W debacie udział wzięli:
Joanna Parkitna, dyrektor Departamentu Oceny Technologii Medycznych AOTMiT
Dr Beata Jagielska, Forum Medycyny Personalizowanej
Prof. Piotr Rutkowski, Narodowy Instytut Onkologii, Państwowy Instytut Badawczy
Prof. Marcin Czech, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, były wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową
Prof. Paweł Wiechno, Narodowy Instytut Onkologii, Państwowy Instytut Badawczy
Markus Baltzer, prezes firmy Bayer w Europie Środkowo-Wschodniej
Pandemia koronawirusa zmieniła system ochrony zdrowia w Polsce, szczególnie dotknęła pacjentów onkologicznych. Jak ta sytuacja wpłynęła na tę grupę pacjentów?
Beata Jagielska: Lęk pacjentów przed zakażeniem koronawirusem spowodował, że część chorych przestała zgłaszać się na diagnostykę, która opóźniła się nawet o wiele miesięcy. Zmieniły się też priorytety. Główny nacisk w ośrodkach onkologicznych w pierwszych miesiącach pandemii był położony na realizację świadczeń terapeutycznych i diagnostycznych, natomiast badania profilaktyczne uległy zahamowaniu. W tej chwili są już one ogólnodostępne. Nadal zgłasza się mniej pacjentów do ośrodków onkologicznych (na pewno tak się dzieje w NIO). Tzw. świadczenia w pakiecie onkologicznym realizujemy w zdecydowanie większym odsetku niż w 2019 roku. To oznacza, że każdy pacjent ma szansę, w przypadku rozpoznania nowotworu, być szybko zdiagnozowany i skierowany do terapii. Niemniej widać opóźnienie. Część pacjentów zgłasza się ze znacznym stopniem zaawansowania choroby. Kolejne lata 2021-2022 będą wyzwaniem dla onkologów i ośrodków onkologicznych, by maksymalnie, jak tylko to możliwe, realizować diagnostykę i kierować pacjentów na leczenie.
Piotr Rutkowski: Co do wpływu pandemii, nie mamy jeszcze danych, ale jest pewne, że spadła liczba chorych pierwszorazowych i czujemy, że wzrosło zaawansowanie niektórych nowotworów. W ramach Narodowej Strategii Onkologicznej mamy w tej chwili bardzo dobrą współpracę pod kątem danych z NFZ i MZ. Nasz zespół będzie analizował dane wpływu pandemii SARS-CoV-2 na sytuację pacjentów onkologicznych. Wiemy np. z danych brytyjskich, że około 3,5 tysiąca chorych na raka jelita grubego w ogóle nie zostało zdiagnozowanych w ubiegłym roku. Myślę więc (to nie jest polska specyfika), że w przypadku nowotworów, tam gdzie potrzebna jest bardziej specjalistyczna diagnostyka, nie tylko pacjenci się nie zgłosili, ale oni nie mieli do tej diagnostyki dostępu.
Ośrodki onkologiczne w miarę dobrze przeszły pandemię. Jednak kulała diagnostyka np. raka płuca, jelita grubego czy nowotworów przewodu pokarmowego. Drugi problem to profilaktyka. Wiemy jaka była zapaść choćby w badaniach mammograficznych i zgłaszalności. Rok 2021 to będzie rok przede wszystkim profilaktyki, co też deklaruje MZ. Bez pobudzenia profilaktyki chorób nowotworowych nie poradzimy sobie. Są oczywiście nowotwory, gdzie nie widzę zmniejszenia liczby pacjentów czy dużego zaawansowania np. w czerniakach, ale to są proste nowotwory. Nie mam jeszcze pełnych danych, ale jak patrzyliśmy na pierwsze pół roku, to nie widzieliśmy różnicy. Zobaczymy jak będzie to wyglądać w drugim półroczu. Choć, u chorych na mięsaki, które są bardziej skomplikowanymi nowotworami i rzadkimi, niestety musimy wykonywać więcej amputacji kończyny. Czyli stopień zaawansowania choroby jest większy. Jak powiedziałem, potrzebujemy wiarygodnych danych dla całej Polski. Pewnie niedługo je przygotujemy. Sytuacja ośrodków onkologicznych jeżeli chodzi o pracę, nie jest taka zła, zaś ośrodków gdzie onkologia jest tylko dodatkiem – zła. Generalnie to powoduje, że konieczne jest pilne wprowadzenie Krajowej Sieci Onkologicznej i ukierunkowanie pacjenta na ścieżkę onkologiczną przy pomocy koordynatorów czy infolinii, czyli tego, czego w większości województw brakuje.
