Podskórna rewolucja w leczeniu hemofilii. Kiedy obejmie wszystkich pacjentów?

Iwona Schymalla: Głównym celem leczenia hemofilii jest zapobieganie krwawieniom. Osiąga się to poprzez długoterminową profilaktykę, polegającą na regularnym podawaniu koncentratu niedoborowego czynnika krzepnięcia. Zanim przejdziemy do problemów związanych z tą skuteczną profilaktyką, chciałabym zapytać, jak wygląda codzienność osoby chorej na hemofilię – zarówno dziecka, jak i dorosłego? Czy stosowana terapia jest uciążliwa?

Ewelina Matuszak: To doskonałe pytanie, bo pozwala spojrzeć na to, jak wiele zmieniło się w leczeniu hemofilii na przestrzeni lat. Jeszcze niedawno była to choroba bardzo ciężka, wręcz śmiertelna. Krwawienia u dzieci i dorosłych często prowadziły do poważnej niepełnosprawności, a nawet do śmierci.
W Polsce przełom nastąpił w 2008 roku, kiedy wprowadzono program lekowy dla dzieci z hemofilią, zapewniający dostęp czynnika krzepnięcia podawanego dożylnie. Wcześniej profilaktyka nie była prowadzona, co oznaczało, że chorzy z pokolenia naszych ojców czy dziadków często byli niepełnosprawni. Dzięki programowi lekowemu dzieci z hemofilią mogły funkcjonować i żyć niemal normalnie.

Od tego czasu jednak niewiele się zmieniło. Nadal mówimy o dożylnym podawaniu leku – w dużych objętościach, często w warunkach domowych. To oznacza, że cała odpowiedzialność spada na rodziców, którzy muszą przeprowadzać ten zabieg samodzielnie. Proszę sobie wyobrazić, jakie to obciążające – matka lub ojciec musi przytrzymać dziecko i podać mu lek dożylnie, wiedząc, że to ratuje jego zdrowie, choć dziecko tego nie rozumie.

Często rodzice nie są w stanie poradzić sobie z tym samodzielnie i muszą szukać pomocy w POZ czy szpitalu oddalonym nawet o 50–80 km. To ogromne obciążenie psychiczne i fizyczne dla całej rodziny. Podawanie leku co drugi dzień nie daje wiele wytchnienia. Wiemy, że ta profilaktyka działa, ale mamy świadomość, że dzisiaj można to robić inaczej, wiemy, że są nowe leki, wiemy jak leczona jest hemofilia na świecie.

Iwona Schymalla: Rzeczywiście, to obciążenie wykracza daleko poza aspekt medyczny. Wiemy, że od 1 lipca refundowany jest preparat podawany podskórnie. Apelujecie Państwo, aby dostęp do niego był szerszy. Proszę powiedzieć – na czym polega przewaga tej terapii? Kto w Polsce z niej obecnie korzysta i jakie są Państwa postulaty?

Ewelina Matuszak: Od lat zabiegaliśmy o rozszerzenie programu lekowego – o czynniki długodziałające i leki podskórne. Udało się. 1 lipca br. na listę refundacyjną wszedł lek podskórny, za co jesteśmy wdzięczni. Niestety, kryteria dostępu są bardzo zawężone. Obecnie z leku podskórnego mogą korzystać tylko dzieci do drugiego roku życia. Lek podskórny podaje się raz na dwa tygodnie albo raz na miesiąc. Podanie trwa małą chwilę. Dzieci mówią, że to jest jak ukłucie komara. A przy tym podawany nie jest czynnik krzepnięcia, ale lek o zupełnie innym działaniu. Jego skuteczności nie mierzy się poziomem czynnika, ale częstością krwawień. Na tym leku nie ma krwawień, nie ma dodatkowych wylewów. A zdarzają się one u przyjmujących czynnik dożylnie. Skuteczność leku potwierdzonego jest dobrze potwierdzona, klinicyści są co do tego zgodni. W 112 krajach lek ten jest używany u dzieci powikłanych inhibitorem a w 64 krajach – u wszystkich pacjentów pediatrycznych z hemofilią.

W Polsce dopiero zaczynamy, ale już wiadomo, że dzieci leczone tym lekiem przestają krwawić. Skuteczność została potwierdzona również przez klinicystów w Polsce.

