyleczenia są spore, jeśli nowotwór jest ograniczony do pęcherza. Dobre efekty daje połączenie chemioterapii przedoperacyjnej i operacji. Przeżycia 5-letnie: średnio 50–60% (zależnie od stopnia zaawansowania i odpowiedzi na leczenie). Rak z przerzutami (stadium IV) to postać najtrudniejsza w leczeniu. Nowoczesne terapie — koniugaty, immunoterapia (np. inhibitory PD-1/PD-L1) i terapie celowane — wydłużają życie i u części chorych prowadzą do długiej stabilizacji choroby.

Konieczność ustalenia standardów koordynowanej opieki nad
pacjentami z rakiem pęcherza moczowego została dostrzeżona kilka lat temu zarówno przez środowisko medyczne i instytucje publiczne. Dlaczego do tej pory nie zostało to wdrożone do systemu ochrony zdrowia w Polsce?

Rak pęcherza moczowego pozostaje jednym z najczęściej diagnozowanych nowotworów urologicznych w Polsce, a jednocześnie jednym z najtrudniejszych pod względem organizacji ścieżki terapeutycznej. Choć w ostatnich latach widoczny jest znaczący postęp zarówno w zakresie dostępu do nowoczesnych leków, jak i tworzenia standardów opieki, system nadal wymaga pełnego uporządkowania.

Pacjenci z rakiem pęcherza często doświadczają fragmentarycznej opieki — co wpływa negatywnie na jakość leczenia, na możliwość wczesnej diagnostyki, na efekty leczenia, możliwość rehabilitacji i długoterminowej opieki. Opieka nad pacjentem z rakiem pęcherza w Polsce jest rozproszona - chorzy trafiają do urologów, onkologów klinicznych lub radioterapeutów, a sposób prowadzenia terapii w dużej mierze zależy od lokalnych możliwości ośrodka.

Skuteczne leczenie onkologiczne wymaga: standaryzacji procedur, ujednolicenia diagnostyki i leczenia, stworzenia zespołów wielodyscyplinarnych, finansowania całościowej opieki (a nie pojedynczych procedur), zapewnienia odpowiedniej liczby specjalistów w całym kraju, a także infrastruktury (np. IT, szpitali, przychodni). To duże zadanie systemowe. Warto podkreślić, że ostatnie lata przyniosły duży krok naprzód — i to zarówno po stronie instytucji publicznych, jak i środowiska medycznego. Dzięki KSO po raz pierwszy udało się stworzyć jednolite ramy opieki onkologicznej w całym kraju, obejmujące ośrodki referencyjne, system monitoringu jakości oraz zasady współpracy między placówkami. Choć rozpoczęto implementację, na realne efekty musimy jeszcze poczekać. Nadal brakuje także wyspecjalizowanego, koordynowanego modelu opieki dedykowanego nowotworom urologicznym, co szczególnie odczuwają pacjenci z nowotworami pęcherza.

Jak wygląda możliwość udostępnienia efektywnych metod leczenia chorym na miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka urotelialnego od pierwszej linii leczenia? Czy istnieją w tym zakresie terapie, na które czekają lekarze i pacjenci?

Rak pęcherza przez lata był „zapomnianym nowotworem” w zakresie innowacji. Dziś jest coraz lepiej refundowana immunoterapia, pojawiły się leki celowane, rozszerzono możliwości terapii skojarzonych. Dla pacjentów z zaawansowaną chorobą to przełom — jeszcze dekadę temu takich możliwości praktycznie nie było.

Istnieje terapia skojarzona, na którą lekarze i pacjenci realnie czekają. Jest nią połączenie enfortumabu wedotyny + pembrolizumabu, uznawane za jeden z największych postępów terapeutycznych w tej chorobie od wielu lat.

Duże badania kliniczne wykazały, że połączenie koniugatu - enfotumabu wedotyny z immunoterapią – pembrolizumabem, to jeden z najskuteczniejszych dostępnych obecnie schematów dla pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym. Co daje to skojarzenie? Znacząco wydłuża przeżycie całkowite, czas do progresji choroby (PFS), daje wyższy odsetek odpowiedzi. Jest skuteczne również u pacjentów niekwalifikujących się do chemioterapii platyną. Może być stosowane już od 1. linii leczenia, co stanowi przełom. Dla pacjentów to możliwość otrzymania skuteczniejszej terapii na starcie z mniejszym ryzykiem progresji oraz z wyższymi szansami na długotrwałą kontrolę choroby.

Jakie opcje mają lekarze dla pacjentów, u których nie można wdrożyć standardowego schematu leczenia pierwszego rzutu? Czy istnieją w tym zakresie niezaspokojone potrzeby kliniczne?

W chwili obecnej najskuteczniejsza dostępna i refundowana terapia 1. linii opiera się na schematach chemioterapii zawierających pochodne platyny.

Chorzy, u których nie możemy takich schematów zastosować nie mają w chwili obecnej dostępu do skojarzenia enfortumabu wedotyny z pembrolizumabem. To połączenie jest rekomendowane niezależnie od możliwości stosowania platyn i może istotnie poprawić wyniki leczenia w tej grupie chorych.