Paweł. Wiechno: Rzeczywiście, wydaje się, że pacjentów z bardziej zaawansowanymi procesami nowotworowymi jest więcej. Wynika to po pierwsze z tego, że sami pacjenci boją się zgłaszać do lekarzy, w tym do lekarzy pierwszego kontaktu. Jest uruchomiona procedura teleporady, przydatna i ułatwiająca pracę, natomiast często nie jest ona najlepsza do podjęcia podejrzenia nowotworu złośliwego i stąd również mogą wynikać opóźnienia w docieraniu pacjentów do naszego ośrodka. Pracuję na oddziale nowotworów układu moczowego i zajmuję się pacjentami z nowotworem jądra. To bardzo szczególny nowotwór, dotykający szczególnie młodych mężczyzn, u których szybkie rozpoznanie daje naprawdę ogromne szanse na trwałe wyleczenie. Obserwujemy odpływ pacjentów zgłaszających się po raz pierwszy do naszego ośrodka, jak również pewne przesunięcie do wyższych stopni zaawansowania choroby. Ja odnoszę się do zarodkowego nowotworu jądra, dlatego że jest to nowotwór bardzo dynamiczny, gdzie wszelkie opóźnienia mogą mieć fatalne skutki. Nowotwory absolutnie nie weszły w stan kwarantanny, tylko pojawiają się z taką samą częstością jak do tej pory. I warto uczulać pacjentów, by zgłaszali się do lekarza.
Prof. Piotr Rutkowski jest jednym z twórców Narodowej Strategii Onkologicznej. Panie Profesorze, co udało się zrobić w pandemii i co jest jeszcze przed nami najpilniejszego, by założenia strategii mogły być zrealizowane?
Piotr Rutkowski: Pandemia oczywiście opóźniła realizację niektórych aspektów Narodowej Strategii Onkologicznej, co nie znaczy, że nic się nie dzieje. To jest plan dziesięcioletni. Sporo rzeczy już się dzieje, niektóre były przełożone na rok 2021, ale też były takie, które realizowano szybciej. Najbardziej godne pochwalenia są działania w zakresie nauki i tego co zrobiła ABM. Jestem absolutnie pod wrażeniem wzrostu liczby badań niekomercyjnych. W zeszłym roku zarejestrowano ich prawie 70. Mieliśmy zwiększyć ich liczbę dwu-, trzykrotnie, a już zwiększyliśmy czterokrotnie. Te konkursy są bardzo dobrze przyjęte i większość z nich dotyczy onkologii. Przygotowaliśmy raport otwarcia, który będzie zaprezentowany w lutym. Pierwszy raz zebraliśmy dane, które są danymi aktualniejszymi niż Krajowy Rejestr Nowotworów, dotyczącymi punktu wyjścia do analiz przez najbliższe lata, jeśli chodzi o nowotwory złośliwe w Polsce (przynajmniej te wskaźnikowe, które mamy ujęte w strategii). Telemedycyna nie rozwiązuje sprawy, choć zmieniła obecne funkcjonowanie porady lekarskiej w Polsce. I jak wspomniałem, rok 2021 musi być rokiem profilaktyki, bo mieliśmy sporą zapaść. Jako Narodowy Instytut Onkologii mieliśmy spotkanie w MZ w departamencie narodowej onkologii. I w tej chwili Narodowy Instytut Onkologii ma dużo więcej zadań w ramach monitorowania i koordynacji narodowej strategii. Bardzo ściśle współpracujemy z ministerstwem w tym zakresie. M.in. ukonstytuowany jest już komitet sterujący i plan narodowego portalu onkologicznego. I jeżeli dobrze pójdzie, to wyprzedzimy harmonogram. Jak Państwo wiedzą, akredytacja patomorfologii postępuje. To było też wpisane w NSO. Za chwilę będziemy mówić o badaniach molekularnych, tych które kwalifikują chorych do leczenia onkologicznego. Pierwszym niezbędnym etapem jest wystandaryzowanie patomorfologii, a drugim, to wspomniana dzisiaj rola lekarza POZ. Jest ona w diagnostyce nie do przecenienia. W tym roku będziemy również wdrażać rozwiązania dla POZ-ów związane z obszarem onkologii. Wspomnę jeszcze, że nasza narodowa strategia jest zgodna z europejską strategią dotyczącą chorób nowotworowych. Wychodzimy naprzeciw wszystkim tym działaniom, które są tam ujęte. Bardzo ważnym elementem było np. wprowadzenie tzw. podatku cukrowego, jako elementu zmiany sposobu żywienia. Mam nadzieję, że będzie się to też przekładać na nasze wyniki w ciągu najbliższych lat (w roku 2025 będziemy mieli pierwszą ocenę). Pracujemy i mam nadzieję, że na koniec 2021 roku będziemy zgodni z planem.
Pan Profesor wspomniał o Europejskiej Strategii Onkologicznej. Pan minister Marcin Czech pod koniec ubiegłego roku brał udział w debacie Parlamentu Europejskiego nt. tej strategii. Jak Polska wypada na tle Unii, jeśli chodzi o dostęp do leczenia onkologicznego? Wydaje się, że jest tu sporo do odrobienia, żeby wyrównać szansę polskich pacjentów, by stali się beneficjentami tego świadczenia.
