Prof. Sebastian Giebel PBL: Pacjenci bez delecji 17 p są naszym głównym celem pod względem zabezpieczenia w nowe leki

Fot. MedExpress TV
O leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej mówi prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach.
Medexpress 2019-09-11 10:01
• Hematoonkologia jest poligonem doświadczalnym, na który wprowadzane są nowe grupy leków, nowe sposoby leczenia. Na tym polu podczas ostatniej dekady odnieśliśmy olbrzymie sukcesy.
• Obecnie rewolucja dokonuje się w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, za sprawą nowej grupy leków ukierunkowanych na cele molekularne.
• Ibrutinib był pierwszym lekiem z tej grupy, początkowo testowanym u chorych w bardzo zaawansowanych postaciach choroby. W porównaniu z najlepszą dostępną inną terapią, pozwala na wydłużenie przeżycia wolnego od progresji, czyli stanu w którym choroby nie ma, ponad czterokrotnie.
• W Polsce pierwsza taka refundacja, dotyczyła pacjentów z opornymi nawrotowymi postaciami tej choroby, ale z obecnością specyficznej mutacji genetycznej, delecji 17 p. To grupa, która najbardziej potrzebuje leczenia, ponieważ rokowanie w przypadku obecności tej delecji, jest gorsze niż w momencie, kiedy jej nie ma. Co nie znaczy, że grupa, która tej delecji nie ma, nie wymaga leczenia.
• Dla pacjentów bez delacji 17 p obecnie nie mamy za wiele do zaoferowania. Dostępne terapie pozwalają na uzyskanie odpowiedzi u połowy chorych, ale czas trwania tej odpowiedzi jest bardzo krótki. Ta populacja jest naszym głównym celem, pod względem zabezpieczenia w nowe leki np. ibrutynib.
• Leczenie w tym przypadku jest doustne, podczas gdy tradycyjna chemioterapia czy immunochemioterapia ma charakter dożylny i wymaga hospitalizacji.
• Toksyczność tradycyjnej chemioterapii jest większa w porównaniu z ibrutynibem, pod względem powikłań czy efektów ubocznych. Wpływ na funkcjonowanie prawidłowego szpiku w przypadku chemioterapii jest silniejsze niż w przypadku ibrutynibu, co za tym idzie ryzyko infekcji, również wtórnych powikłań.
• Terapie nie są tanie i musimy mieć świadomość, że na całym świecie istnieją pewne ograniczenia, w kwestii refundacji nowych leków. Dotyczy to nie tylko przewlekłej białaczki limfocytowej, ale także onkohematologii czy onkologii. To stawia nas lekarzy w dyskomfortowej sytuacji, bo pewnym chorym takie leczenie możemy zaproponować, a innym musimy odmawiać.

PDF

Zobacz także