Te białaczki zabijają szybko. Polscy pacjenci wciąż czekają na leki

Morfologia bywa badaniem ratującym życie. I choć trudno w to uwierzyć, są pacjenci, którzy nie robią jej przez lata i nie są kierowani na badanie krwi przez lekarzy rodzinnych. A to badanie nie dość, że jest tanie, to jeszcze pozwala wykryć wiele chorób, nim pojawią się objawy. Tak jest z niektórymi białaczkami - tymi, które długo mogą przebiegać bezobjawowo.

- Morfologia krwi bywa wykonywana z zupełnie innego powodu, a białaczka zostaje „przy okazji" rozpoznana. Wtedy jest czas na decyzję czy leczyć i jak leczyć. Bo w 1/3 przypadków w przewlekłej białaczce limfocytowej pacjenci nie wymagają leczenia. Za to z białaczkami ostrymi trzeba działać szybko. Jeśli białaczka zostanie wykryta w stadium zaawansowanym, to pacjent może bardzo szybko umrzeć - mówi prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM.

Niestety nowotwory krwi w Polsce wykrywane są na podstawie morfologii u zaledwie 2 proc. pacjentów, tymczasem w Skandynawii, aż 40 procent białaczek udaje się wychwycić dzięki regularnie wykonywanej morfologii.

- Każda przeciągająca się infekcja, przedłużające się krwawienia - powinny skłonić do pójścia do lekarza i zrobienia morfologii. Pacjenci potrafią „hodować” białaczkę latami, ale ta ostra daje takie zmiany w morfologii, że pacjent zwykle natychmiast kierowany jest do szpitala - mówi prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Objawy ostrej białaczki mogą pojawić się nagle. I równie szybko choroba może oprowadzić do śmierci pacjenta, jeśli nie trafi on na oddział hematologii. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL z ang. acute lymphoblastic leukemia), której ofiarami najczęściej padają dzieci, ale również osoby dorosłe, nieleczona zabija w ciągu zaledwie kliku tygodni. Ostra białaczka szpikowa (AML z ang. acute myeloid leukemia) najczęściej atakuje dorosłych i jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów krwi. Nie rozpoznana w porę i nie leczona może doprowadzić do śmierci w 2-3 miesiące. Kluczem do sukcesu jest więc szybka i właściwa diagnostyka chorego z ostrą białaczką - mówi prof. Joanna Góra-Tybor.

Jak objawiają się ostre białaczki? Szczęściem w nieszczęściu jest to, że objawy ostrych białaczek, choć początkowo mogą być mało charakterystyczne, szybko zaczynają się manifestować tak mocno, że trudno je przegapić.

W wyniku utraty odporności, wywołanej produkcją dużej liczby nieprawidłowych, niedojrzałych limfocytów, które nie mogą już bronić naszego organizmu przed infekcjami, pojawiają się:

• gorączki niewiadomego pochodzenia (nie jesteśmy np. przeziębieni)

• infekcje (np. zapalenia gardła, bakteryjne i grzybicze zakażenia jamy ustnej)

• krwawienia z dziąseł, czy nosa

• skłonności do siniaczenia

Z kolei w wyniku niedokrwistości pojawia się:

• osłabienie,

• przewlekłe zmęczenie,

• coraz gorsza tolerancja wysiłku

Zdarza się niestety tak, że pacjent jest nieprawidłowo leczony na coś innego, np. na paradontozę (krwawienia z dziąseł), albo dostaje kolejny antybiotyk, który ma wyleczyć infekcję, a nie dostaje skierowania na morfologię. Tak dzieje się bardzo często w przypadku pacjentów w wieku senioralnym - oni sami, ale bywa, że także lekarze, uważają, iż zmęczenie, czy skłonność do siniaczenia się i infekcji jest przypadłością nieodłącznie związaną z wiekiem. W ten sposób przegapia się białaczki.

- Dlatego pacjenci ze wspomnianymi objawami powinni natychmiast trafiać na oddział hematologii. Diagnostyka wstępna powinna trwać zaledwie kilka godzin, a całościowa, z biologią molekularną, dwa, trzy dni - tłumaczy prof. Joanna Góra-Tybor.