Marcin Czech: Onkologia to nie tylko polskie wyzwanie. Chorobę nowotworową diagnozuje się u 3,5 miliona osób w UE każdego roku. Chorobowość i zapadalność na nowotwory to bardzo poważny problem zdrowotny i będzie on dotyczył w którymś momencie życia 40 proc. obywateli UE (4 na 10 obywateli). W Polsce te statystyki specjalnie się nie różnią. Obciążenie chorobą ma też wpływ na europejski system ochrony zdrowia – tj. 1,4 miliona zgonów z powodu nowotworów. Nawet covid, którym się w tej chwili zajmujemy, wygląda blado przy śmiertelności z powodu nowotworów. Przy czym wszyscy podnoszą duże znaczenie profilaktyki i wczesnej diagnozy. Bo 40-45 proc. przypadków można by zapobiec dzięki wczesnemu wykrywaniu, ograniczeniu palenia tytoniu, programom skryningowym, szczepieniom przeciwko HPV. Koszty opieki onkologicznej są też olbrzymie, bo szacuje się je na 103 miliardy Euro. Był raport The Swedish Institute for Health Economics, który patrzył na największe wyzwania w różnych krajach europejskich. I takie trzy priorytety wymagające poprawy zostały sformułowane także dla Polski. Po pierwsze zapewnienie odpowiedniego poziomu finansowania na wszystkich etapach leczenia, w tym rozbudowa systemu badań profilaktycznych i przesiewowych. Niesłychanie ważne jest, żebyśmy byli w stanie w standaryzowany sposób rozpoznawać nowotwory, również ich podłoże molekularne i żebyśmy kierowali odpowiednie leczenie do odpowiednich osób, które najbardziej mogłyby skorzystać z tego typu terapii. Drugi punkt, który został podniesiony, to przyspieszenie czasu pozyskiwania nowych terapii, czyli dostępność terapii dla pacjenta. To zmiana, rozbudowa, reforma czy udoskonalenie systemu refundacyjnego. I tutaj mamy drogę przez Fundusz Medyczny, drogę indywidualną tj. przez ratunkowy dostęp do technologii lekowej. I w końcu to co zapisane jest w dokumencie strategicznym rządu, czyli w polityce lekowej – pewne zmiany można dokonać poprzez nowelizację ustawy refundacyjnej. I te pewnie będą dotyczyły głównie terapii genowych, komórkowych, bowiem te nowoczesne rozwiązania w postaci stosowania instrumentów dzielenia ryzyka, również tych opartych o efekt, są jak najbardziej możliwe do stosowania przez Komisję Ekonomiczną, i przez mojego następcę w MZ są również szeroko stosowane. Trzeci punkt to zwiększenie poziomu inwestycji w innowacje. Cieszy niesłychanie fakt, że niekomercyjnych badań klinicznych jest dużo więcej, że wiele z nich dotyczy onkologii, że mamy projekt finansowania polskiego Car-T, czyli już wchodzimy w obszar najnowocześniejszych terapii genowych i komórkowych. Widać, że poziom inwestycji na innowację zwiększa się. Również w prostym (tradycyjnym) systemie refundacyjnym widzimy, że objęć refundacyjnych jest coraz więcej, a programy lekowe są coraz bogatsze. Widać również trend do przesuwania terapii z programów lekowych do katalogów chemioterapii, gdzie obciążenia administracyjne są dużo mniejsze i dużo większy dostęp.
Mówimy o innowacyjnych terapiach, bo immunoterapie, terapie są gwarancją personalizacji medycyny. Pani doktor Jagielska wiele pracy wkłada w rozwój medycyny personalizowanej w Polsce. Na ile pacjenci w Polsce korzystają z tego dobrodziejstwa? Jakie jeszcze są przed nami wyzwania systemowe, diagnostyczne i finansowe?
Beata Jagielska: Najważniejszym wyzwaniem w tej chwili jest wprowadzenie pilotażu patomorfologii, bo bez prawidłowego wyniku trudno mówić o dalszej diagnostyce molekularnej. Drugi istotny element, to właściwa diagnostyka molekularna. Mamy źródła finansowania, które powstały w roku 2017. Od tego momentu są dwa koszyki: koszyk badań archiwalnych i koszyk badań materiału świeżego. Technologie diagnostyczne, które są finansowane, obejmują również badania typu NGS, złożone, o dość istotnym elemencie, jako że jesteśmy w stanie otrzymać diagnozę i ocenę wielu nieprawidłowości molekularnych. Natomiast jest bariera mentalna, mimo tego, że mamy źródło finansowania, że z miesiąca na miesiąc dostępne są dla naszych pacjentów nowe produkty lekowe, innowacyjne terapie, ale które również wymagają badań molekularnych. Znakomitym przykładem jest rak płuca i to co się wydarzyło w styczniu 2021. Uzupełniony został koszyk programów lekowych o leki immunokompetentne w pierwszej linii. Ale żeby pacjent mógł z nich skorzystać, musi przejść badania molekularne.
