Pojawiły się doniesienia naukowe z rzeczywistych obserwacji klinicznych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Czy wszyscy pacjenci biorący udział w tej obserwacji odnosili korzyści z leczenia bez względu na wiek i stopień zaawansowania choroby?
Rzeczywiście, dane z tzw. rzeczywistych doświadczeń, czyli sytuacji, kiedy leczone jest pełne spektrum dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w mniej lub bardziej zaawansowanej chorobie, pokazują jednoznacznie, że korzyści z leczenia odnoszą wszyscy pacjenci. Te doniesienia, głównie z ośrodków niemieckich, które uzyskały dostęp do leku dwa lata wcześniej niż polscy pacjenci, mówią o tym, co pokazały również nasze polskie dane. I mogę potwierdzić, że jeżeli chodzi o polski program leczenia SMA, ani jeden pacjent, spośród 750 leczonych, nie zakończył leczenia z powodu jego nieskuteczności. Inaczej mówiąc, u wszystkich ta skuteczność jest ewidentna.
Jakie główne obszary pod względem satysfakcji z leczenia oceniane były przez pacjentów i ich opiekunów? Czy pacjenci byli zadowoleni z terapii mimo drogi podania?
Definicja satysfakcji będzie inna w zależności od tego, jakie są dominujące w obrazie choroby objawy. Trochę inne są w obrazie u pacjentów z SMA1, którzy nigdy nie siedzieli samodzielnie, a inaczej u chorych z SMA3. Generalnie, bez względu na stopień zaawansowania choroby, jakość życia pacjentów w istotny sposób wzrosła. Odsetek tych, którzy dobrze oceniają przebieg terapii przekracza 90 procent (w ocenie jakości życia i poprawy referowanej przez samego pacjenta, a nie tylko ocenianej przez nas w odpowiednich skalach). Tu zdecydowanie skuteczność i bezpieczeństwo leku było tym, co w ocenie pacjentów było najbardziej eksponowane jako pozytywny element. Natomiast droga podania nie była tu najistotniejsza mimo, że początkowo pacjenci mieli obawy. Ale w miarę postępu leczenia i ze świadomością, że w programie lekowym po okresie nasycenia lek podawany jest raz na cztery miesiące, akceptacja terapii jest wysoka wobec jej bardzo dobrej skuteczności.
A jak według wyników badań terapia wpływa na jakość życia pacjentów?
Wpływa na wiele sposobów. Po pierwsze poprawia się siła pacjentów, ich sprawność, którą my oceniamy w pewnych bardzo dobrze zdefiniowanych skalach. Oceniana jest sprawność kończyn górnych i dolnych, możliwość połykania (u niektórych pacjentów bardzo wyraźnie poprawia się tolerancja wysiłku, który trudno zmierzyć). I wreszcie stopień samodzielności, na który bardzo zwracają uwagę pacjenci i ich opiekunowie, czyli stopień możliwości i rozszerzenie zakresu tego co robili samodzielnie przed leczeniem. To co jest najbardziej fantastyczne to fakt, że nasi pacjenci zaczynają realizować swoje plany i marzenia, które bali się artykułować zanim farmakologia SMA stała się dostępna.
To cenne. A czy satysfakcja polskich chorych na SMA jest porównywalna do tych prezentowanych przez badania naukowe?
Moje obserwacje są pozytywne. Oczywiście to pytanie najlepiej byłoby zadać samym pacjentom. Dla mnie jako neurologa jest bardzo istotne nie tylko to co widzimy w tzw. danych zagregowanych, czyli uśredniających skuteczność w dużych grupach chorych, ale przede wszystkim bardzo dobre relacje i zadowolenie z efektów leczenia pacjentów, którzy w naszej klinice pojawiają się raz na cztery miesiące.