Na oddziale hematologii taki pacjent ma pobierany szpik i wykonywane badania genetyczne, by określić, z jakim typem białaczki mamy do czynienia. Od tego zależy to, jak będą one leczone.

Jak leczymy ostre białaczki? Od czasu rewolucji, jakim było przeszczepienie szpiku kostnego, w leczeniu białaczek nie wydarzyło się nic spektakularnego przez trzy dekady. A nagle, w ciągu ostatnich trzech lat, nastąpił przełom - pojawiło się blisko dziesięć nowych leków. To spowodowało, że w lekarzy i pacjentów wstąpiły wielkie nadzieje. Niestety, choć diagnostyka w Polsce jest już na poziomie innych krajów Europy, czy USA, z dostępem do nowych leków, szczególnie tych ratujących życie, wciąż mamy problem.

Polscy lekarze widzą więc, że możliwości sięgnięcia po nowoczesne terapie, jakie mają do dyspozycji medycy w wielu innych krajach, są dla nich niedostępne. Pacjenci onkologiczni coraz częściej mają świadomość, że mogą umrzeć tylko dlatego, że nie urodzili się po niewłaściwej stronie Odry, czyli chodziażby w Niemczech, gdzie dostęp do nowoczesnych terapii jest dużo lepszy niż w Polsce.

Nowe terapie szansą dla pacjentów z ostrą białaczką. Podstawą leczenia w ostrej białaczce jest bardzo intensywna chemioterapia - to pierwszy etap. W ten sposób pacjent jest przygotowany do przeszczepienia szpiku.

- U większości pacjentów udaje się uzyskać remisję choroby, ale u części pojawia się oporność na leczenie, a u innych choroba szybko wraca. Sytuacja tych chorych jest dramatyczna, bo oporne białaczki słabo reagują na chemioterapię i czas przeżycia pacjentów jest krótki. Dlatego poszukuje się leków, które przełamałyby to złe rokowanie - mówi prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Takimi lekami okazały się przeciwciała monoklonalne.- To bardzo ciekawe leki. Mają za zadanie doprowadzić cząsteczkę cytostatyku do komórki. Dzięki temu lek działa bardziej precyzyjnie, a to poprawia szanse pacjenta na przeżycie i na uzyskania dłuższej remisji - tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak.

Dlatego też pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną czekają na refundację leczenia inotuzumabem ozogamycyny, a pacjenci z ostrą białaczką szpikową na leczenie gemtuzumab ozogamicyny. Są to pacjenci w stanie zagrożenia życia.

W Polsce do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej refundowany jest blinatumomab. Jednak pacjenci czekają teraz na refundację drugiego przeciwciała, którym jest inotuzumabem ozogamycyny. To przeciwciało działa podobnie, jak pierwsze - łączy się z komórką białaczkową i zawiera cytostatyk, który niszczy komórkę białaczki. Dlaczego ważne by polscy pacjenci mogli skorzystać z obu leków? U części z nich choroba nie reaguje na leczenie refundowanym już blinatumomabemi tak szybko się rozwija, że może pacjenta w krótkim czasie zabić. Szansą na doczekanie udanego przeszczepienia szpiku jest dla tych chorych inotuzumab ozogamycyny. Blinatumomab, który już jest refundowany. Dlatego zależnie od stanu pacjenta, potrzebne są różne możliwości leczenia. - Obydwa leki są równie skuteczne, ale ze względu na różny profil toksyczności są dla trochę innych chorych przeznaczone, więc byłoby idealnie, gdybyśmy mieli dostęp do obydwu - potwierdza prof. Joanna Góra-Tybor.

Doczekać do przeszczepienia szpiku. W przypadku ostrych białaczek po chemioterapii, jako głównym leczeniu, u części pacjentów nie udaje się też uzyskać remisji choroby. A jeśli nawet, to na krótko - szybko bowiem dochodzi do wznowy. Bywa, że tak szybko, że pacjent nie zdąży doczekać przeszczepienia szpiku.