Za chwilę opublikujemy raport, który nie napawa radością. Pokazuje, że czas oczekiwania od momentu rozliczenia badania do włączenia chorego do programu lekowego dla leków molekularnych w raku płuca wynosi 52 dni. Dla terapii immunokompetentnych jest nieco lepiej, bo 45 dni. Ale to za długi czas. O patomorfologii i rozwojowi diagnostyki molekularnej wspominał już prof. Rutkowski. Mamy już na tyle doświadczeń i wiemy, że ta diagnostyka, to nie jest taka, która może być wykonywana w każdym ośrodku. Taki ośrodek potrzebuje przede wszystkim sprzętu wysokiej jakości, ekspertów i certyfikacji. Certyfikacji nie na ośrodek jako taki, nie na laboratorium, ale na określoną metodę diagnostyczną, certyfikację międzynarodową. To również są kosztowne elementy, ale to wszystko składa się na to, że tak jak tworzymy Krajową Sieć Onkologiczną, tak musimy się również kierować w tworzeniu sieci diagnostycznej dedykowanej badaniom diagnostycznym molekularnym. I ta sieć umożliwi szeroki dostęp do nowoczesnej diagnostyki dając pewność, że ta diagnostyka będzie konkluzywna. Wielokrotnie przywoływaliśmy model francuski. Oczywiście, każdy kraj ma swoje uwarunkowania i możliwości finansowe, również Polska, ale właśnie model francuski pokazuje, że można taką sieć utworzyć, finansowaną ze środków publicznych. Co najważniejsze, te laboratoria co roku muszą powiedzieć „sprawdzam”, a zatem muszą pokazać jak wyglądają ich wyniki jakościowe. To jest o tyle istotne, że koszt terapii innowacyjnych w wielu nowotworach jest bardzo wysoki. Nieprawidłowa diagnostyka, niekonkluzywna niestety przekłada się na to, że pacjent który ma taką szansę, nie będzie zakwalifikowany do leczenia. Albo w drugą stronę, pacjent, który nie powinien być zakwalifikowany, na podstawie takiego niekonkluzywnego wyniku, niestety będzie leczony w sposób nieoptymalny drogimi lekami. A zatem sytuacja jest tu bardzo poważna. Niemniej nie można rozdzielać diagnostyki patomorfologicznej od diagnostyki molekularnej. Współpraca patomorfologa, diagnosty molekularnego, genetyka jest nierozerwalna. Te dwa elementy razem wpływają na wynik diagnostyki. W raku płuca pracujemy ze skąpym materiałem, a zatem bez ścisłej współpracy ten wynik może być nieoptymalny. Zresztą widzimy to wielokrotnie, materiał nie może być krojony kilka razy. Tutaj ten wynik musi być jednoznaczny i materiał musi być przekazany do pracowni badań molekularnych w takiej objętości, aby badania molekularne mogły być zastosowane. Przed nami jest zatem dalszy rozwój wiedzy i edukacji. Mamy narzędzia, dobrze wyposażone laboratoria, bo są i były wyposażone w ostatnich kilku latach. Mamy możliwości finansowe i należałoby je rozwinąć. I tutaj kieruję nasze działania do diagnostyki na poziomie ambulatoryjnym, bo tu nie mamy takiej możliwości finansowania. To wszystko trzeba wprowadzić do praktyki. Od lat prowadzimy szkolenia i mimo to widzimy, że jest ogromny niedosyt wiedzy i chyba te szkolenia powinny zejść głębiej - nie tylko osoby zajmujące się rozliczeniami (administracja), ale lekarze, kierownicy, ordynatorzy, dyrektorzy medyczni, cały sztab. Pokładamy nadzieję, że Krajowa Sieć Onkologiczna zmieni model na rzecz pacjenta, a zatem ten dostęp uwarunkowany prawidłowym wynikiem. Oczywiście nie stanie się to w ciągu miesiąca czy pięciu, na to na pewno potrzeba czasu.
Kiedy patrzymy na prognozy zachorowań na nowotwory, widzimy, że u kobiet najwięcej zachorowań będzie dotyczyć raka piersi i raka płuca, a u mężczyzn raka płuca i prostaty. Czy możemy mówić o personalizacji leczenia w tym nowotworze?
