Mijają dwa lata leczeniem nusinersenem w Polsce. Czy mogłaby Pani z punktu widzenia organizacji pacjenckiej podsumować ten okres?
Mijają dwa lata i możemy mówić już w liczbach, że mamy ponad 650 chorych leczonych i ponad 700 chorych zakwalifikowanych do leczenia. Mówi się, że Polska jest drugim krajem na świecie co do szybkości włączania chorych z SMA oraz wdrażania programu lekowego.
Jak ważna jest dla pacjentów kontynuacja leczenia?
Nusinersen to pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni. Został on zarejestrowany w UE już parę lat temu. U nas jest refundowany od 2019 roku. Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni zaczęli czuć siłę (mówię tu w imieniu chorych), bo lek spowodował, że poczuli się lepiej, a jakość ich życia polepszyła się - mogą dłużej siedzieć, pracować, samemu otworzyć chociażby butelkę, odkręcić korek. Natomiast dzieci, które otrzymują leczenie przedobjawowo, albo na wczesnym etapie choroby, rozwijają się jak zdrowe dzieci. Nie wyobrażamy sobie więc sytuacji, w której leku, jedynego na SMA u nas refundowanego, mogłoby zabraknąć. Wstąpiła w nas pewna nadzieja, że zatrzymamy tę postępującą i ciężką chorobę. Refundacja jest przedłużona na kolejne dwa lata. I mamy nadzieję, że kolejne leki, które są zarejestrowane już w Europie, trzeci lek w USA, będą również brane pod uwagę przy kolejnych etapach rozmów nt. leków na rdzeniowy zanik mięśni.
Leczenie to nie tylko farmakoterapia, ale również rehabilitacja czy porady dietetyczne. Wiem, że czekają Państwo na opiekę koordynowaną. Co opieka koordynowana zmieniłaby u pacjentów z SMA?
W tym momencie koordynatorem opieki nad pacjentem z rdzeniowym zanikiem mięśni jest głównie rodzic. My jesteśmy teraz na leczeniu co 4 miesiące w szpitalu, ale to jest sytuacja kiedy podawany jest lek i oceniana jest skuteczność leczenia. Często zdarza się, że już nie ma czasu na informację, jak dalej opiekować się pacjentem, a tu potrzebna jest wielospecjalistyczna opieka m.in. konsultacje ortopedy, ważny jest plan fizjoterapeutyczny, kardiolog, musimy też dbać o żywienie naszych chorych, więc powinniśmy stworzyć plan, który pomógłby rodzicom, którzy w tym momencie są koordynatorami, aby pomógł im w tej opiece.
MZ zapowiedziało, że w przyszłym roku ruszy pilotaż badań przesiewowych. Wiemy, że rodziny czekają na ten pilotaż i badania przesiewowe. Jak one są ważne z punktu widzenia pacjentów?
Badania przesiewowe to teraz nasz cel. Oczywiście prace i rozmowy nad wprowadzeniem badań przesiewowych trwają od początku 2018 roku. To jest proces. Już teraz wiemy (otrzymaliśmy informację), że AOTMiT pisze rekomendację dla MZ. My również bierzemy udział w tych pracach – przygotowujemy dokument. Liczymy, że 28 grudnia br. otrzymamy pozytywną rekomendację prezesa AOTMiT i wtedy rozpoczną się prace i rozmowy w MZ. Liczymy, że wczesną wiosną przyszłego roku ruszy pilotaż badań przesiewowych w Polsce.