Pacjenci z ostrą białaczką szpikową, podobnie jak ci z ostrą limfoblastyczną, też czekają na "swój" lek. W ich przypadku jest to gemtuzumab ozogamiciny. Ten rodzaj białaczki też rozwija się szybko - pacjent, jeśli nie jest właściwie leczony, umiera w dwa, trzy miesiące. Chemioterapia ma przygotować go do przeszczepienia szpiku, ale u 20, a nawet 40 procent pacjentów, choroba nie wycofuje się po pierwszym cyklu intensywnej chemii. Gemtuzumab ozogamiciny może tę oporność na chemioterapię przełamać. I znów, tak, jak w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej i leczenia inotuzumabem ozogamyciny, terapia ta może „kupić” czas choremu. Czas, którego potrzebuje, by doczekać przeszczepienia szpiku.

- W ostrej białaczce przeszczepienie szpiku jest najważniejszą metodą, która umożliwia wyleczenie chorych z tymi najbardziej złośliwymi postaciami nowotworu. Chemioterapia to leczenie pomostowe do przeszczepienia szpiku - tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak.

Dawców dziś nie brakuje. Polacy coraz częściej są nie tylko honorowymi dawcami krwi, ale i szpiku. Szuka się też potencjalnych dawców w bankach całego świata. - Jeśli białaczka jest rozpoznana, nikt nie umiera dziś w oczekiwaniu na przeszczep. Najważniejsze więc, by rozpoznanie nastąpiło szybko. Szczególnie teraz, gdy utrudniony jest dostęp do badań i lekarzy, na co skarżą mi się moi pacjenci. Zdarza się, że trafiają do szpitala dopiero z krwotokiem i ciężką infekcją - mówi prof. Joanna Góra-Tybor.

Białaczka, a COVID-19. Niestety, w czasie pandemii COVID-19 nie tylko mamy utrudniony dostęp do lekarzy, ale sami unikamy lekarzy i po wystąpieniu objawów zwlekamy z zarejestrowaniem się na wizytę. Do tego wielu pacjentów jest "spychanych" na teleporady, co utrudnia diagnozę  lekarz bazuje tylko na tym, co mówi pacjent. Do tego coraz trudniej, nawet mając skierowanie na badania, dostać się do laboratorium - brakuje diagnostów, są na kwarantannach - jeszcze rok temu wystarczyło przyjść do laboratorium rano, bez wcześniejszej rejestracji, teraz w wielu trzeba rejestrować się z wyprzedzeniem.

Prof. Joanna Góra-Tybor uczula nas wszystkich: Kontakt z lekarzami pierwszego kontaktu bywa teraz utrudniony, ale nie lekceważmy takich objawów, jak przedłużająca się infekcja, czy niewyjaśniona gorączka, starajmy się jak najszybciej zrobić morfologię.

I uspokaja pacjentów, u których białaczka jest podejrzewana, albo rozpoznana: Poza okresowymi wstrzymania pracy związanymi z podejrzeniem u kogoś z pacjentów czy personelu zakażenia koronawirusem, oddziały onkologii ihematolgii starają się pracować pełną parą i żaden oddział hematologii nie odmówi przyjęcia pacjenta z ostrą białaczką.

Wyścig z czasem, wyścig o życie – tak wygląda dziś sytuacja polskich pacjentów z ostrą białaczką. Medycyna ma już możliwości ich ratowania.

- Ostre białaczki to stan naglący w hematologii, który wymaga bardzo szybkiej diagnostyki i jak najszybszego wdrożenia leczenia. Mało jest takich chorób, gdzie czas jest tak istotny, jak w leczeniu ostrych białaczek - dodaje prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Oba leki mogłyby znaczną część pacjentów wyleczyć, a innym wydłużyć życie. Niezależnie od tego, jak potoczyłby się ich los, gdyby mogli z nich skorzystać, mieliby poczucie, że polska ochrona zdrowia chroni nie tylko w nazwie.

Źródło: mat. prasowe