Choć zachorowalność na szpiczaka plazmocytowego w Polsce rośnie, rezultaty leczenia są coraz lepsze – wynika z najnowszego, przełomowego raportu NFZ opartego na danych rzeczywistych z realizacji programów lekowych. Jak najefektywniej wykorzystać te dane, aby leczenie było nie tylko skuteczne, ale też optymalnie zorganizowane i dostępne dla pacjentów – zastanawiali się eksperci 31 marca br. podczas debaty „Jakość w Medycynie: Leczenie szpiczaka plazmocytowego w Polsce w świetle raportu NFZ”.
Debata
Jakość w medycynie: Leczenie szpiczaka plazmocytowego w Polsce w świetle raportu NFZ
Opublikowano 2 kwietnia 2026 09:02
Warto przeczytać
Narodowy Fundusz Zdrowia opublikował kompleksowy raport „Szpiczak plazmocytowy. Analiza programu lekowego B.54". Dokument stanowi szczegółową analizę procesów terapeutycznych pacjentów w okresie od 1 stycznia 2023 r. do 30 czerwca 2025 r.
Klinicyści od dawna apelowali o dostęp do danych Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT), gdzie sami wprowadzają informacje na temat zrealizowanych badań i przebiegu terapii pacjentów. Podkreślali, że wgląd do tych danych pozwoliłby na lepszą ocenę skuteczności terapii, efektywności programów lekowych, a także precyzyjniejsze planowanie działań zdrowotnych.
- Chciałbym podziękować prof. Ewie Lech-Marańdzie, prof. Krzysztofowi Giannopoulosowi oraz ekspertom z Instytutu Ochrony Zdrowia prof. Mariuszowi Gujskiemu i prof. Mateuszowi Jankowskiemu za tę ceną inicjatywę. Wykorzystaliśmy ich potencjał wiedzy i naszych danych, żeby stworzyć to narzędzie kreowania ścieżek leczenia. Raport daje asumpt do podejmowania właściwych decyzji na poziomie klinicznym i w sferze naukowej. Stanowi też wskazówkę, jak leczyć skutecznie. Jest narzędziem do poprawy jakości opieki nad pacjentem – wskazał Marek Augustyn, zastępca prezesa NFZ.
Filip Urbański, dyrektor Departamentu Analiz, Monitorowania Jakości i Optymalizacji Świadczeń NFZ zapewnił, że raport stanowi solidne dzieło powstałe na podstawie danych z SMPT oraz dzięki zaangażowaniu ekspertów prof. Ewy Lech-Marańdy oraz prof. Krzysztofa Giannopoulosa.
– To pokazuje, że płatnik powinien współpracować ze środowiskiem medycznym, aby na danych z rzeczywistej praktyki klinicznej obserwować efekty decyzji refundacyjnej – podkreślił.
Liczba chorych rośnie, ale wyniki leczenia coraz lepsze
Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prorektor ds. Szkoły Doktorskiej i Badań Klinicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie przypomniał, że szpiczak plazmocytowy jest chorobą nowotworową, która przestaje być rzadką. Liczba chorych w Polsce przekroczyła już 10 tysięcy osób. – To dlatego, że coraz skuteczniej diagnozujemy, a pacjenci żyją coraz dłużej – wyjaśnił ekspert.
– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nieuleczalną, ale mamy dostępność kilku linii leczenia i wszystkich opcji terapeutycznych w ramach programu lekowego – poinformował.
Ekspert porównując dane z raportu (1 stycznia 2023 r. – 30 czerwca 2025 r.) do danych historycznych z analizy z 2015 r. wskazał na zdecydowaną poprawę wyników leczenia. – W 2015 r. wyniki nie były optymistyczne, szczególnie w grupie chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia. Aktualny raport pokazuje, że skuteczność leczenia już od pierwszej linii zdecydowanie poprawiła się. To jest motywacja dla przyszłych decyzji refundacyjnych wskazująca, że inwestycja w zdrowie jest darem życia dla chorych – powiedział.
– Kilkanaście procent pacjentów może być funkcjonalnie wyleczonych ze szpiczaka, jednak zdecydowana większość będzie miała nawrotowy przebieg choroby. I chodzi o to, żeby skutecznie leczyć od pierwszej linii leczenie, czyli najskuteczniejsze terapie stosować od samego początku – dodał.
Podkreślił, że modele matematyczne pokazują, że rejestrowane w tamtym roku schematy terapeutyczne mają ogromny potencjał. Czas wolny do progresji dla jednej populacji pacjentów wynosi 8 lat, dla drugiej 15 lat, czyli przy rozpoznaniu w wieku 71 lat możemy określić, że jeśli pacjent nie będzie wyleczony, otrzyma jedną lub dwie linie leczenia. Tym ważniejsze jest to skuteczne leczenie już od samego początku – zaznaczył.
