Błędne koło refundacji leków sierocych

Problemy z refundacją i ustalaniem cen leków sierocych oraz technologii medycznych stosowanych w chorobach ultrarzadkich występują w Polsce od lat. Niestety jak dotąd ich nie rozwiązano, choć łatwo można skorzystać z rozwiązań wdrożonych w innych krajach, takich choćby jak Wielka Brytania, Belgia, Włochy, Francja, Holandia, czy Szwecja. Co więcej sytuacja ludzi cierpiących na choroby rzadkie w Polsce pogorszyła się wraz z likwidacją tzw. farmakoterapii niestandardowej i wejściem nowej ustawy refundacyjnej. Ustawa wymaga od producentów leków sierocych analiz ekonomicznych i przewiduje wyłącznie utylitarne podejście do podejmowania decyzji refundacyjnych, czyli zderza wyniki analiz ekonomicznych dla leków sierocych z progiem opłacalności na poziomie 3xPKB/osobę/QALY. To wymaganie jest nieracjonalne, gdyż cena większości leków sierocych jest funkcją liczby leczonych chorych, a nie oceny innowacyjności terapeutycznej leku, czyli jego efektywności klinicznej względem głównych klinicznie istotnych punktów końcowych. W przypadku technologii stosowanych w chorobach ultrarzadkich konieczne jest podejście egalitarne i wymaganie uzasadnienia ceny zamiast analizy ekonomicznej, której wartość informacyjna jest w tym przypadku nikła lub żadna. Niestety w Polsce jak dotąd nie zadbaliśmy właściwie o osoby cierpiące na choroby rzadkie i ultrarzadkie, stawiając je poza nawiasem społeczeństwa, co widać po zapisach ustawy refundacyjnej.
W Polsce wciąż istnieje problem „złego urzędnika”, który przyznaje lub odmawia finansowania terapii lekami sierocymi. Drogie i super drogie technologie stosowane w chorobach ultrarzadkich i rzadkich konkurują o środki finansowe z technologiami stosowanymi w chorobach występujących często w społeczeństwie. Urzędnik stoi więc przed dylematem czy przeznaczyć środki na leczenie chorób powszechnych czy rzadkich – jest to tym bardziej widoczne w takim kraju jak Polska, gdzie ilość środków przeznaczanych na ochronę zdrowia jest niewielka, a dodatkowo napompowano koszyk świadczeń gwarantowanych ponad stan, co z kolei rodzi kolejki do podstawowych świadczeń specjalistycznych. Niezależnie od ilości środków w systemie, to politycy powinni w procesie demokratycznym wydzielić budżet na leczenie chorób powszechnych (tu podejście utylitarne i ocena względem progu opłacalności jest jak najbardziej zasadna) oraz na leczenie chorób rzadkich i/lub ultrarzadkich (tu konieczne podejście egalitarne, nie przewidziane jak dotąd w polskim prawie). Dopóki to się nie stanie, nikt nie jest w stanie powiedzieć czy 4-5% na leczenie chorób rzadkich to dużo czy mało – a ocena ta w dużej mierze zależy od świadomości polityków oraz preferencji społecznych.
Wydzielenie budżetu na leczenie chorób rzadkich i/lub ultrarzadkich bynajmniej nie zwalnia z oceny technologii medycznych w nich stosowanych, przed podjęciem decyzji o ich włączeniu do koszyka świadczeń gwarantowanych. Tu szczególnie istotna jest analiza kliniczna, a w przypadku braku rzetelnych dowodów na skuteczność leczenia, możliwość przyznania refundacji warunkowej (CED, coverage with evidence development) i uruchomienia wysokiej jakości rejestru zgodnego z GRP (good registry practice). Natomiast wymaganie analiz ekonomicznych powinno być zastąpione wymaganiem uzasadnienia ceny.
Proponowane zmiany można wprowadzić bardzo szybko, nawet w ramach najbliższej nowelizacji ustawy refundacyjnej. Do tego jednak potrzebne jest zrozumienie u polityków i dobra wola decydentów.
podobne
popularne
PN | WT | ŚR | CZ | PT | SO | ND |
---|---|---|---|---|---|---|
1 | 2 | 3 | 4 | 5 | ||
6 | 7 | 8 | 9 | 10 | 11 | 12 |
13 | 14 | 15 | 16 | 17 | 18 | 19 |
20 | 21 | 22 | 23 | 24 | 25 | 26 |
27 | 28 |