Paweł Wiechno: Pozwolę sobie poprawić – w przypadku mężczyzn to będzie rak stercza a potem rak płuca. Doszło w ostatnich czasach do sytuacji zamiany miejsc najczęściej rozpoznawanych nowotworów u mężczyzn. Rak stercza u mężczyzn to jest druga przyczyna zgonów. Jest to gigantyczny problem. Co roku notujemy ponad 16 tysięcy nowych przypadków. Jeżeli myślimy o personalizacji leczenia, to w przypadku raka prostaty przede wszystkim powinniśmy myśleć o umiejscowieniu silnego leczenia antyandrogennego. Wiemy, że w przypadku choroby ograniczonej do gruczołu krokowego, jest możliwe wyleczenie. Oczywiście najlepiej by było, abyśmy wykrywali chorobę na etapie, kiedy powinniśmy zastosować leczenie radykalne. Niestety, liczba ponad 5 tys. zgonów świadczy o tym, że jedna trzecia panów wymaga leczenia innego, leczenia choroby przerzutowej, która z punktu widzenia współczesnej medycyny jest chorobą nieuleczalną. Nie zmienia to jednak faktu, że chorobę leczymy bardzo długo i przez lata potrafimy utrzymać pacjenta w doskonałej formie. To co istotnego wydarzyło się w leczeniu raka stercza przez ostatnie lata, to stwierdzenie, że wzmocnienie pierwszego leczenia, które podejmujemy u pacjenta, jest niezwykle istotne. Mamy możliwość kwalifikowania pacjentów już do chemioterapii, jest to oczywiście leczenie tanie, w związku z tym dostępne ze środków publicznych. Ale już wzmocnienie chemioterapii poprzez dodanie nowoczesnych leków hormonalnych nie jest refundowane ze środków publicznych. Z racji tego jak wygląda grupa pacjentów chorujących na raka gruczołu krokowego (przypomnę, że jest to nowotwór, na jaki najczęściej zapadają mężczyźni między 60 a 75 rokiem życia), część z nich oczywiście nie kwalifikuje się do chemioterapii, i dobrze by było byśmy mogli ich leczyć zgodnie z najnowszymi odkryciami w tej dziedzinie i standardami. Pojawiła się też interesująca obserwacja dotycząca pacjentów, u których nie udało nam się uwidocznić przerzutów, a całość progresji objawia się progresją biochemiczną, czyli wzrostem PSA, czyli antygenu sterczowego. To bardzo specyficzna sytuacja, bo wiemy wtedy, że nasze leczenie się wyczerpuje. Nie widzimy, gdzie doszło do postępu choroby. I przez lata obowiązywał paradygmat, że u tych pacjentów właściwie nie musimy zmieniać leczenia, bo i tak nic nie uzyskamy. Od niedawna wiemy, że mamy trzy nowe cząsteczki, które zdecydowanie zmieniają losy tych pacjentów. Po pierwsze, wiemy o tych trzech androgenach, że przedłużają życie pacjenta z chorobą nowotworową, jeśli zostaną włączone. I wydaje mi się też niezwykle istotne to, że utrzymują stan wolny od przerzutów. To niezwykle ważne, ponieważ to nie PSA zabija pacjenta, pogarsza jego jakość życia, tylko zmiany przerzutowe. A w przypadku darolutamidu jednej z tych cząsteczek, zysk czasu wolnego od ujawnienia się przerzutów przekracza 20 miesięcy. Niestety tego typu leczenie nie jest dostępne ze środków publicznych. Pojawiają się szczególne grupy chorych, u których chcielibyśmy sięgnąć po nowoczesne terapie, bo wiemy, że są one niezwykle przydatne, ale nie mamy niestety takiej możliwości. A pacjenta często nie stać na tego typu leczenie.
Wiemy, że jednym z motorów postępu w leczeniu są firmy farmaceutyczne. One prowadzą działalność badawczą, naukową, rozwojową w kierunku właśnie innowacyjnych terapii. Terapie genowe, komórkowe, to wszystko nad czym pracują w ostatnich latach. Czy firma, którą Pan kieruje, liczy się jako światowy gracz, ale jednak nie kojarzący się z onkologią, ma coś do zaoferowania w tym obszarze?
Markus Baltzer: To bardzo trafne pytanie. Dziś jesteśmy świadkami bezprecedensowej rewolucji biomedycznej i technologicznej, zmieniającej oblicze opieki zdrowotnej, również w onkologii. Firma Bayer znajduje się dziś w gronie innowatorów na polu onkologii to ważny strategiczny kierunek rozwoju firmy w części farmaceutycznej Celem naszych prac w zakresie medycyny personalizowanej, terapii komórkowych i genowych, immunologii jest zapewnienie pacjentom przełomowych metod leczenia. Wierzymy we właściwe połączenie innowacji zewnętrznych partnerów i naszych własnych kompetencji, aby dostarczać najnowocześniejsze technologie lekowe na rynek. Przykładowo – nasze terapie komórkowe i genowe dają możliwość oddziaływania na pierwotną przyczynę choroby, zapewniając całkowicie nowe opcje terapeutyczne. Dlatego uruchomiliśmy nową platformę terapii komórkowej i genowej. Platforma ta wyznacza strategię firmy Bayer w tym obszarze, zapewniając ekosystem innowacji wszystkim partnerom, w tym BlueRock Therapeutics i Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) - dwóm firmom należącym w całości do Bayera, ale niezależnie zarządzanym Portfolio rozwojowe Bayer w zakresie terapii komórkowych i genowych obejmuje już siedem zaawansowanych projektów na różnych etapach rozwoju klinicznego. Prace naukowo-badawcze koncentrują się na wielu obszarach terapeutycznych obejmujących niezaspokojone potrzeby pacjentów m.in. nowotworach piersi, jelita grubego, płuc, nowotworach powodowanych fuzją genową TRK, nowotworach głowy i szyi.
