Czy lek, o którego refundację walczą polscy pacjenci oraz rodzice dzieci z SMA, rzeczywiście udowodnił już swoją skuteczność? Pytamy o to prof. Annę Kosterę-Pruszczyk, kierownika Katedry i Kliniki Neurologii I Wydziału lekarskiego WUM.
SMA: Lek jest, ale go nie ma
Opublikowano 9 września 2018 15:48
Fot. Tomasz Kobosz
Mamy na rynku lek, który w Polsce nie jest refundowany. Czy już wiadomo, że jest to taki lek, o który warto walczyć?
A.K.P.: Wiemy to od co najmniej półtora roku. Jest to lek stanowiący absolutny przełom w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, choroby, która jest schorzeniem strasznym i nieubłaganie postępującym. Z możliwości leczenia korzystają już pacjenci w większości krajów europejskich. Nasi na to bardzo czekają, a lek rzeczywiście stanowi absolutny przełom.
Czy już widać efekty stosowanie tego leku? Czy jest to spektakularne działanie i czy naprawdę życie chorego po nim zmienia się?
A.K.P.: Jest grupa polskich pacjentów, która korzysta z tego leczenia w tzw. programach wczesnego dostępu rozpoczynających się często poza granicami naszego kraju. I ci pacjenci są żywym dowodem na dużą skuteczność tego leczenia.