Podkreślił, że właśnie w przypadku osób w wieku 65–75 lat mających choroby współistniejące, stanowiące przeciwwskazanie do przeszczepienia, klinicyści upatrywali miejsce dla nowoczesnych terapii. – Zastanawialiśmy się, czy one zmienią ich dramatyczny los. Okazuje się, że tak. Krzywe przeżycia w raporcie dotyczące populacji pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia i korzystających z tej metody leczenia bardzo zbliżyły się. Liczbowo nadal trochę różnią się, ale to nie jest już taka ogromna różnica jak we wcześniejszym raporcie. Wprowadzanie nowych opcji terapeutycznych od pierwszej linii leczenia zmienia więc rokowanie – podkreślał.
Marek Augustyn przyznał, że warto jest inwestować w programy lekowe i nowoczesne technologie po to, żeby lepiej wykorzystywać ograniczone zasoby finansowe NFZ.
Wnioski kliniczne i systemowe
Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematoonkologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie podkreślała, że dzięki raportowi obserwujemy wpływ decyzji refundacyjnych na efekt zdrowotny. – W porównaniu do danych historycznych jest wyraźna poprawa w przeżyciu chorych – zaznaczyła.
Raport pokazuje też wzrost średniego wieku pacjentów rozpoczynających terapię w programie. – To oznacza, że większość leczonych chorych ma współistniejącą chorobowość. Średni wiek rozpoczynającego terapię przesuwa się w stronę 68 lat, co wskazuje na konieczność kompleksowego zaopatrzenia pacjenta leczonego w tym programie z uwagi na jego współchorobowość – wskazała.
Od 2024 r. dominującym schematem w programie B.54 stał się nowoczesny schemat DRd. Systematycznie wprowadzane są kolejne innowacje, w tym przeciwciała bispecyficzne (teklistamab, elranatamab) oraz talkwetamab.
– W 2023 r. dominował schemat DVd (daratumumab, bortezomib i deksametazon), a od 2024 r. większość chorych była leczona schematem DRd (daratumumab, lenalidomid, deksametazon). Od 2022 r. ponad 1400 pacjentów rozpoczęło leczenie według schematu DVTd (daratumumab, bortezomib, talidomid, deksametazon). Spośród 296 chorych, którzy rozpoczęli schemat DARA-FPD stosowany w pierwszej linii dla kwalifikujących się do przeszczepienia, 64,5% miało procedurę autoprzeszczepienia. To duży postęp w stosunku do raportu z 2015 r. Jednak ten odsetek mógłby być wyższy i jest to obszar do dalszych obserwacji – rekomendowała. – Coraz więcej chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia rozpoczynało leczenie według schematu DARA-FD – dodała. Raport pokazuje bowiem, że rozszerzenie dostępu do innowacji pozwoliło na lepsze dopasowanie terapii do profilu pacjenta, szczególnie w grupach o największych potrzebach medycznych, np. u osób niekwalifikujących się do przeszczepienia szpiku.
Ważną informacją z raportu jest również skrócenie mediany czasu od zakończenia jednej linii do rozpoczęcia kolejnej (np. do 90 dni w 2025 r.), co zapewnia ciągłość opieki w chorobie nawrotowej.
– Leczenie sekwencyjne około 20 najczęstszymi ścieżkami objęło prawie 80% analizowanej populacji. Ze schematu DARA-FPD stosowanego w pierwszej linii czas do przejścia do kolejnego przekroczył 730 dni. Podobnie było w DVd w drugiej linii i w DARA-FD też w drugiej linii. To pokazuje skuteczność tych schematów – podkreśliła.
Prof. Ewa Lech-Marańda przedstawiła też wnioski systemowe. Liczba pacjentów objętych programem B.54 w pierwszej połowie 2025 r. była ponad dwukrotnie wyższa niż w analogicznym okresie 2023 r. – To pokazuje, że program B.54 jest kluczowym narzędziem dostępu do nowoczesnej terapii dla tych chorych, ale i jej finansowania – powiedziała. – Istotne z systemowego punktu widzenia byłoby prześledzenie, jak wygląda wykorzystanie programu w poszczególnych województwach i w poszczególnych regionach Polski. Różnice mogą wskazać, gdzie jest obszar do optymalizacji – dodała.
– Z raportu wynika, że wzrosły nakłady na program lekowy, co zdecydowanie przekłada się na korzystny efekt zdrowotny. Z drugiej strony, potrzebne jest precyzyjne monitorowanie efektywności kosztowej i organizacyjnej tego programu – rekomendowała.
