„Smak Zdrowia”: PBL – przewlekła białaczka limfocytowa

Fot. Getty Images/iStockphoto
To najczęstsza białaczką diagnozowaną u dorosłych. Nie ma na nią leku, ale nowoczesne terapie są dziś w stanie przedłużyć życie pacjentów i sprawić, że stanie się ona choroba przewlekłą.
Marek Bączkowski 2018-10-30 16:52

Przewlekła białaczka limfocytowa jest nowotworem układu krwiotwórczego, dotykającym przede wszystkim osoby starsze. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – współczynnik zapadalności na PBL powyżej 65 roku życia osiąga poziom ponad 20 przypadków rocznie na 100 tys., co wskazują, że chorzy na PBL stanowią najbardziej zaawansowaną wiekiem populację wśród pacjentów cierpiących na białaczki.

To bardzo specyficzna choroba nowotworowa, bo w przeciwieństwie do innych nowotworów, wczesne podanie leczenia nie wpływa na wydłużenie czasu przeżycia. Więcej: zdiagnozowanie choroby nie zawsze oznacza konieczność wdrożenia leczenia. Około 30 proc. chorych nigdy go nie wymaga – mogą oni dożyć z PBL późnej starości. Kolejne 30 proc. pacjentów wymaga obserwacji i z po różnie długim czasie wdrożenia odpowiedniej terapii. Tylko 1/3 pacjentów wymaga leczenia już od momentu rozpoznania choroby.

Wskazaniem do jego rozpoczęcia, zarówno w pierwszej, jak i w kolejnej linii, jest zaawansowane stadium kliniczne (znaczne powiększenie węzłów chłonnych, wątroby, śledziony, niedokrwistość, małopłytkowość), albo bardzo szybki postęp choroby, diagnozowany w oparciu o określone parametry.

Niestety, przy rozpoznaniu choroby we wczesnej fazie klinicznej, trudno jest określić, czy postęp białaczki będzie szybki, czy wolny.

Objawy i diagnoza

Pierwsze objawy choroby można łatwo pomylić ze zwykłym przeziębieniem czy infekcją wirusową. To m.in. powiększenie węzłów chłonnych, gorączka, nadmierna potliwość w nocy, niezamierzona utrata masy ciała.

Istotą przewlekłej białaczki limfocytowej jest namnażanie i gromadzenie się zmienionych nowotworowo krwinek białych we krwi, szpiku kostnym, węzłach chłonnych, wątrobie i śledzionie, które wraz z postępem choroby „wypierają” zdrowe krwinki i dokonują dalszej ekspansji.

Objawem laboratoryjnym jest zwiększenie liczby limfocytów we krwi obwodowej i właśnie przy okazji badania morfologii krwi wykrywanych jest 70-80 proc. przypadków PBL. Pacjenci z takim objawem trafiają do hematologa, który ustala rozpoznanie. Jeżeli jego przypadek nie wymaga wdrożenia terapii, pozostaje pod kontrolą lekarza rodzinnego.

U zdecydowanej większości chorych na PBL występują złożone zaburzenia w układzie odporności, których konsekwencją są zakażenia. Często to one stają się przyczyną śmierci, dlatego we wczesnych etapach choroby warto przeprowadzić szczepienia ochronne, by zmniejszyć u pacjentów ryzyko powikłań wskutek uszkodzenia układu odporności.

Leczenie

U pacjentów, u których istnieją wskazania do rozpoczęcia terapii, stosuje się u immunochemioterapię w połączeniu z chemioterapią. Wyniki leczenia pierwszej linii są w większości przypadków korzystne. W najtrudniejszej sytuacji są chorzy z agresywną postacią PBL, u których dochodzi do mutacji chromosomu 17 p i TP 53, przez co ich organizmy nie reagują na standardowe leki, stosowane w przypadku pozostałych typów tego nowotworu. Część z nich nie odpowiada na leczenie w ogóle, a u niektórych, mimo stosowania leków i następującego potem okresu stabilizacji, choroba po pewnym czasie wraca.

Szansą dla tych pacjentów są najnowocześniejsze leki małocząsteczkowe, dostępne na świecie dopiero od kilku lat, uderzające dokładnie w te zaburzone mechanizmy komórkowe. Wśród nich jest ibrutynib, dostępny w leczeniu PBL w Polsce, ale nie refundowany w pierwszej linii leczenia.


Nasz ekspert - prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku UM w w Lublinie:

W ciągu ostatnich kilkunastu lat obserwujemy istotny postęp w leczeniu nowotworów układu krwiotwórczego. Niestety, jeszcze nie potrafimy przy pomocy leków wyleczyć przewlekłej białaczki limfocytowej. Jedyną opcją, która może doprowadzić do wyleczenia pozostaje allogeniczna transplantacja szpiku. Ale jesteśmy w stanie pomóc w chwili obecnej wielu chorym, możemy wydłużyć życie pacjentów.

Przyczyniają się do tego nowe metody immunoterapii, terapie celowane, których celem są określone zmiany molekularne w komórkach nowotworowych. To są zupełnie nowe terapie, mówimy coraz częściej o leczeniu nowotworów hematologicznych bez chemioterapii. Niestety, nie wszystkie te terapie są dostępne w Polsce. Część – tak, ale nie ze wszystkich pacjenci w Polsce mogą korzystać.

Standardowymi metodami leczenia PBL w pierwszej i kolejnej linii (przy długim czasie trwania odpowiedzi) jest chemioterapią i chemioimmunoterapia z zastosowaniem przeciwciał monoklonalnych anty-CD20. Niestety, pewna grupa chorych (u których występuje delecja krótkiego ramienia chromosomu 17p i/lub mutacją TP53) nie odpowiada na leczenie.

Szansą dla tych chorych są leki o zupełnie innym mechanizmie działania. To tzw. terapie celowane, hamujące określone procesy w komórkach nowotworowych. Pierwsze takie leki to ibrutynib oraz idelalizyb, stosowane w postaci doustnej, w sposób ciągły, od kilku lat zarejestrowane w krajach Unii Europejskiej. W przypadku ibrutynibu wykazano już jego wysoką skuteczność w leczeniu opornej, nawrotowej postaci białaczki u chorych po wielu liniach chemioterapii (również z delecją 17p i/lub mutacją TP53).

Obecnie wskazania rejestracyjne ibrutynibu są bardzo szerokie i obejmują również pierwszą linię leczenia. Niestety, w Polsce lek nie jest refundowany w pierwszej linii leczenia chorych w opisanych powyżej przypadkach (mutacji 17 p i TP 53), a jedynie w opornej, nawrotowej postaci PBL w przypadku stwierdzenia tych nieprawidłowości.

Artykuł powstał w ramach kampanii „Życie mamy we krwi”, której partnerem jest firma Janssen.


Źródło: „Smak Zdrowia” 10/2018 (czasopismo dostępne w wybranych aptekach i placówkach medycznych)

PDF

Zobacz także