Szansa na indywidualizację leczenia w SMA

Iwona Schymalla

Opublikowano 28 lipca 2021, 14:50

Iwona Schymalla

Opublikowano 28 lipca 2021, 14:50


  • W ciągu ostatnich kilku lat dokonał się ogromny postęp w możliwościach leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.
  • Od 2019 r. leczymy w Polsce pierwszym zrejestrowanym lekiem, który stosowany jest u ponad 750 pacjentów.
  • Możemy leczyć dzieci i pacjentów dorosłych zgodnie z ChPL-em i założeniami programu lekowego.
  • Od tamtego czasu, do listy farmakoterapii dołączyły kolejne dwa leki:

- jednorazowa terapia genowa podawana drogą dożylną - terapia dla najmłodszych dzieci

- oraz lek doustny o podobnym mechanizmie działania do pierwszej cząsteczki

  • Zaledwie 4 lata od europejskiej rejestracji nusinersenu mamy terapię genową zolgenzmę oraz doustny risdiplam.
  • Polskie doświadczenia z terapią, którą stosujemy, są znakomite i liczymy, że nasze możliwości sięgania po zindywidualizowaną farmakoterapię zwiększą się.
  • Dzięki staraniu wielu ludzi udało się rozpocząć prowadzenie skriningu w kierunku SMA w Polsce.
  • W ubiegłym tygodniu dzięki badaniom przesiewowym udało się zidentyfikować pierwsze dziecko z SMA.
  • Mamy już w Polsce kilkoro dzieci, które w okresie przedobjawowym rozpoczęły leczenie.

Pobierz ten artykuł w formacie .pdf

Tematy

choroby rzadkie / Neurologia / Rdzeniowy zanik mięśni / SMA / Medyczna racja stanu
PN WT ŚR CZ PT SO ND
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
31