Raport pokazuje też wzrost świadczeń. Liczba podań leku w programie wzrosła z ponad 13 tys. w pierwszym półroczu 2023 r. do ponad 26 tys. w pierwszym półroczu 2025 r. przy niezmiennie dominującym modelu hospitalizacji jednodniowej i przy wykorzystaniu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej tylko w 20%. – Aby ambulatoryjna opieka specjalistyczna funkcjonowała dobrze w ramach tego programu, wymaga generalnej naprawy – równego dostępu do programów lekowych i właściwej wyceny w poradach ambulatoryjnych. Hematologiczne porady ambulatoryjne w AOS są jednymi z najsłabiej wycenionych. Więc nie ma się co dziwić, że jest taka realizacja świadczeń. Udrożnienie AOS wymaga kadry i aby ją skierować do tego segmentu, konieczna jest właściwa wycena pracy specjalistów.
Zdaniem prof. Krzysztofa Giannopoulosa, efektywniejsze wykorzystanie AOS jest nieuniknione. – Skoro będziemy kierować do ambulatoryjnej opieki, musimy mieć odpowiednie zasoby finansowe na utrzymanie kadry, a najlepiej na jej rozwój. Zwłaszcza że leczenie ambulatoryjne jest tańsze w ujęciu systemowym. Ten kierunek wspiera też wprowadzanie nowych terapii i ich formy podania. To jest też kolejny element odchodzenia od chemioterapii, również w obszarze szpiczaka plazmocytowego, w kierunku terapii celowanych. A widząc, że terapie celowane mogą już łączyć cztery leki bez istotnego zwiększania toksyczności, liczymy na dalsze zwiększanie skuteczności terapii chorych na szpiczaka – powiedział.
Filip Urbański zadeklarował gotowość NFZ do prowadzenia opieki nad pacjentem w warunkach ambulatoryjnych. Ministerstwo Zdrowia poprosiło konsultantów krajowych w zeszłym roku o wskazanie terapii, które powinny być co do zasady realizowane w trybie ambulatoryjnym, a dla których hospitalizacja powinna być wyjątkową.
Prof. Ewa Lech-Marańda dodała, że raport wskazuje na potrzebę krajowej sieci hematologicznej, czyli koordynacji ścieżki leczenia pacjentów.
Personalizacja terapii, wąskie gardła i wyrównanie regionalne opieki
Prof. Mateusz Jankowski, sekretarz Polskiego Towarzystwa Medycyny Personalizowanej, przypomniał, że dane medyczne są fundamentem rozwoju medycyny personalizowanej. – Dane z badań klinicznych służą wprowadzaniu nowych terapii, a dane z rzeczywistej praktyki klinicznej pozwalają na lepszą ocenę personalizacji leczenia – powiedział.
W jego ocenie niezwykle wysoką wartością tego raportu jest prezentacja danych na poziomie populacyjnym. – Często dotychczasowe dane koncentrowały się wokół wyników leczenia poszczególnych ośrodków. Tu mamy dane epidemiologiczne dotyczące struktury demograficznej pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Z drugiej strony, widzimy stricte kliniczne wskaźniki, których opracowaniu przyświecał cel wypracowania jak najbardziej użytecznego narzędzia przekładającego się na decyzje kliniczne i systemowe. Klinicyści mogą zweryfikować, jak te dane populacyjne z rzeczywistej praktyki klinicznej mają się do wytycznych klinicznych, a z perspektywy systemowej dane na poziomie populacyjnym pokazują, jak realnie wykorzystujemy możliwości terapeutyczne, jakie są bariery i co możemy zrobić – wskazał.
Według Łukasza Rokickiego, prezesa Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec, organizacji działającej na rzecz pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, największą wartością raportu jest pokazanie nie tylko, ilu pacjentów jest leczonych, ale jak wygląda ich rzeczywista droga w systemie. – Dzięki temu możemy identyfikować wąskie gardła, czyli momenty, w których pacjent traci czas albo wypada z ciągłości leczenia – np. przejścia między liniami terapii. To są obszary, gdzie możemy wprowadzić konkretne standardy czasowe i organizacyjne. Dane pozwalają też porównać ośrodki, nie tylko po to, żeby je oceniać, ale by wyrównać poziom opieki. Raport pokazuje także, jak dużym obciążeniem jest leczenie, szczególnie hospitalizacja. I to jest bezpośredni sygnał, że powinniśmy rozwijać modele ambulatoryjne. Poza tym te dane mogą nam pomóc przejść od myślenia o systemie przez pryzmat świadczeń do myślenia przez pryzmat doświadczenia pacjenta, na czym nam też bardzo zależy – wyliczał.
Prof. Mariusz Gujski, przewodniczący Rady Naukowej Instytutu Ochrony Zdrowia, apelował o intensyfikację prac nad tym, żeby raport miał charakter interaktywny i stały oraz mógł być modyfikowany na osi czasu. – To jest kolejny krok, który chcemy podjąć. Chodzi o to, aby ogromne ilości danych pomagały w leczeniu pacjentów. A interaktywność to niewątpliwie doskonałe narzędzie dla klinicystów, naukowców i wszystkich, którym leży na sercu dobro chorujących na tę bardzo niebezpieczną chorobę – powiedział.