Dwadzieścia lat temu Bayer rozpoczynał badania nad swoim pierwszym lekiem onkologicznym. Dziś oferujemy już cztery leki przeciwnowotworowe i kilka związków na różnych etapach prac R&D. Postępy w onkologii są dziś spektakularne, również dla firmy Bayer – między innymi za sprawą niesamowitych osiągnięć w medycynie personalizowanej. Terapie przeciwnowotworowe coraz częściej nie są dobierane w pod kątem lokalizacji procesu chorobowego (np. rak piersi prostaty, płuca) u ogółu pacjentów, ale mogą być dostosowane do profilu genetycznego określonej osoby. To znacząco poprawia skuteczność terapii. W tym momencie jesteśmy na początku drogi jeśli chodzi o rozwój terapii personalizowanych zwłaszcza genowych i komórkowych.
Dziś widzimy już nowe możliwości wczesnego diagnozowania nowotworów i – oczywiście – ich wczesnego leczenia. Wymaga to jednak poprawy dostępności do testów z wykorzystaniem biomarkerów. Będzie to coraz ważniejszym elementem terapii nowotworów, stając się zarazem kluczowym elementem zrównoważonego systemu opieki zdrowotnej, zwiększającym jego efektywność.
Poruszyli Państwo kwestie Funduszu Medycznego. Eksperci medyczni i farmakoekonomiści podkreślają, że FM może być szansą na wyrównanie dostępności do innowacyjnych terapii w Polsce, czy w innych krajach europejskich. W AOTMiT trwają prace nad zasadami funkcjonowania tego funduszu. Pani dyrektor Joanna Parkitna jest dziś naszym gościem i chciałabym Panią zapytać, jak FM będzie działał? Kto będzie decydował o wyborze finansowania terapii? Jakie kryteria będą brane pod uwagę?
Joanna Parkitna: Nad Funduszem Medycznym pracuje w Agencji cały zespół ekspertów, nie tylko Wydział Technologii Medycznych, który reprezentuję. Faktycznie Fundusz Medyczny może być szansą na szybszy dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii, jak i o wysokiej jakości klinicznej. Prace są już na finiszu. Zostały nam tylko 4 tygodnie do ustawowego terminu przekazania pierwszego wykazu terapii innowacyjnych. Zatem prace są bardzo intensywne w Agencji. Kryteria nie będą inne od tych, które znajdują się w ustawie. Agencja powinna przekazać MZ wykaz technologii o wysokim poziomie innowacyjności i opublikować go w BIP, więc zapraszam wszystkich Państwa na stronę internetową Agencji. Jednocześnie, kiedy opublikujemy ten wykaz, minister zdrowia skieruje zapytanie do ekspertów i konsultantów krajowych, do Rady Przejrzystości pracującej przy prezesie AOTMiT oraz do rzecznika praw pacjenta. I z tą grupą ekspertów będzie tworzył ostateczną listę terapii, które znajdą się na liście terapii wybranych. Do podmiotów odpowiedzialnych dla tych leków skieruje wniosek o złożenie wniosków refundacyjnych. One z założenia będą bardzo krótkie, dlatego że firma będzie musiała złożyć projekt programu lekowego oraz w zasadzie tylko analizę wpływu na budżet. I to będzie wszystko jeśli chodzi o dokumenty wymagane przez ministra zdrowia. Zatem ten proces będzie bardzo szybki. Te terapie będą monitorowanie. Monitorowanie będzie po stronie Agencji. Natomiast, jeśli chodzi o technologie o wysokiej wartości klinicznej, czas na przygotowanie analiz jest dłuższy, bo 9 miesięcy od wejścia ustawy refundacyjnej. Również AOTMiT będzie pracować nad tą listą. Minister zdrowia podmioty, które znajdą się na takiej liście, będzie wzywał do pełnych analiz refundacyjnych. Ale one będą procedowane dużo szybciej w porównaniu do standardowych procesów refundacyjnych. Jeśli to zafunkcjonuje, będziemy świadkami fantastycznej dobrej zmiany w dziedzinie onkologii, bo faktycznie będzie szybszy dostęp pacjentów do tych terapii. Chciałabym wspomnieć o bardzo dobrej zmianie – ratunkowym dostępie do technologii lekowych. Wcześniej wnioski przechodziły nie tylko przez ministra zdrowia, ale również wymagały oceny Agencji. Dziś ta ocena nie jest wymagana, to podmioty, szpitale decydują o przyznaniu pacjentowi terapii ratunkowej. To też przyspiesza dostęp pacjentów do terapii, których najbardziej potrzebują.
Czy Fundusz Medyczny będzie też skupiał się, czy też będzie zainteresowany przyszłością, wyznaczaniem horyzontów, jeśli chodzi o nowe terapie, czyli jakie molekuły są w rozwoju, jakie staną się w najbliższym czasie lekami?