Ministerstwo wprowadziło też możliwość stosowania leku podskórnego u dzieci w wieku od 2 do18 lat, które spełniają dodatkowe kryteria, takie jak np. trzy wylewy w roku czy problemy z dostępem żylnym. Ale my nie chcemy czekać na kolejne wylewy! Chcemy móc stosować skuteczny lek.

Iwona Schymalla: Fundacja Sanguis wystosowała petycję do Ministerstwa Zdrowia – podpisało ją ponad 100 tysięcy osób. Czy są sygnały, że coś może się w tej sprawie zmienić?

Ewelina Matuszak: Jesteśmy ogromnie wdzięczni wszystkim, którzy podpisali petycję. To pokazuje, że społeczeństwo rozumie, jak trudne jest życie z hemofilią. W kwietniu producent leku rozszerzył kryteria dostępu na całą populację. I dobrze, bo już w lipcu br. pierwsze dzieci, które w zeszłym roku zaczęły terapię, kończą dwa lata i mogą stracić dostęp do leku. Mamy nadzieję, że MZ spojrzy na to, co społeczeństwo mówi, co mówią dzieci, co mówią klinicyści, którzy nie mogli leczyć swoich pacjentów zgodnie z standardami europejskimi. Więc teraz prosimy o to, aby do czasu podjęcia decyzji refundacyjnej, te dzieci, które kończą już dwa lata, zostały na tym leczeniu, żeby nie zabierano im normalnego dzieciństwa.

Iwona Schymalla: Czy zmienia się świadomość społeczna i podejście do profilaktyki hemofilii? Światowa Organizacja Hemofilii wskazała, że nie tylko zapobieganie krwawieniom, ale też możliwość normalnego funkcjonowania dzieci i dorosłych jest kluczowym celem profilaktyki w hemofilii. Czy my w Polsce już to zrozumieliśmy?

Ewelina Matuszak: Wydaje mi się, że nadal nie. Wciąż dominuje narracja: „mamy czynnik, kiedyś go nie było, więc to wystarczy”. Ale świat poszedł do przodu. Musimy otworzyć się na nowe terapie. Nie możemy pozostać zamknięci. Moim zdaniem Polska powinna w tym zakresie wyprzedzać innych, być liderem. Wiemy, że to możliwe. A tymczasem wciąż skupiamy się głównie na dostępności czynnika krzepnięcia. Oczywiście, to ważne, ale nie może to ograniczać dostępu do innych form terapii. Dlatego słuchajmy tego, co mówią eksperci, że sposób podania leku ma znaczenie i że ważne jest, jak pacjent podchodzi do leczenia. W całej Europie mówi się dziś o tym, że lek podskórny, który w Polsce obecnie dostępny jest dla bardzo wąskiej grupy pacjentów (mówimy tu o około 50 dzieciach), jest naprawdę skuteczny. Potwierdzają to badania. Liczba krwawień spadaa praktycznie do zera. I to potwierdzają również nasze polskie doświadczenia. I zamiast sięgać po doświadczenia europejskie, w Polsce nadal skupiamy się na tym, żeby poziom czynnika po pierwszym podaniu był jak najwyższy. Tak się dzieje w przypadku czynnika krótkodziałającego – po podaniu dożylnym jego poziom gwałtownie rośnie, ale równie szybko spada. Już następnego dnia jego stężenie jest minimalne i dziecko może zacząć krwawić. Tymczasem lek podskórny zapewnia stabilny poziom – dzieci nie krwawią. Dlatego dziwi mnie ta opieszałość, zwłaszcza że prof. Styczyński, konsultant krajowy, także popiera te działania, eksperci pediatryczni, lekarze ze wszystkich ośrodków, są tu zgodni. Mam więc nadzieję, że ministerstwo spojrzy na nas przychylnie, wysłucha głosu małych pacjentów i podejmie decyzję o rozszerzeniu programu lekowego, który sam w sobie jest naprawdę dobry (…) Coraz częściej zgłaszają się też do nas dorośli chorzy na hemofilię, już z niepełnosprawnościami – bo nie mieli kiedyś dostępu do skutecznej profilaktyki. Dziś nie są już w stanie samodzielnie podawać sobie czynnika krzepnięcia, bo ich żyły są w tak złym stanie, że to po prostu niemożliwe. Proszę sobie wyobrazić, że wniosek refundacyjny dotyczący terapii dla tych najbardziej potrzebujących dorosłych został złożony ponad 900 dni temu. Proces refundacyjny trwa więc w tym przypadku prawie cztery razy dłużej, niż powinien. Nie rozumiem postawy ministerstwa…