O leczeniu i opiece nad pacjentami z rdzeniowym zanikiem mięśni mówili eksperci podczas konferencji, która odbyła się 25 marca.
Lek Zolgensma stosowany w leczeniu dzieci z rzadkim i często śmiertelnym zaburzeniem zwyrodnieniowym, jakim jest rdzeniowy zanik mięśni, będzie po raz pierwszy dostępny w ramach brytyjskiej publicznej opieki zdrowotnej (NHS).
Fundacja SMA oraz środowisko klinicystów od kilku lat czyniło starania mające na celu wprowadzenie badań przesiewowych dla wszystkich noworodków w kierunku SMA w Polsce. Działania te nabrały tempa po 2019 roku, kiedy to została objęta refundacją terapia lekiem nusinersen, w ramach programu...
Rdzeniowy zanik mięśni (spinal muscular atrophy, SMA) należy do chorób rzadkich. Same choroby rzadkie są jednym z najbardziej dramatycznych przypadków nierówności w zakresie zdrowia w Europie. W przypadku SMA częstotliwość zachorowań wynosi 1 na 6 000/10 000 żywych urodzeń, co sprawia, że wśród...
Będą powszechne badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA - to jedna z najważniejszych tegorocznych wiadomości w obszarze chorób rzadkich. Sprawdźmy co pokazują dane z najdłuższego badania z udziałem pacjentów przedobjawowych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)?
Fundusz Medyczny, nazywany też ratunkowym, ma pozwolić sfinansować leczenie, które do niedawna było niemożliwe ze względu na brak środków. Jest przeznaczony przede wszystkim na terapię chorób rzadkich i onkologicznych, szczególnie u dzieci.
Pacjenci z SMA mają zapewnioną kontynuację leczenia. O leczeniu, potrzebie opieki koordynowanej oraz badaniach przesiewowych rozmawiamy z Dorotą Raczek, prezes Fundacji SMA.
- Możemy powiedzieć o dużym sukcesie terapeutycznym, też w skali Europy. Jesteśmy drugim krajem, który dał tak szeroki dostęp do leczenia SMA, a jednocześnie przebiegło to sprawnie i modelowo. Mamy więc się czym chwalić - mówi Iwona Kasprzak, dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami NFZ
O drodze do stworzenia modelowego programu leczenia w chorobach rzadkich rozmawiamy z prof. Marcinem Czechem, prezesem elektem Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.
„Podobno […] pierwsze zdanie jest zawsze najtrudniejsze. A więc mam je już poza sobą… Ale czuję, że i następne zdania będą trudne, […] aż do ostatniego, ponieważ mam mówić o […]”. Życiu – ale zamiast tego słowa w mowie noblowskiej Wisławy Szymborskiej było „o poezji”. Poznając historię bohaterów...
Gościem Medexpressu jest prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku.
O terapii genowej w leczeniu SMA rozmawiamy z Anną Kordalą, doktorantką na Wydziale Fizjologii, Anatomii i Genetyki Uniwersytetu Oksfordzkiego, popularyzatorką nauki w Fundacji SMA.
O wynikach leczenia SMA rozmawiamy z prof. Katarzyną Kotulską, kierownikiem Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie.
Gościem Medexpressu jest dr n. med. Maria Jędrzejowska z Instytutu Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego, PAN.
Badanie RESPOND ma na celu sprawdzenie, czy potwierdzona skuteczność leku nusinersen, polegająca na umożliwieniu trwałej produkcji białka SMN, może przynieść korzyści także pacjentom uprzednio poddanym terapii genowej.
O tym jak leczenie wpływa na życie chorych na SMA i o potrzebie opieki koordynowanej mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.
O realizacji programu lekowego dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni i potrzebie wprowadzenia opieki koordynowanej mówi nam prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.
31 sierpnia 2020 roku, ostatniego dnia miesiąca świadomości o SMA, SMA Europe ogłasza zawiązanie nowego europejskiego Sojuszu na rzecz badań przesiewowych noworodków (NBS) w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
Półtora roku temu polscy chorzy na rdzeniowy zanik mięśni otrzymali szansę na lepsze i dłuższe życie wraz z wprowadzeniem programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni”. Program obejmuje prowadzenie nowoczesnego leczenia farmakologicznego przy użyciu nusinersenu.
Weekend ze SMA-kiem to drugi co do wielkości w Europie i trzeci na świecie doroczny zjazd poświęcony rdzeniowemu zanikowi mięśni. Medexpress.pl jest patronem wydarzenia.
© 2023 Medexpress. Wszystkie prawa zastrzeżone