Joanna Parkitna: Dziś Fundusz mówi wprost o technologiach innowacyjnych, czyli tych, które były włączone do rejestracji czy uzyskały rejestrację centralną w 2020 roku. W kolejnych latach będziemy oglądać się trochę wstecz. Przygotowując się do tej debaty, śledziłam bardzo dokładnie to, co nas czeka w przyszłości. I robimy to w zasadzie każdego dnia. Część analityków siada codziennie i patrzy jaki jest poziom badań klinicznych, czego możemy się spodziewać, by wiedzieć czym możemy być zaskoczeni. Czekamy na te terapie, które w tej chwili są w fazie badań klinicznych. I mam nadzieję, że podmioty odpowiedzialne bardzo szybko będą chciały składać wnioski refundacyjne. Bo to co nie wybrzmiało –od momentu zarejestrowania terapii dość długo czekamy, kiedy podmiot odpowiedzialny złoży ją w procesie refundacji. Mam nadzieję, że ustawa o Funduszu Medycznym przyspieszy ten proces. To będzie aktywne działanie ministra zdrowia, który będzie wzywał te podmioty. Bo dziś może borykamy się z refundacją czy z dostępem pacjentów do terapii onkologicznych, ale przede wszystkim dlatego że podmioty odpowiedzialne nie składają wniosków refundacyjnych. Czas oczekiwania od momentu rejestracji do złożenia wniosku to mniej więcej 3 lata.
Czy firmy farmaceutyczne czekały też na powstanie takiego funduszu, który byłby dedykowany innowacyjnym terapiom?
Markus Baltzer: Zdecydowanie tak. Finansowanie innowacyjnych terapii jest wyzwaniem systemowym praktycznie na całym świecie. Można powiedzieć, że systemy refundacyjne, a także ich budżety nie nadążają łatwo za innowacjami medycznymi. Jednocześnie rosną oczekiwania coraz bardziej świadomych pacjentów. Z pewnością istnieje potrzeba wprowadzania nowych, bardziej elastycznych rozwiązań, które można wypracować tylko na drodze dialogu wszystkich zainteresowanych stron - producenta, płatnika, decydentów i pacjentów. Utworzenie funduszu jest „światełkiem w tunelu” dla szeregu innowacyjnych terapii i szansą na skrócenie czasu dostępu pacjentów do nich. Oczywiście niezbędne są szczegółowe zasady i kryteria kwalifikujące leki do finansowania w ramach funduszu. Z nadzieją oczekuję na kolejne etapy.
I już tytułem podsumowania chciałabym prosić, by wskazali Państwo, jakich kluczowych zmian oczekują w tym roku w onkologii?
Beata Jagielska: By pilotaż patomorfologii jak najszybciej przeniósł się już w finansowanie badań patomorfologicznych w onkologii. One będą podstawą również rozwoju diagnostyki molekularnej. Ta diagnostyka na pewno jest priorytetem na rok 2021. I drugi istotny element – realizacja RDTL. Dziś mamy to finansowanie. Wnioski na pewno się skróciły, jest skrócona ścieżka, niemniej mamy nadal kilka elementów, które będą musiały być rozwijane. A zatem jednak ścisła kontrola tychże terapii, kontrola finansowania w ośrodkach, bo one są ograniczone, jak to bywa ze środkami publicznymi i muszą podlegać monitorowaniu bezpośrednio przez świadczeniodawcę.
Piotr Rutkowski: Po pierwsze profilaktyka. Realizacja Narodowej Strategii Onkologicznej zgodnie z planem. Następnie wdrożenie Krajowej Sieci Onkologicznej, bo to jest po prostu korzystne dla pacjenta. I również szerszy dostęp do innowacyjnych terapii, co już się dzieje, ale on jeszcze musi być dobrze zorganizowany. Cały czas boję się, jaki w rzeczywistości, po tak znakomitej pracy AOTMiT, będzie ten dostęp na poziomie leków, na które będziemy mogli wydać pieniądze na poziomie ośrodków. Bo tego nie wiemy. Myślę, że to musi dotyczyć nowotworów rzadkich, bo takie było założenie z punktu widzenia onkologii. A z punktu widzenia szerszego podejścia, to oczywiście programy lekowe muszą być rozbudowane. I dzięki właściwemu dostępowi do medycyny personalizowanej najbardziej istotne będzie to, by pacjenci mieli wdrożoną właściwą diagnostykę na etapie, na którym będzie można zastosować to leczenie. A nie, żeby diagnostyka choćby molekularna raka płuca była na tyle rozdrobniona, że pacjent po prostu nie ma już szans dostać właściwej terapii. To jest lista życzeń, ale już coraz bardziej realna. Bo coraz więcej ośrodków rozumie, że koncentracja usług jest konieczna. Krajowa sieć spowoduje, że szczególnie w chirurgii onkologicznej, to się zdecydowanie poprawi, bo tutaj akurat ilość i podejście wielodyscyplinarne po prostu przekuwa się w jakość leczenia pacjentów.
