Szansa na indywidualizację leczenia w SMA

O leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni rozmawiamy z prof. Anną Kosterą-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.
Iwona Schymalla 2021-07-28 14:50


  • W ciągu ostatnich kilku lat dokonał się ogromny postęp w możliwościach leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.
  • Od 2019 r. leczymy w Polsce pierwszym zrejestrowanym lekiem, który stosowany jest u ponad 750 pacjentów.
  • Możemy leczyć dzieci i pacjentów dorosłych zgodnie z ChPL-em i założeniami programu lekowego.
  • Od tamtego czasu, do listy farmakoterapii dołączyły kolejne dwa leki:

- jednorazowa terapia genowa podawana drogą dożylną - terapia dla najmłodszych dzieci

- oraz lek doustny o podobnym mechanizmie działania do pierwszej cząsteczki

  • Zaledwie 4 lata od europejskiej rejestracji nusinersenu mamy terapię genową zolgenzmę oraz doustny risdiplam.
  • Polskie doświadczenia z terapią, którą stosujemy, są znakomite i liczymy, że nasze możliwości sięgania po zindywidualizowaną farmakoterapię zwiększą się.
  • Dzięki staraniu wielu ludzi udało się rozpocząć prowadzenie skriningu w kierunku SMA w Polsce.
  • W ubiegłym tygodniu dzięki badaniom przesiewowym udało się zidentyfikować pierwsze dziecko z SMA.
  • Mamy już w Polsce kilkoro dzieci, które w okresie przedobjawowym rozpoczęły leczenie.

PDF

Zobacz także