Jakie są konsekwencje braku dostępu pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna do nowoczesnych terapii?

- Grupa pacjentów, którzy wymagają nowych leków, nie jest duża. To 400-500 osób, nie więcej. I dla nich nie ma alternatywy - mówi prof. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii.
Medexpress 2019-07-23 14:13

  • W Polsce na NZJ cierpi około 30-40 tys. osób z nieswoistym zapaleniem jelit, w tym pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna.
  • Około dwa i pół tysiąca pacjentów wymaga leczenia biologicznego.
  • Oprócz standardowego leczenia immunosupresyjnego w ramach programów lekowych dostępne są dwa leki biologiczne tj. infliksymab i adalimumab
  • Grupa 400-500 pacjentów wymagają leków, o nowym mechanizmie działania - alternatywą jest leczenie chirurgiczne, resekcyjne.

- Choroba Leśniowskiego-Crohna to jedna z dwóch nieswoistych chorób zapalnych jelit, która polega na przewlekłym stanie zapalnym w obrębie jelit, zarówno grubego jak i cienkiego, przewodu pokarmowego i innych jego części. Ten stan zapalny może mieć różne nasilenie: okres remisji albo ciężkie zaostrzenie. Liczba chorych na tę przypadłość w Polsce to kilkadziesiąt tysięcy osób. To 30-40 tys. osób z nieswoistym zapaleniem jelit, w tym z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Ciężki przebieg choroby ma około 2-3 tys. osób. I u nich, leczenie dotychczas dostępne, jest nieskuteczne. Te osoby wymagają leczenia biologicznego, czyli za pomocą cząsteczek, które działają na odpowiednie receptory i hamują proces zapalny - mówi prof. Jarosław Reguła.

Jakie są obecnie możliwości terapeutyczne i czy są one skuteczne?

W tej chwili, prócz standardowego leczenia immunosupresyjnego mamy do dyspozycji dwa leki biologiczne tj. infliksymab i adalimumab w ramach programów terapeutycznych, co jest niewygodne, bo musimy wypełniać pełno papierów, nie tylko recepty, ale także prowadzić pełną sprawozdawczość związaną ze stosowaniem tych leków, bo są one drogie. Te dostępne leki stanowią dużą korzyść dla pacjentów, bo możemy je stosować, ale mamy w tym ograniczenia – możemy je stosować rok lub dwa, w zależności od leku, i musimy przerwać leczenie, nawet jeśli lek świetnie działa. Pacjenci, u których odstawiamy te leki mają zaostrzenie, przez co skazujemy ich w ten sposób na zaostrzenie choroby. Takie odstawianie i włączanie powoduje wtórną nieskuteczność tych leków. W związku z tym potrzebne są nowe leki, o nowych mechanizmach działania, nowych punktach uchwytu. I takie leki są już dostępne. Mają udokumentowaną skuteczność. Niestety, nie są one w tej chwili wprowadzone do programów terapeutycznych. Są takie dwa leki o zupełnie odmiennym mechanizmie działania. Jeden to lek antyintegrynowy, drugi to lek przeciw cytokinom prozapalnym. I te leki nie są w tej chwili dostępne. Grupa pacjentów, którzy wymagają tych nowych leków, nie jest duża. To 400-500 osób, nie więcej. I dla nich nie ma alternatywy. Ponieważ choroba Leśniowskiego-Crohna jest na całe życie, to ci pacjenci żyją w niepokoju i strachu, że leki dotychczas dla nich dostępne przestaną u nich działać i nie będzie innych by ich leczyć. Zostaje w tym przypadku leczenie chirurgiczne, resekcyjne, które też nie zawsze pomaga, i które łączy się z powikłaniami, bądź skazanie tych chorych na przewlekłe chorowanie.

Ilu pacjentów ma dostęp do leczenia biologicznego? Jakie korzyści przyniósłby szerszy dostęp do leczenia biologicznego dla pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna?

Liczba pacjentów wymagających leczenia biologicznego to jest w Polsce około dwa i pół tysiąca osób. Ale, jak powiedziałem, leczenie dostępnymi aktualnie lekami musimy przerywać po roku albo dwóch, co jest nieludzkie. Poza tym leki te nie są skuteczne we wszystkich przypadkach. U około 400-500 osób leczenie immunosupresyjne nie działa, i u których leczenie biologiczne okazało się nieskuteczne dotychczas dostępnymi lekami, i wymagają oni nowych cząsteczek, które istnieją, są skuteczne, ale w Polsce niedostępne. I o to walczymy.

Jakie są skutki barku dostępu pacjentów do nowoczesnych terapii? W resorcie procedowane są wnioski o objęcie refundacją dwóch nowych, innowacyjnych leków biologicznych. Jakie korzyści dla pacjentów przyniosłaby refundacja nowych terapii?

Poza dobrem pacjentów, poprawą ich stanu zdrowia, co oczywiste nie jest wymierne, dla systemu będą oszczędności wynikające z analiz ekonomicznych, polegające na zmniejszeniu kosztów przewlekłego leczenia, nieobecności w pracy, kosztów ZUS i innych związanych z tym, że młody, 20-30-paroletni chory człowiek nie może podjąć pracy i normalnie funkcjonować, nie może lub ma duże trudności z założeniem rodziny (szczególnie w przypadku kobiet mogą być ograniczenia w posiadaniu dzieci). I to jest niewymierna rzecz.

PDF

Zobacz także