Paweł Wiechno: Wiadomo, że oczekujemy jak najlepszego i jak najszybszego dostępu pacjentów do nowatorskich terapii, zawłaszcza tych, o udowodnionym wpływie na czas przeżycia. Mam nadzieję, że sprawniej będzie przebiegał proces modyfikowania programów lekowych, gdzie czasami znajdują się dość istotne utrudnienia we właściwym prowadzeniu pacjentów. I to co jest myślę równie istotnym zadaniem, to opracowanie jasnych kryteriów oceny funkcjonowania poszczególnych ośrodków onkologicznych, tego co one oferują pacjentom. A do tego musimy mieć zgromadzone rzetelne dane dotyczące tego jacy pacjenci zgłaszają się do ośrodków, w jaki sposób są leczeni. Potrzebujemy stworzenia rzetelnych rejestrów onkologicznych, które ułatwią nam ocenę ośrodków, a potem ewentualne korygowanie błędów, bo przecież o to chodzi.
Marcin Czech: Mamy w tej chwili bardzo interesujący moment, bo pojawiło się wiele nowych rozwiązań i regulacji, które mogą ułatwić dostęp do terapii onkologicznych: narodowy plan, politykę lekową z pewnymi zapisami, Fundusz Medyczny, ale też dokument, w kontekście rzadkich nowotworów, mianowicie Narodowy Plan Chorób Rzadkich. W moim przekonaniu sztuką będzie zharmonizowanie tych wszystkich działań dla dobra polskiej onkologii i polskich pacjentów onkologicznych. Nad tym będzie częściowo czuwał narodowy plan strategiczny dotyczący onkologii. Ale to co dotyczy nowoczesnych terapii, musi być na odpowiednim poziomie finansowane, muszą być podejmowane decyzje przez stronę publiczną, i to da fundusz. Minister zdrowia i decydenci będą mieli większy wpływ na wstępny wybór tego co powinno się pojawić w systemie refundacyjnym. To jest nowość. Mamy uproszczenie RDTL, który potykał się w swojej dotychczasowej procedurze. Bardzo się cieszę, że to zostało uregulowane. Mimo pandemii, rok 2021 jest rokiem nadziei dla terapii onkologicznych, że będzie coraz więcej molekuł obejmowanych refundacją, ale warunkiem do tego jest holistyczne podejście, czyli szybka i dobra diagnostyka, i wystarczająca liczba zasobów ludzkich. Również odpowiednie finansowanie, bo też nie jestem przekonany czy to co znalazło się na dzisiaj w Funduszu Medycznym będzie wystarczające. Natomiast to, że selekcja dotycząca najbardziej efektywnych, najbezpieczniejszych i potrzebnych molekuł, będzie ściślejsza, a jednocześnie się rozszerza, to myślę, że jest szansa, by nas postawić w tym samym rzędzie krajów, które szybko i efektywnie doprowadzają do tego, że nowe molekuły, rozwiązania, terapie genowe i komórkowe są dostępne dla pacjentów, a tu dla polskich pacjentów.
Joanna Parkitna: Myślałam, że rok 2020 będzie oceniany przez nas jako trudny i ciekawy ze względu na wyzwanie organizacyjne i merytoryczne, ale widzę, że 2021 będzie ciekawszy. Przede wszystkim Fundusz Medyczny i wyzwania Agencji związane z oceną kilkuset leków, bo mowa teraz o kilkuset dodatkowych lekach, które będziemy oceniać w ramach terapii o wysokiej wartości klinicznej i w ramach terapii o wysokiej wartości innowacyjnej. I potem jeszcze raz będziemy oceniać te leki, już w procesie refundacyjnym. Kolejne wyzwanie to monitorowanie już refundowanych leków. Przygotowanie całego procesu leży już po stronie Agencji. Państwo pewnie nie śledzą ustawy refundacyjnej, ale coś co pojawi się pierwszy raz w 2021 r. to ponowna ocena leków, które są sprowadzane zza granicy tzw. importu docelowego. W tym roku kończą się pierwsze rekomendacje prezesa Agencji do tych leków, które były ocenianie w 2017 roku. One wracają ponownie do nas do oceny. To wyzwanie dla nas, które pojawi się w tym roku i będzie cyklinie. To kolejny rok, który będzie pod hasłem onkologii, bo te wszystkie zmiany, o których rozmawiamy przede wszystkim dotyczą obszaru onkologii i chorób rzadkich.
Markus Baltzer: Oczywiście to będzie rok wyzwań również w kontekście wciąż nieopanowanej pandemii i jej wpływu na dostęp do badań profilaktycznych i leczenia dla pacjentów onkologicznych. Najważniejsze zmiany w onkologii, jakich oczekuję i na które liczę to: uruchomienie Funduszu Medycznego i opracowanie transparentnych kryteriów wyboru leków do szybkiej ścieżki refundacyjnej, ponieważ pod tym względem odstajemy od wielu innych krajów Europy - nowe terapie otrzymują w Polsce refundację stosunkowo późno. I w końcu, mam nadzieję, że uda się ulepszyć model organizacji diagnostyki molekularnej, o którym wspominała dr Jagielska w dyskusji. Jest to istotne dla przyszłości onkologii precyzyjnej w Polsce.
