Wczesny dostęp do leków w świetle planowanych zmian w prawie

Co jednak w przypadku, gdy już zgromadzone dane o jakości i skuteczności jeszcze niezarejestrowanego preparatu pozwalają przypuszczać, że lek mógłby pomóc uratować zdrowie, a nawet życie, pacjentów, którzy dotychczas nie mieli dostępnych żadnych opcji terapeutycznych? Czy wolno przyspieszyć dostęp do leku w imię pomocy ciężko chorym ludziom, w sytuacji, gdy taka jeszcze niezarejestrowana terapia niesie ze sobą pewne ryzyko?

To zagadnienie, dotyczące zastosowania leku podyktowanego współczuciem (ang. „compassionate use”), nie jest obecnie uregulowane w przepisach polskiego prawa; co nie oznacza jednak, że przyspieszenie dostępu do leczenia z uwagi na ciężką sytuację chorego nie jest dopuszczalne. Podstawy do umożliwienia pacjentom uzyskania dostępu do leku niezarejestrowanego (nie tylko w Polsce, ale w ogóle nigdzie na świecie) daje art. 83 Rozporządzenia 726/2004 ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów w leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych; przy czym przepis ten ma zastosowanie wyłącznie do produktów (objętych wnioskiem o dopuszczenie do obrotu lub będących w trakcie badań klinicznych), które kwalifikują się do rejestracji centralnej. Również przepisy polskiego Prawa farmaceutycznego pozwalają na ubieganie się o wyjątkowe dopuszczenie do obrotu leku niezarejestrowanego, w szczególności w przypadku zagrożenia życia lub zdrowia ludzi (art. 4 ust. 8 PF). Żadna z tych regulacji nie zawiera jednakże szczegółowych warunków, które należy spełnić, zanim będzie możliwe wprowadzenie do obrotu leku nieposiadającego zwykłego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, w celu ratowania zdrowia lub życia pacjentów; z tego powodu ich stosowanie jest w praktyce trudne.

Dlatego warto odnotować, że opublikowana 27 września b.r. uchwała nr 110 Rady Ministrów w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich zawiera zapowiedź wprowadzenia do polskiego prawa przepisów regulujących zasady zastosowania leku powodowanego współczuciem. Nowe przepisy mają określić zasady prowadzenia programów compassionate use oraz odpowiedzialności poszczególnych instytucji krajowych i ich współpracy z Europejską Agencją Leków, metod finansowania oraz procedur bezpieczeństwa. W Planie dla Chorób Rzadkich zwrócono w szczególności uwagę na rolę takich programów w poprawie dostępu pacjentów do leczenia, w tym na konieczność zapewnienia możliwości kontynuacji leczenia nowym lekiem uczestnikom badania klinicznego, w czasie, gdy toczy się już postępowanie rejestracyjne dla leku. Rzeczywiście, pozbawienie pacjentów leczenia po zakończeniu badania klinicznego, zwłaszcza, jeżeli okazało się ono nadzwyczaj skuteczne, tylko z powodu przedłużającego się procesu rejestracyjnego, budzi poważne wątpliwości etyczne, które firmy farmaceutyczne coraz częściej rozwiązują właśnie poprzez różne programy bezpłatnego zapewnienia pacjentom leku na zasadach compassionate use.

Plan dla Chorób Rzadkich wspomina także o innej formie wspierania dostępu do leków, jaką w praktyce stosują ich producenci, a mianowicie, o programach wczesnego dostępu. Te programy dotyczą leków już zarejestrowanych, ale nie znajdujących się jeszcze w obrocie (na przykład z uwagi na trwające postępowanie refundacyjne). Zdarza się, że taki produkt leczniczy jest szybciej udostępniany szczególnie potrzebującym pacjentom, na koszt jego producenta, po to, by pacjenci wymagający pilnego leczenia nie musieli z jego rozpoczęciem czekać na przykład do pozytywnej decyzji o refundacji. W świetle informacji zawartych w Planie dla Chorób Rzadkich, również programy wczesnego dostępu mają być uregulowane w przepisach prawa.

Nowe regulacje, dotyczące zarówno zastosowania leku powodowanego współczuciem, jak i programów wczesnego dostępu, mają być wdrożone do końca przyszłego roku; co oznacza, że projekt odpowiednich zmian w prawie powinniśmy poznać w najbliższych miesiącach.

Katarzyna Czyżewska – adwokat

Czyżewscy kancelaria adowkacka